现金流与财务状况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为4.801亿美元，预计可支持运营至2024年[3] - 基本流通股数量为6660万股，期权、限制性股票单位和认股权证为950万股[53] 新产品与技术研发 - Ziftomenib（KO-539）作为一种新型的menin抑制剂，预计可针对35%以上的急性髓性白血病（AML）患者[3] - Ziftomenib在KOMET-001临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，多个基因亚型的AML患者均有临床活性[22] - 在KOMET-001试验中，6名可评估疗效的患者中有6名报告了临床或生物活性[13] - Ziftomenib在治疗NPM1突变的AML患者中，观察到100%的动物在单药治疗后清除了白血病，成为长期存活者[11] - Ziftomenib的初步数据表明，治疗相关的不良事件（N=12）中，≥3级不良事件发生率为8.3%[20] - KO-2806的IND申请预计将在2022年第四季度提交[3] - Ziftomenib的专利覆盖范围至2036年，确保了其市场竞争力[7] - 预计将在2022年第三季度公布KOMET-001试验的顶线数据，第四季度进行完整数据展示[3] 市场与患者数据 - NPM1突变急性髓性白血病（AML）每年在美国新发病例约为6,000例，5年总体生存率约为50%[29] - KMT2A重排急性髓性白血病每年在美国新发病例约为1,000至2,000例，5年总体生存率低于20%[29] - 在首次诱导治疗后，AML患者的完全缓解率约为60-80%，而复发率约为20-40%[29] - Tipifarnib在HRAS突变的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中显示出55%的客观缓解率（ORR）[32] - Tipifarnib的中位无进展生存期（PFS）为5.6个月，而最后一次治疗的中位PFS为3.6个月[33] 临床试验与市场扩张 - 公司正在进行的tipifarnib注册导向试验针对HRAS突变的头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者，患者入组正在进行中[3] - Tipifarnib与PI3Kα抑制剂的联合治疗在HNSCC患者中显示出显著的治疗潜力，PIK3CA突变或扩增的肿瘤中约30%存在[39] - Tipifarnib在与奥希替尼联合使用时，能够延迟复发，显示出良好的临床前数据支持[43] - Tipifarnib的注册试验AIM-HN已在美国、欧洲和亚洲的100多个临床试验中心开放招募[35] - 预计将在2022年第三季度开始对HRAS过表达患者进行首次给药[42] - Tipifarnib在治疗HRAS突变的HNSCC患者中，显示出对PI3Kα抑制剂的耐药性具有克服潜力[37] - Tipifarnib的剂量为200mg BID，Osimertinib的剂量为80mg QD[49] - 预计在2022年第三季度开始对第一位患者进行给药[49] 未来展望 - 预计在2022年第三季度确定Ziftomenib的推荐二期剂量并报告顶线数据[52] - KO-2806的目标是开发具有更高效力的下一代Farnesyl转移酶抑制剂[51] - Tipifarnib与Osimertinib的联合治疗的主要目标是评估安全性和耐受性[49]