临床试验与数据 - Mavorixafor的临床试验数据表明，首次口服治疗在所有研究人群中均显示出外周白细胞计数的持久增加[28] - Mavorixafor在WHIM综合症的全球第三阶段临床试验已完全入组，预计在2022年第四季度公布顶线数据[8] - Mavorixafor在Waldenström's宏球蛋白血症的1b期临床试验中获得积极数据，预计在2022年下半年发布更多数据[8] - Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症的1b期临床试验中也获得积极数据，预计在2022年第二或第三季度发布中期数据[8] - Mavorixafor在WHIM综合症患者中，绝对中性粒细胞计数（ANC）在治疗后实现了超过2倍的增加[75] - Mavorixafor治疗期间，年感染率减少超过80%[45] - Mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症患者中的初步数据表明，白细胞计数和绝对淋巴细胞计数均有显著提升[78] - Mavorixafor在Waldenström's Macroglobulinemia（WM）患者中的总体反应率为100%（n=10）[96] - 在接受Mavorixafor和ibrutinib联合治疗的患者中，有4名患者实现了主要反应（IgM水平减少超过50%）[96] - Mavorixafor治疗导致IgM水平快速、显著且持久的下降，同时血红蛋白水平增加[96] 市场潜力与用户数据 - 全球范围内，初级免疫缺陷症的年处方销售额超过33亿美元[19] - 全球范围内，淋巴瘤的年处方销售额超过70亿美元[20] - 2020年全球G-CSF市场超过40亿美元，预计美国严重慢性中性粒细胞减少症市场在1.2亿至4.6亿美元之间[68] - 约有20,000名美国患者患有慢性中性粒细胞减少症，每年有超过25%的患者经历两次或更多的严重感染事件[62] - WHIM综合症在美国的患病率估计为1,000至3,700人，最新研究表明可能新增1,250至2,500名患者[54] - Mavorixafor的治疗目标人群超过30,000名患者，涵盖多种适应症[12] 未来展望与策略 - 公司预计在2022年第二季度和第三季度发布慢性中性粒细胞减少症（CN）和WM的临床数据更新[107] - 预计在2022年下半年提交Mavorixafor的NDA申请[107] - Mavorixafor的专利保护预计将持续到2038年及以后[26] - 公司目前拥有8300万美元的现金，预计可支持运营至2022年第四季度[109] 安全性与监管认证 - Mavorixafor的安全性资料支持其长期使用，已有超过200名患者接受治疗[26] - Mavorixafor获得了美国的突破性疗法、快速通道和孤儿药地位等多项有利的监管认证[26] - Phase 3试验的主要终点是绝对中性粒细胞计数的阈值时间（TATANC），在四个评估时间点的平均值[43] - Phase 3试验的患者招募已完成，实际招募人数为31名，超出预期[43] 负面信息 - 在CXCR4突变的Waldenström's患者中，平均无进展生存期（PFS）低于50%[89]