财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入为1.6亿美元，年初至今收入为4.35亿美元，同比增长约20% [35] - 公司第三季度和年初至今的运营费用反映了公司在推进丰富管线和商业准备活动中的持续投资 [35] - 公司现金和投资保持稳定，截至第三季度末约为20亿美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - SPINRAZA全球销售额第三季度为4.31亿美元，年初至今为13亿美元 [37] - 公司从SPINRAZA获得第三季度和年初至今的特许权使用费收入分别为6200万美元和1.75亿美元 [37] - 公司第三季度和年初至今的研发收入分别为8700万美元和2.12亿美元，均较去年同期大幅增长 [39] 各个市场数据和关键指标变化 - SPINRAZA在美国市场的销售额在第三季度继续稳定 [37] - 公司预计SPINRAZA在美国以外市场将恢复增长 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在明年可能增加2个新的商业产品，分别是用于ATTR多发性神经病的eplontersen和用于SOD1 ALS的tofersen [7] - 公司在推进后期和中期管线方面取得了良好进展，预计明年上半年将启动2个新的III期研究 [8] - 公司正在为近期的产品机会eplontersen、olezarsen和donidalorsen进行市场准备 [9] - 公司正在建设一个新的最先进的制造设施，以确保有足够的产能来继续成功地将药物推向市场并扩展到新的化学领域 [10] - 公司通过售后回租交易进一步增强了资产负债表，以支持加速增长的计划 [11] - 公司预计在2025年完成新制造设施的建设，预计成本约为3.5亿美元 [43] - 公司通过售后回租交易获得了约2.4亿美元的净收益，并用于偿还现有抵押贷款，从而减少了长期债务 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年是催化剂丰富且战略上重要的一年，使其在2022年结束时处于显著强势地位，并为未来的大幅增长奠定了基础 [7] - 公司预计其强劲的财务基础将继续为其服务，并随着继续投资于推进战略重点，有望实现未来的显著增长 [48] - 公司认为2022年是Ionis的伟大一年，并认为明年及以后会更好 [52] 其他重要信息 - 公司预计2022年收入超过5.75亿美元，商业和研发收入大致各占一半 [46] - 公司预计2022年研发费用将比去年增加25%至30% [46] - 公司预计2022年非GAAP运营费用将在8.25亿美元至8.5亿美元之间 [46] - 公司将2022年现金指导从17亿美元提高到20亿美元 [47] 问答环节所有提问和回答 问题: eplontersen的进一步扩展心脏淀粉样变性研究的合理性 - 公司解释了进一步扩展心脏淀粉样变性研究的合理性，指出患者群体的变化和早期诊断的增加 [55][56][57][58][59][60][61] - 公司确认不需要增加研究地点，并且入组进展顺利 [62][63][64] 问题: CARDIO-TTRansform研究的人口统计变化对功效假设的影响 - 公司解释了人口统计变化对功效假设的影响，并指出所有安慰剂患者都假设在背景上使用Kavita [65][66][67][68][69] 问题: fesomersen的新合作伙伴应追求的适应症 - 公司认为fesomersen具有广泛的应用潜力，包括预防血栓、心房颤动、二次中风预防和终末期肾病透析等 [70][71][72][73][74][75][76][77][78][79] 问题: CARDIO-TTRansform研究中新增400名患者的分布 - 公司解释了新增400名患者的分布策略，重点是增加遗传性患者、减少使用Kavita治疗的患者以及晚期心衰患者 [80][81][82][83] 问题: Angelman计划的状态和更新时间 - 公司表示Angelman计划正在按计划进行，但没有新的数据分享 [84][85][86][87] 问题: 公司对技术扩展的最新思考 - 公司正在推进新技术，包括用于肌肉靶向的LICA技术和用于提高疗效和耐久性的MsPA骨干化学 [88][89][90][91][92][93][94][95] 问题: HAE更新中应关注的数据点 - 公司计划展示donidalorsen在一年内的持续疗效和耐受性 [96][97][98][99] 问题: GSK合作HBV项目的差异化 - 公司解释了pelacarsen在HBV治疗中的差异化优势，包括单药治疗即可实现的功能性治愈潜力 [100][101][102][103][104][105] 问题: olezarsen的独立药物上市计划 - 公司计划独立上市olezarsen，并解释了市场准备和投资策略 [106][107][108][109][110][111][112] 问题: tornado研究中mNIS+7轨迹的详细功能数据 - 公司计划在明年中期分享NEURO-TTRansform研究的完整数据 [113][114][115][116] 问题: Sindelarson for acromegaly和Huntington's program的最新进展 - 公司计划在今年审查Sindelarson的II期数据，但没有计划在医学会议上展示 [117][118][119] - 公司分享了Huntington's program的最新进展，包括Roche的III期试验设计和预计的启动时间 [120][121] 问题: GSK和Roche合作项目的里程碑付款 - 公司预计将获得GSK HBV项目和Roche合作项目的里程碑付款 [122][123][124][125] 问题: HGT治疗难治性高血压的最新数据 - 公司计划在明年早期分享HGT治疗难治性高血压的完整数据 [126][127][128]