财务数据 - 公司2020年6月30日的现金及现金等价物为6346.88万美元，较2019年12月31日的3174.87万美元增长99.9%[12] - 公司2020年6月30日的总资产为9811.81万美元，较2019年12月31日的4914.25万美元增长99.7%[12] - 公司2020年6月30日的总负债为4970.42万美元，较2019年12月31日的4298.49万美元增长15.6%[12] - 公司2020年6月30日的股东权益为4841.39万美元，较2019年12月31日的615.76万美元增长686.2%[22] - 公司2020年6月30日的净亏损为6776.21万美元，较2019年同期的2408.22万美元增长181.4%[15] - 公司2020年6月30日的每股基本亏损为0.95美元，较2019年同期的0.38美元增长150%[15] - 公司2020年6月30日的研发费用为5463.39万美元，较2019年同期的4396.51万美元增长24.3%[15] - 公司2020年6月30日的总运营费用为7007.24万美元，较2019年同期的5579.78万美元增长25.6%[15] - 公司2020年6月30日的营业收入为204.84万美元，较2019年同期的3098.03万美元下降93.4%[15] - 公司2020年6月30日的加权平均普通股流通股数为7157.90万股，较2019年同期的6311.92万股增长13.4%[15] - 公司2020年6月净亏损为67,762,123美元，相比2019年同期的24,082,156美元亏损大幅增加[26] - 公司2020年6月经营活动产生的净现金流出为54,208,282美元，相比2019年同期的6,072,131美元显著增加[26] - 公司2020年6月通过发行普通股融资90,003,980美元，相比2019年同期的40,596,961美元大幅增加[26] - 公司2020年6月现金及现金等价物为63,468,769美元，相比2019年同期的73,154,916美元有所减少[26] - 公司截至2020年6月30日的累计亏损为260,586,081美元，预计未来将继续亏损[30] - 公司在2020年6月30日的净亏损为3810.5万美元，而2019年同期净利润为215.3万美元[58] - 公司在2020年6月30日的加权平均普通股数量为7388.6万股，2019年同期为6454.7万股[58] - 公司在2020年6月30日的每股基本亏损为0.52美元，2019年同期每股基本收益为0.03美元[58] - 公司2020年第二季度净亏损约为3810万美元，上半年净亏损约为6776万美元[146] - 公司2020年第二季度收入为286,346美元，较2019年同期的29,094,583美元大幅下降[167] - 2020年上半年公司收入为204.8万美元，相比2019年同期的3098万美元大幅下降[178] - 截至2020年6月30日，公司总流动资产为8801.7万美元，总流动负债为4209.5万美元，营运资金为4592.2万美元[186] 资产与负债 - 公司在2020年6月30日的总资产中，位于美国境外的资产包括55.6万美元现金、171.3万美元预付费用、1.3万美元其他资产和3.7万美元净财产和设备[50] - 公司在2020年6月30日的折旧费用为32.0万美元，2019年同期为15.6万美元[66] - 公司在2020年6月30日的租赁负债约为381.1万美元，使用权资产约为240.0万美元[68] - 公司在2020年6月30日的计算机硬件和软件资产为79.5万美元，2019年同期为71.1万美元[66] - 公司在2020年6月30日的办公家具和设备资产为163.8万美元，2019年同期为162.8万美元[66] - 公司在2020年6月30日的租赁改进资产为415.9万美元，2019年同期为415.0万美元[66] - 公司在2020年6月30日的累计折旧为204.6万美元，2019年同期为140.6万美元[66] - 公司租赁资产和负债的现值基于租赁期内的租赁付款额，使用9%的增量借款利率计算[69] - 2019年2月26日，公司修改了租赁协议，新增30,023平方英尺办公空间，总租赁面积达到62,756平方英尺，租赁负债和ROU资产增加约855,000美元[71] - 2019年10月25日，公司再次修改租赁协议，租赁期延长至2026年11月30日，新增500平方英尺办公空间，总租赁面积达到63,256平方英尺，租赁负债和ROU资产增加约381,000美元[72] - 2019年全年租赁成本为1,025,899美元，其中运营租赁成本为1,025,899美元[73] - 截至2020年6月30日，公司未来租赁负债到期情况为：2020年剩余714,603美元，2021年1,605,121美元，2022年1,652,563美元，2023年1,700,005美元，2024年1,747,447美元，之后3,483,034美元，总计10,902,772美元[75] 融资与贷款 - 公司2020年6月获得与囊性纤维化临床试验相关的500万美元里程碑付款，预计未来将根据进展获得更多资金[35] - 公司2020年7月与K2 HealthVentures LLC签订贷款协议，可获得最高5000万美元的贷款[36] - 公司2020年4月与Jefferies LLC签订市场销售协议，可通过市场发行出售最多7500万美元的普通股[34] - 公司2020年6月通过发行普通股融资90,003,980美元，相比2019年同期的40,596,961美元大幅增加[26] - 公司通过公开募股和“市场发行”方式筹集资金，2020年2月以每股6美元的价格出售7,666,667股普通股，筹集约4600万美元[141] - 2020年第二季度，公司通过“市场发行”方式出售8,113,794股普通股，净收益约为4370万美元[141] - 