业绩总结 - 2022年上半年公司实现276百万美元的收入，来自多个不同来源[9] - 2022年上半年运营费用为368百万美元，主要用于推进药物研发和市场活动[9] - 2022年上半年净亏损为119百万美元，现金储备为20亿美元，提供了将变革性药物推向市场的资源[9] - 2022年公司财务指导目标为825-850百万美元的运营收入，275百万美元的运营费用[14] - 公司在2022年上半年实现了2%的美国市场销售年增长率，尽管国际市场因竞争影响下降16%[10] 用户数据 - SPINRAZA在2022年上半年销售额为904百万美元，Ionis获得的特许权使用费为113百万美元[10] 新产品和新技术研发 - Eplontersen的三期临床试验结果积极，预计将在2022年下半年提交新药申请(NDA)[6] - Tofersen的NDA正在优先审查中，PDUFA日期为2023年1月25日[21] - 预计2024年将有多个药物的临床数据发布，包括针对严重高甘油三酯血症(SHTG)的Olezarsen[18] - 预计到2025年，Ionis的三期管线将扩展至8种药物，涵盖10种适应症[23] - Eplontersen（TTR）在H2提交了NDA，针对ATTRv多发性神经病[24] - Eplontersen（TTR）进入第三阶段临床试验，针对ATTRv多发性神经病[24] - IONIS-AGT-LRx进入第二阶段临床试验，针对耐药性高血压[24] - Donidalorsen（PKK）进入第二阶段OLE临床试验，针对遗传性血管水肿[24] - IONIS-MAPTRx（BIIB080）进入第二阶段临床试验，针对阿尔茨海默病[24] - Muscle LICA进入临床前开发阶段，支持IND申请[24] - MsPA Backbone进入临床前开发阶段，支持IND申请[24] 市场扩张和并购 - 公司在新药市场上实现加速增长的良好定位[25] - 公司致力于扩展和多样化产品线[26]