药物治疗潜力及疾病占比 - 公司认为ziftomenib有潜力治疗约35%的急性髓系白血病，KMT2A重排白血病在所有年龄段急性白血病中约占10%，在婴儿白血病中占比为70 - 80%[57] KOMET - 001试验情况 - 截至2020年11月2日，KOMET - 001试验已招募12名复发或难治性AML患者，其中10人可评估安全性和耐受性，8人可评估疗效，8人中6人有临床或生物活性[60] - KOMET - 001试验的Phase 1b扩展队列分为200mg低剂量组和600mg高剂量组，预计每组招募12名可评估患者，选定队列最多可招募30名患者[62] 药物研发进度预期 - 公司预计在2022年第三季度确定ziftomenib的RP2D并公布顶线数据[64] - 公司预计在2022年第三季度对KURRENT - LUNG试验的首位患者给药[73] - 2021年6月，公司提名开发候选药物KO - 2806并推进其IND启用研究，预计在2022年第四季度提交KO - 2806的IND申请[74] tipifarnib相关情况 - tipifarnib此前已在超5000名癌症患者中进行研究[66] - 2021年2月24日，tipifarnib获FDA突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后疾病进展、变异等位基因频率≥20%的复发或转移性HRAS突变HNSCC患者[70] KURRENT - HN试验情况 - KURRENT - HN试验预计招募约40名HNSCC患者进入两个生物标志物定义队列[72] 财务关键指标（截至2022年3月31日） - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为4.801亿美元，累计亏损为4.654亿美元[75][87] 销售协议情况 - 2022年2月，公司终止与SVB Leerink LLC和Stifel的7500万美元普通股销售协议，与SVB Securities LLC等签订最高1.5亿美元的普通股销售协议，但尚未出售股票[75][86] 2022年第一季度费用变化 - 2022年第一季度研发费用为2091.3万美元，较2021年同期增加58.9万美元；管理费用为1186.9万美元，较2021年同期增加129.7万美元；其他收入（费用）净额为32.9万美元，较2021年同期增加12.7万美元[82] - 2022年第一季度研发费用中，ziftomenib相关成本增加142.4万美元，tipifarnib相关成本减少531.6万美元，发现阶段项目成本增加57.5万美元，人员成本和其他费用增加282.1万美元，股份支付费用增加108.5万美元[83] - 2022年第一季度管理费用增加主要是由于专业费用增加70万美元和非现金股份支付费用增加50万美元[84] 2022年第一季度现金流量变化 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为3218.1万美元，较2021年同期增加366.4万美元；投资活动净现金使用量为2496.2万美元，较2021年同期减少1.61258亿美元；融资活动净现金流入为30.3万美元，较2021年同期增加22.4万美元[91] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量增加主要是由于净亏损增加180万美元、应付账款和应计费用变化增加380万美元，部分被非现金股份支付费用增加160万美元抵消[91] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量减少主要是由于可交易证券购买减少1.718亿美元，部分被可交易证券到期减少105万美元抵消[92] - 2022年第一季度融资活动净现金流入来自股权奖励计划发行股票所得30万美元；2021年第一季度融资活动净现金流入来自股权奖励计划发行股票所得80万美元，被偿还长期债务80万美元抵消[93] 许可协议情况 - 公司的许可协议可在180天内书面通知取消，若达到监管和商业里程碑，可能需支付约8010万美元的里程碑付款及销售特许权使用费[96] 会计政策情况 - 公司关键会计政策和估计与2021财年年度报告相比无重大变化[99] 金融工具相关情况 - 公司持有金融工具，利率变动可能使有价证券本金波动[100] - 公司潜在面临重大信用风险集中的金融工具主要包括现金、现金等价物和短期投资[100] - 公司将多余现金主要投资于货币市场基金、公司债券等[100] - 公司投资活动主要目标是确保流动性、保全本金并在不显著增加风险的情况下使有价证券收益最大化[100] - 公司制定了关于批准投资和投资期限的准则以维持安全性和流动性[100] - 公司认为市场利率升降对短期投资实现价值和未经审计的简明运营及综合亏损报表无重大影响[100] - 若2022年3月31日利率变动10.0%，对该日投资组合公允价值无重大影响[100] 通胀影响情况 - 通胀通常会增加公司临床试验成本[101] - 公司认为通胀在报告期内对业务、财务状况和经营成果无重大影响[101]