公司与K2HV签订贷款协议，获得首笔2000万美元贷款，总贷款额度可达5000万美元，贷款期限至2024年8月[142] - 2020年上半年公司通过融资活动获得8640.8万美元，包括公开发行股票和“市场发行”股票销售[189] - 2020年7月28日，公司与K2HV签订了5000万美元的贷款协议，并发行了86,206份认股权证，行权价格为每股6.96美元[125] - 2020年8月6日，公司与Jefferies签订了公开市场销售协议，授权销售最多1.5亿美元的公司普通股[126] 研发与临床试验 - 公司的主要研究药物lenabasum正在进行三期临床试验，预计2020年夏季报告系统性硬化症（SSc）的顶线数据，2020年第三季度报告囊性纤维化（CF）的顶线数据，2021年第四季度报告皮肌炎（DM）的顶线数据[136] - lenabasum已获得美国FDA的孤儿药认定和快速通道资格，用于SSc和CF，并获得欧洲EMA和日本PMDA的孤儿药认定[137] - CRB-4001正在进行灵长类动物的慢性药代动力学研究，预计今年将获得结果并用于一期试验设计[138] - 公司获得Cystic Fibrosis Foundation的2500万美元资助，用于支持lenabasum的2b期临床试验[140] - 2020年第二季度的研发费用为3068.6万美元，同比增长850.5万美元，主要由于临床试验费用增加629.4万美元[171] - 2020年上半年的研发费用为5463.4万美元，同比增长1066.9万美元，主要由于临床试验费用增加656.4万美元[181] 合作协议与里程碑付款 - 2019年11月，公司与Kaken Pharmaceutical Co., Ltd.签订合作协议，Kaken支付了27,000,000美元的预付款，并可能支付高达173,000,000美元的里程碑付款[86] - 公司于2019年3月收到Kaken的27,000,000美元预付款，并在2019年第二季度确认为收入[93] - 公司获得了2018年CFF奖，总金额为2500万美元，用于支持lenabasum在囊性纤维化患者中的2b期临床试验，截至2020年6月30日已收到1750万美元[96] - 公司预计将在2020年第四季度前收到剩余的2018年CFF奖款项，前提是完成2b期临床试验的剩余里程碑[96] - 公司需向CFF支付特许权使用费，包括在美国批准lenabasum后支付1.5倍的2018年CFF奖金额，以及在另一个主要市场批准后支付1.5倍的奖金额[97] - 公司需向CFF支付lenabasum净销售额的2.5%作为特许权使用费，以及非领域产品净销售额的1%[98] - 公司需向CFF支付lenabasum许可、销售或转让给第三方所得金额的10%，但总额不超过2018年CFF奖金额的5倍[98] - 公司已向CFF支付了270万美元，作为与Kaken合作协议中2700万美元预付款的10%特许权使用费[98] - 公司向CFF发行了100万股普通股的认股权证，行权价格为每股13.20美元，其中50万股可立即行使[100] - 公司在2020年第二季度向CFF开出了500万美元的里程碑付款账单，并于2020年7月收到该款项[104] - 公司在2020年第二季度获得了500万美元的里程碑付款，预计在2020年第四季度前将收到剩余的250万美元[168] - Kaken向公司支付了2700万美元的预付款，并可能支付总计约1.73亿美元的里程碑付款[199] - Kaken将根据销售情况支付两位数百分比的版税，具体比例根据日本国家健康保险价格确定[199] - 公司与Jenrin的协议中，公司需支付总计1840万美元的里程碑付款，并支付中低个位数百分比的版税[201] - 公司需向CFF支付2018年CFF奖金额的1.5倍作为版税，首次支付在lenabasum在美国获批后60天内[204] - 公司需向CFF支付lenabasum净销售额的2.5%作为版税，非领域产品的净销售额的1%作为版税[205] - 公司需向CFFT支付2015年CFFT奖金额的5倍作为版税，最高不超过2500万美元[206] 股票与期权 - 公司在2020年第二季度通过“市场发行”出售了8,113,794股普通股，获得净收益约4370万美元[110] - 公司在2020年第二季度通过行使股票期权发行了51,605股普通股，获得收益286,310美元[111] - 截至2020年6月30日，公司未行使的期权总数为16,371,661份，加权平均行权价格为5.14美元，加权平均剩余合同期限为7.27年，总内在价值为54,044,121美元[120] - 2020年上半年，公司授予的期权加权平均授予日公允价值为每股3.44美元，2019年同期为5.41美元[121] - 2020年上半年，公司行使的期权总内在价值约为1,030,994美元，2019年同期为233,095美元[121] - 截至2020年6月30日，公司未确认的与未归属股票期权补偿安排相关的总补偿费用约为26,300,051美元，预计将在2.69年内确认[121] - 截至2020年6月30日，公司有1,000,000份未行使的认股权证，加权平均行权价格为13.20美元，加权平均剩余期限为4.58年[123] 风险与未来展望 - 公司预计COVID-19疫情可能对临床试验、患者招募、药物分发等业务产生负面影响[79] - 公司预计COVID-19疫情可能对临床试验的启动、患者招募、药物分发和第三方合同研究组织的运营产生负面影响[144] - 公司预计未来几年将继续产生重大支出和运营亏损，主要由于临床试验、研发、制造和商业化活动[148] - 公司预计未来将增加人员以支持产品候选物的开发，并继续作为上市公司运营[148] - 公司表示需要筹集更多资金以继续支持lenabasum的临床试验，可能通过发行股票、债务融资或合作协议等方式[194] - 公司的主要市场风险是利息收入敏感性，受美国利率变化影响[208] - 公司有外汇风险，主要涉及英国和澳大利亚的现金资产[209]