公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为24.56133亿美元和26.1169亿美元[10] - 2022年第二季度和2021年同期，公司总营收分别为1.33791亿美元和1.2575亿美元，同比增长6.4%[12] - 2022年上半年和2021年同期，公司总营收分别为2.7571亿美元和2.37357亿美元，同比增长16.1%[12] - 2022年第二季度和2021年同期，公司净亏损分别为1.05135亿美元和0.80875亿美元，亏损幅度扩大30%[12] - 2022年上半年和2021年同期，公司净亏损分别为1.703亿美元和1.70744亿美元，基本持平[12] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为6.24726亿美元和7.71737亿美元，下降19.1%[10] - 2022年第二季度和2021年同期，公司综合损失分别为1.10564亿美元和0.82468亿美元，同比增加34.1%[15] - 2022年上半年和2021年同期，公司综合损失分别为1.91639亿美元和1.75469亿美元，同比增加9.2%[15] - 2022年3 - 6月和2021年同期，公司发行普通股分别为87千股和108千股[18] - 2022年上半年和2021年同期，用于计算基本和摊薄净亏损每股收益的股份分别为141697千股和140866千股[12] - 2020年12月31日股东权益为743,282美元，2021年6月30日为582,674美元，2021年12月31日为771,737美元，2022年6月30日为624,726美元[21] - 2022年上半年净亏损170,300千美元，2021年上半年净亏损170,744千美元[24] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为49,746千美元，2021年上半年为117,314千美元[24] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为290,853千美元，2021年上半年为22,174千美元[24] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为6,110千美元，2021年上半年为提供306,965千美元[24] - 2022年上半年现金及现金等价物净减少347,274千美元，2021年上半年净增加167,455千美元[24] - 2022年上半年初现金及现金等价物为869,191千美元，期末为521,917千美元；2021年上半年初为397,664千美元，期末为565,119千美元[24] - 2022年上半年利息支付1,544千美元，2021年上半年为2,866千美元[24] - 2022年上半年所得税支付2千美元，2021年上半年为0[24] - 2022年上半年资本和专利支出应计金额为1,121千美元，2021年上半年为278千美元[24] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司基本净亏损每股分别为0.74美元和0.57美元；2022年和2021年截至6月30日的六个月，基本净亏损每股分别为1.20美元和1.21美元[100] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司所得税费用分别为230万美元和30万美元；六个月的所得税费用分别为340万美元和50万美元[132] - 2022年上半年总营收为2.757亿美元，较去年同期的2.374亿美元增长超15%，主要因多个合作项目获得大额合作伙伴付款，包括来自百健的5700万美元、阿斯利康的3700万美元和罗氏的2200万美元；2022年第三季度已从罗氏和百健分别获得4400万美元的许可费和里程碑付款[171][182] - 2022年上半年商业收入较去年同期下降12%，SPINRAZA特许权使用费因美国以外的竞争而减少，美国市场SPINRAZA销售额较去年同期增长2%；TEGSEDI和WAYLIVRA收入因业务过渡而减少，部分被许可和特许权使用费收入的增加所抵消[172] - 2022年上半年运营费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）较2021年同期增加，研发费用因推进后期管线而增加，销售、一般和行政费用因整合和重组而减少，预计2022年剩余时间将继续增加[173] - 截至2022年6月30日，公司拥有20亿美元现金和短期投资[174] - 2022年上半年公司商业收入较去年同期下降，美国以外地区SPINRAZA特许权使用费因竞争减少，美国市场SPINRAZA销售额同比增长2%[183] - 2022年上半年运营费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为3.679亿美元，2021年同期为3.126亿美元；总运营费用2022年上半年为4.187亿美元，2021年同期为4.023亿美元[186] - 2022年上半年研发费用增加，因推进后期管线投资，3期研究数量从3个增至6个；SG&A费用因整合Akcea和重组商业运营而减少[186] - 2022年上半年与股权奖励相关的非现金补偿费用下降，因Akcea合并和商业运营重组导致员工人数减少[187] - 2022年上半年销售成本（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为8600万美元，2021年同期为5300万美元；总销售成本2022年上半年为8900万美元，2021年同期为5500万美元[190] - 2022年上半年研发和专利费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为3.043亿美元，2021年同期为2.242亿美元；总研发和专利费用2022年上半年为3.419亿美元，2021年同期为2.791亿美元[193] - 2022年上半年反义药物发现费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为4360万美元，2021年同期为4980万美元；总反义药物发现费用2022年上半年为5220万美元，2021年同期为6140万美元[195] - 2022年上半年反义药物开发费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为1.862亿美元，2021年同期为1.304亿美元；总反义药物开发费用2022年上半年为2.018亿美元，2021年同期为1.52亿美元[196] - 2022年上半年医疗事务费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为760万美元，2021年同期为640万美元；总医疗事务费用2022年上半年为830万美元，2021年同期为700万美元[200] - 公司预计2022年剩余时间运营费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）将继续增加，反义药物发现和医疗事务费用也将增加[186][195][200] - 