合作成本与收益 - 阿斯利康负责正在进行的全球3期开发计划相关成本的55%[71] - 2022年前九个月公司与阿斯利康合作获得联合开发收入5500万美元，阿斯利康承担55%的全球3期开发项目成本[182][184] - 公司与阿斯利康合作开发和商业化eplontersen用于治疗ATTR，2022年前九个月确认医疗事务费用和商业化费用分别为140万美元和150万美元[182][183] 应收账款与客户集中度 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，约73.1%和93.8%的合同应收账款来自两个重要客户[73] 递延收入与收入确认 - 2022年和2021年第三季度，公司分别确认了2310万美元和2110万美元来自期初递延收入余额的收入；2022年和2021年前九个月，分别确认了6980万美元和7190万美元[76] 应计负债情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计负债分别为128002000美元和88560000美元[78] 股权投资情况 - 截至2022年9月30日，公司持有三家上市公司和八家非上市公司的股权投资，持股比例均低于20%[81] 存货情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司存货分别为20645000美元和24806000美元[86] 租赁与资产出售 - 2022年1月签订的转租协议，转租期限至2028年11月，将获得总计960万美元的租赁付款[89] - 2022年10月，公司总部设施出售总价为2.634亿美元，预计出售两块未开发土地将获得3300万美元收益，用部分收益偿还了5130万美元的抵押贷款债务[91] - 2022年10月，公司对位于加利福尼亚州卡尔斯巴德的总部进行了售后回租交易，自2022年第四季度起占用成本将增加，因需开始承担这些设施的租金费用[210] 每股净亏损情况 - 2022年和2021年第三季度，公司基本净亏损每股分别为0.33美元和0.58美元；2022年和2021年前九个月，分别为1.53美元和1.80美元[102] - 2022和2021年前三季度及第三季度公司净亏损，未将稀释普通股等价股份计入摊薄后每股净亏损计算[103] 债务发行成本摊销 - 0%和0.125%可转换高级票据的债务发行成本按0.5%的有效利率在各自合同期限内摊销[105] 股票期权加权平均假设 - 2022和2021年前三季度员工股票期权的加权平均假设中，无风险利率分别为1.9%和0.5%，波动率分别为54.9%和54.3%，预期寿命分别为6.3年和4.9年[113] - 2022和2021年前三季度董事会股票期权的加权平均假设中，无风险利率分别为2.9%和1.2%，波动率分别为56.2%和55.9%，预期寿命分别为7.4年和7.3年[115] - 2022和2021年前三季度员工股票购买计划的加权平均假设中，无风险利率分别为1.2%和0.1%，波动率分别为50.1%和42.4%，预期寿命均为6个月[115] 股票单位公允价值 - 2022年前三季度授予员工和董事会的受限股票单位加权平均授予日公允价值分别为每股34.88美元和38.06美元[115] - 2022和2021年前三季度授予高管的绩效受限股票单位加权平均授予日公允价值分别为每股42.28美元和77.17美元[117] 基于股票的薪酬费用 - 2022年第三季度和前三季度的总基于股票的薪酬费用分别为2383.7万美元和7457.5万美元，2021年同期分别为3053.7万美元和9841.9万美元[119] - 截至2022年9月30日，与未归属股票期权、受限股票单位和绩效受限股票单位相关的未确认估计基于股票的薪酬费用分别为5090万美元、5300万美元和340万美元[120] 可供出售证券情况 - 截至2022年9月30日，公司持有的可供出售证券中，97%的到期期限少于两年[123] - 截至2022年9月30日，可供出售证券和权益证券的摊销成本为17.7181亿美元，未实现总收益为1732.1万美元，未实现总损失为4047万美元，公允价值为17.48661亿美元[127] - 截至2021年12月31日，可供出售证券和权益证券的摊销成本为12.78684亿美元，未实现总收益为2511.5万美元，未实现总损失为514.8万美元，公允价值为12.98651亿美元[127] - 2022年前九个月，公司在合并运营报表中确认了1090万美元与公开交易公司投资公允价值下降相关的未实现非现金损失[128] - 