业绩总结 - 2022年第三季度收入为4.35亿美元，同比增长约20%[20] - 2022年YTD，SPINRAZA的销售额为13.1亿美元，其中Ionis获得的特许权使用费为1.75亿美元[22] - 2022年第三季度销售额为4.31亿美元，Ionis获得的特许权使用费为6200万美元[22] - 预计2022年利润和损失指导目标将实现[16] - 净亏损预计在8.25亿至8.5亿美元之间[29] - 现金支出预计低于2.75亿美元[29] - 预计总收入在8.2亿至8.5亿美元之间[29] 研发与产品进展 - Tofersen的NDA正在优先审查中，PDUFA日期为2023年4月25日[8] - Eplontersen的NDA预计在2022年底提交，已在ATTRv多发性神经病的临床试验中取得积极结果[10] - 预计到2023年，Olezarsen的FCS（家族性乳糜微粒血症）III期临床试验将完全入组[11] - 预计到2024年，Donidalorsen的HAE（遗传性血管水肿）III期临床试验将完成[14] - 计划向市场推出大量新转型药物[30] 财务与战略 - 运营费用为5.62亿美元，其中研发费用为4.7亿美元，销售及管理费用为8300万美元[26] - 2022年现金指导提高至20亿美元，显示出充足的财务资源以支持药物上市[19] - 现金指导上调反映了出售-租回交易[16] - 通过房地产交易，Ionis解锁了2.4亿美元的资金，并计划扩展研发校园[27] - 反映了对战略优先事项的投资，包括建设Ionis商业管道[29] 市场展望与技术发展 - 公司处于加速增长的良好位置[30] - 扩大和多样化技术[30] - Ionis致力于成为生命的力量[30]