2022年上半年制造与开发化学费用（不含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为3.94亿美元，2021年同期为2.04亿美元，同比增长93.14%[202] - 2022年上半年制造与开发化学费用（含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为4.47亿美元，2021年同期为2.72亿美元，同比增长64.34%[202] - 2022年第二季度制造与开发化学费用（不含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为2.31亿美元，2021年同期为8600万美元，同比增长168.60%[202] - 2022年第二季度制造与开发化学费用（含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为2.57亿美元，2021年同期为1.20亿美元，同比增长114.17%[202] - 2022年上半年研发支持费用（不含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为2.75亿美元，2021年同期为2.29亿美元，同比增长20.09%[205] - 2022年上半年研发支持费用（含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为3.49亿美元，2021年同期为3.15亿美元，同比增长10.79%[205] - 2022年第二季度研发支持费用（不含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为1.37亿美元，2021年同期为1.20亿美元，同比增长14.17%[205] - 2022年第二季度研发支持费用（含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）为1.77亿美元，2021年同期为1.65亿美元，同比增长7.27%[205] - 2022年上半年制造与开发化学费用（不含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）增加是因临近商业发布的准备成本增加[202] - 2022年上半年研发支持费用（不含与股权奖励相关的非现金薪酬费用）增加主要是人员和占用成本增加[205] 公司各业务线合作收入关键指标变化 - 2022年第一季度，公司从百健获得1000万美元里程碑付款[43] - 2018年第四季度，公司与罗氏的合作中获得7500万美元预付款[55] - 2022年第二季度，公司从罗氏获得2000万美元里程碑付款，截至2022年6月30日记录了1380万美元的累计追赶调整以增加收入[58] - 2022年第一季度，公司因百健推进两个靶点确认了1800万美元里程碑付款[59] - 2021年第四季度，公司从百健获得6000万美元许可费[60] - 2020年第四季度，公司从Alnylam Pharmaceuticals获得4120万美元转许可费[61] - 2021年，公司与阿斯利康的合作中获得2亿美元预付款[67] - 截至2022年6月30日，公司从与百健的合作中累计获得33亿美元收入[136] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司从与百健的合作中获得的总收入分别为7690万美元和1亿美元；六个月的总收入分别为1.708亿美元和1.781亿美元，占总收入的比例分别为62%和75%[137] - 2022年第一季度，公司从百健获得1800万美元里程碑付款；7月，又获得900万美元里程碑付款，未来还有可能获得最高1000万美元的付款[139][140] - 截至2022年6月30日，公司从与罗氏的合作中累计获得超过2.45亿美元收入[144] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司从与罗氏的合作中获得的研发收入分别为1950万美元和360万美元；六个月的研发收入分别为2390万美元和750万美元，占总收入的比例分别为9%和3%[145] - 2022年第二季度，公司因推进IONIS - FB - LRx合作项目中干性AMD患者的2期研究，从罗氏获得2000万美元里程碑付款[146] - 2022年7月，罗氏对IONIS - FB - LRx进行许可，公司获得3500万美元付款，若罗氏推进该合作项目下的药物，公司将获得最高9000万美元的下一笔付款[147] - 截至2022年6月30日，公司通过SPINRAZA合作获得超17亿美元收入，其中超13亿美元为销售特许权使用费[164] - 与阿斯利康就eplontersen的合作中，阿斯利康支付全球3期开发计划相关成本的55%，从合作开始到2022年6月，公司已获得3700万美元联合开发收入[175] 公司资产与负债关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，约69.9%的合同应收账款来自三个重要客户；截至2021年12月31日，约93.8%的合同应收账款来自两个重要客户[72] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司分别确认了2260万美元和2680万美元来自期初递延收入余额的收入；2022年和2021年截至6月30日的六个月，分别确认了4840万美元和5140万美元来自期初递延收入余额的收入[75] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司的应计负债分别为134336000美元和88560000美元，其中临床费用分别为89007000美元和65730000美元，许可费用分别为7332000美元和8044000美元，商业费用分别为5066000美元和2471000美元，其他杂项费用分别为32931000美元和12315000美元[77] - 2022年6月30日和2021年12月31日，公司的库存分别为19811000美元和24806000美元，其中临床原材料分别为14686000美元和14507000美元，商业原材料分别为889000美元和4139000美元，在产品分别为3927000美元和5770000美元，产成品分别为309000美元和390000美元[85] - 截至2022年6月30日，公司持有的可供出售证券的合同到期情况为：一年或以内占68%，一年后但两年内占26%，两年后但三年半内占6%，94%的可供出售证券到期期限少于两年[119] - 截至2022年6月30日，可供出售证券的摊销成本为1547093000美元，总公允价值为1523267000美元；权益证券的摊销成本为35012000美元，总公允价值为45110000美元；可供出售和权益证券总计的摊销成本为1582105000美元，总公允价值为1568377000美元[123] - 截至2022年6月30日，公司临时减值证券的未实现损失总计2392.9万美元，公允价值总计13.87121亿美元[127] - 截至2022年6月