截至2022年9月30日，暂时减值证券的公允价值为16.11838亿美元，未实现损失为3262.9万美元[132] - 截至2022年9月30日，公司持有的主要证券类型按公允价值计量，其中一级资产9.90149亿美元，二级资产9.501亿美元[134] - 截至2021年12月31日，公司持有的主要证券类型按公允价值计量，其中一级资产7.27708亿美元，二级资产10.6549亿美元，三级资产143.3万美元[135] 票据公允价值 - 2022年9月30日，公司0.125%票据和0%票据的公允价值分别为4.987亿美元和6.318亿美元[136] 所得税情况 - 2022年第三季度和前九个月，公司分别记录了30万美元和360万美元的所得税费用，而2021年同期分别为130万美元和90万美元的所得税收益[137] - 2022年起，《2017年减税与就业法案》要求纳税人按《国内税收法典》第174条将研发支出在五年内摊销[137] - 2022年前三季度所得税费用分别为30万美元和360万美元，2021年同期所得税收益分别为130万美元和90万美元[219] 合作业务变化 - 2022年公司与百健、罗氏和拜耳的合作有实质性变化[138] 与百健合作情况 - 截至2022年9月30日，公司从与百健（Biogen）的合作中获得34亿美元[141] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，公司从与百健的合作中获得的总收入分别为8900万美元、8400万美元、2.597亿美元和2.621亿美元，占总收入的比例分别为56%、63%、60%和71%[142] - 2022年第三季度，公司从百健获得1300万美元的里程碑付款，若百健推进另一款药物，公司将获得最高1000万美元的下一笔付款[143] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司与百健相关的递延收入分别为3.602亿美元和4.075亿美元[142] 与罗氏合作情况 - 截至2022年9月30日，公司从与罗氏（Roche）的合作中获得2.83亿美元[146] - 2022年和2021年第三季度及前九个月，公司从与罗氏的合作中获得的研发收入分别为4150万美元、390万美元、6540万美元和1140万美元，占总收入的比例分别为26%、3%、15%和3%[148] - 2022年第三季度，公司从罗氏获得3500万美元的付款，若罗氏推进一款药物，公司将获得最高9000万美元的下一笔付款[149] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司与罗氏相关的递延收入分别为2360万美元和3160万美元[148] 票据发行与回购 - 2021年4月，公司完成6.325亿美元可转换优先票据的发行，用部分净收益以2.57亿美元回购2.479亿美元本金的1%票据[151] 未偿本金余额 - 截至2022年9月30日，公司0%可转换优先票据的未偿本金余额为6.325亿美元，0.125%可转换优先票据的未偿本金余额为5.488亿美元[152][156] 法律诉讼和解 - 公司于2022年6月3日原则上同意以1250万美元和解Delaware诉讼，并于7月5日签署和解协议，10月11日法院批准该协议，公司在2022年第二季度记录了1250万美元的法律准备金和相应的诉讼和解费用，第三季度收到保险公司480万美元的和解费用分摊[162] 上市药物收入 - 公司目前有三款上市药物SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA，从SPINRAZA合作中获得超18亿美元收入，其中超13亿美元为销售特许权使用费[169][171] 新药申请与获批预期 - 公司计划在2022年底向FDA提交eplontersen的新药申请，tofersen的PDUFA日期为2023年4月25日，若获批公司商业产品组合将增加两款新药[169] 药物研究进展 - 公司目前有六种药物处于3期研究，针对八种适应症，包括ION363、eplontersen、tofersen、olezarsen、pelacarsen和donidalorsen[176][177] - 2022年9月公司公布eplontersen治疗ATTRv - PN的3期NEURO - TTRansform研究中期分析的积极结果[177] - 2022年7月Novartis完成pelacarsen的Lp(a) HORIZON 3期心血管结局研究的全部患者入组[177] - 2022年7月公司完成olezarsen治疗FCS的BALANCE 3期研究的全部患者入组，预计2023年年中公布数据[177] - 2022年第三季度公司启动olezarsen治疗SHTG的CORE2 3期确证性研究[177] - 2022年第四季度公司启动olezarsen治疗SHTG或高甘油三酯血症和动脉粥样硬化性心血管疾病的ESSENCE 3期支持性研究[177] - 公司计划在2022年11月美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上公布donidalorsen治疗HAE患者的2期OLE研究一年治疗的新疗效和安全性结果[177] 营收情况 - 2022年第三季度和前九个月总营收分别为1.598亿美元和4.355亿美元，较2021年同期增长20%和18%[180][188] 现金及投资情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及短期投资为20亿美元，之后的房地产交易增加了现金余额[180] 商业收入与特许权使用费 - 2022年第三季度和前九个月商业收入较2021年同期分别下降15%和13%，SPINRAZA特许权使用费分别下降7%和12%[189] 运营费用情况 - 2022年第三季度和前九个月运营费用分别为2.189亿美元和6.377亿美元，2021年同期分别为2.189亿美元和6.212亿美元，前九个月增长3%[180][190] - 公司预计2022年第四季度不包括股权奖励非现金补偿费用的运营费用将比2021年同期增加[192] 研发与专利费用 - 2022年第三季度和前九个月研发、专利费用分别为1.83亿美元和5.249亿美元，2021年同期分别为1.848亿美元和4.639亿美元[198] 销售成本情况 - 2022年第三季度和前九个月销售成本分别为1500万美元和1.04亿美元，2021年同期分别为3100万美元和8600万美元[196] 反义药物费用情况 - 2022年第三季度和前九个月，反义药物发现费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）分别为2.5亿美元和6.86亿美元，较2021年同期的5.59亿美元和10.57亿美元有所下降[200] - 2022年第三季度和前九个月，反义药物开发费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）分别为10.86亿美元和29.48亿美元，较2021年同期的8.02亿美元和21.06亿美元有所增加，主要因后期管线推进，3期研究数量从3项增至6项[201] 医疗事务费用情况 - 2022年第三季度和前九个月，医疗事务费用分别为4400万美元和1.27亿美元，较2021年同期的3000万美元和1亿美元有所增加，预计随着后期管线推进将继续增加[205] 制造与开发化学费用 - 2022年第三季度和前九个月，制造与开发化学费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）分别为1.4亿美元和5.34亿美元，较2021年同期的1.11亿美元和3.21亿美元有所增加，因为近期商业发布做准备成本增加[207] 研发支持费用 - 2022年第三季度和前九个月，研发支持费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）分别为1.39亿美元和4.14亿美元，较2021年同期的1.17亿美元和3.46亿美元有所增加，主要因支持管线和技术推进的占用和人员成本增加[210] 销售、一般和行政费用 - 2022年第三季度，销售、一般和行政费用（不包括与股权奖励相关的非现金补偿费用）为2.85亿美元，较2021年同期的2.4亿美元有所增加，因依普隆特森、多尼达洛森和奥莱扎森的上市活动；前九个月为8.36亿美元，较2021年同期的12.25亿美元有所下降，因阿克西亚合并和商业运营重组带来的运营效率提升[212] 股权奖励非现金补偿费用 - 2022年第三季度和前九个月，与股权奖励相关的非现金补偿费用在反义药物发现、开发、医疗事务、制造与开发化学、研发支持、销售、一般和行政费用中大多呈下降趋势，主要因阿克西亚合并和商业运营重组导致员工人数减少[200][201][205][207][210][212] 投资收入情况 - 2022年第三季度和前九个月，投资收入分别为7500万美元和1.34亿美元，较2021年同期的900