财务数据关键指标变化 - 2021年2月MTPC提交伐苯那嗪上市申请触发1500万美元里程碑付款，将在Q2确认为合作收入[79] - 2021年Q1产品净销售额为2.31亿美元，去年同期为2.311亿美元；合作收入为560万美元，去年同期为600万美元[89][90] - 2021年Q1销售成本为290万美元，去年同期为210万美元[91] - 2021年Q1研发费用为7320万美元，去年同期为5830万美元，主要因扩大临床投资和人员费用增加[94] - 2021年Q1销售、一般和行政费用为1.29亿美元，去年同期为1.178亿美元，主要为支持商业化和INGREZZA投资[95] - 2021年Q1其他净费用为430万美元，去年同期为2000万美元，主要因股权公允价值调整[96] - 2021年Q1所得税收益为490万美元，去年同期为所得税支出150万美元，有效税率低于法定税率[97] - 2021年Q1净利润为3210万美元，摊薄后每股收益0.33美元，去年同期分别为3740万美元和0.39美元[99] - 2021年3月31日现金、等价物和债务证券投资总计11亿美元，去年12月31日为10亿美元[100] - 2021年Q1经营活动净现金为8730万美元，去年同期为3550万美元；投资活动净现金为6310万美元，去年同期为3320万美元；融资活动净现金为1510万美元，去年同期为600万美元[100][101][102] - 若2021年3月31日利率变动1%，对当日投资组合公允价值无重大影响[105] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损0.70亿美元[167] - 2017年5月公司出售5.175亿美元本金的2.25%可转换优先票据，2020年11月回购1.362亿美元本金，2021年3月31日仍有3.812亿美元本金未偿还[164] - 2020年11月，公司以1.869亿美元现金回购了本金总额为1.362亿美元的2024年票据，截至2021年3月31日，2024年票据仍有3.812亿美元本金未偿还[188] - 过去十二个月，公司普通股价格在每股约83美元至约136美元之间波动[183] - 2020年两名重要客户约占公司产品收入的86%，且占2020年12月31日应收账款余额的绝大多数[185] 财务报告内部控制情况 - 公司维持披露控制和程序，首席执行官和首席财务官认为其在合理保证水平上有效[112] - 截至2021年3月31日的季度，公司未发现对财务报告内部控制有重大影响的显著变化[113] 业务开展背景与现状 - 公司自2017年INGREZZA获批后开展药品营销销售，过去四年持续投资商业基础设施和分销能力[117] - 公司业务受包括COVID - 19在内的疫情不利影响，销售代表等人员进入医疗设施受限，现场团队使用数字和电话工具开展工作[118] - 公司在多个疾病治疗领域面临竞争，如治疗迟发性运动障碍的INGREZZA与Teva Pharmaceutical Industries的AUSTEDO等竞争[133] - 除INGREZZA、ONGENTYS、ORILISSA、ORIAHNN外，公司产品候选均处于研究或临床开发阶段，研发项目最终成功商业化的比例小[136] - 公司产品INGREZZA于2017年4月获FDA批准用于迟发性运动障碍，ONGENTYS于2020年4月获FDA批准用于帕金森病[168] - 2021年3月31日，公司约有865名全职员工[172] 业务面临风险 - 市场与政策风险 - INGREZZA或ONGENTYS的市场接受度受营销批准时间、产品安全性和有效性、定价等因素影响[120] - 政府和第三方支付方可能对公司产品实施销售和定价控制，限制覆盖范围和报销，影响产品收入和盈利能力[121] - 获得药品覆盖和报销可能存在显著延迟，且覆盖范围可能比FDA批准的用途更有限[124] - 若覆盖和报销不可用或水平有限，公司可能无法成功商业化获批产品，对经营业绩、融资和财务状况产生重大不利影响[125] - COVID - 19疫情导致旅行限制增加、商业活动关闭或延迟，影响公司供应链、临床试验和产品商业化[126] - 居家令和远程办公政策或负面影响公司生产力、业务及临床项目进度，恢复办公也可能面临员工重新融入等挑战[127] - 疫情相关限制可能影响第三方制造工厂人员、材料供应及成本，进而扰乱公司供应链[128] - 因疫情，公司曾暂停部分临床试验新患者招募，虽已恢复两项研究患者招募，但未来疫情恶化可能再次限制或暂停相关活动[129] - 疫情导致全球金融市场动荡，若持续或反复，公司获取资本难度增加，可能影响流动性，且疫情引发的衰退或市场调整会影响公司业务和普通股价值[130] - 《患者保护与平价医疗法案》规定，制造商需支付的法定最低回扣提高至品牌药平均制造商价格的23.1%和仿制药的13.0%[194] - 《患者保护与平价医疗法案》将医疗补助计划的资格标准扩大，允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医疗补助[194] - 《预算控制法案》规定，自2013年起，每个财政年度对医疗保险提供者的付款最多削减2%，该规定将持续到2030年，因疫情在2020年5月1日至2021年12月31日暂停[196] - 《美国纳税人救济法案》进一步削减了对包括医院和癌症治疗中心在内的几家提供者的医疗保险付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[196] - 《医疗保险准入和儿童健康保险计划再授权法案》引入了质量支付计划，为临床医生提供了两种参与方式[197] - 2020年，特朗普政府发布多项与处方药定价相关的行政命令，FDA发布最终规则指导各州制定从加拿大进口药品的计划[198] - 2020年11月20日，美国卫生与公众服务部最终确定一项规定，取消了制药商向医保D部分计划赞助商提供价格折扣的安全港保护，该规则实施被拜登政府推迟至2023年1月1日[199] - 特朗普政府的最惠国待遇行政命令规定，将某些医生管理药物的医疗保险B部分付款与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩，该规定原定于2021年1月1日至2027年12月31日实施，但被法院发布初步禁令[199] - ACA及未来可能采取的医疗改革措施或使公司获批产品面临更严格覆盖标准、更低报销费用和价格下行压力[200] 业务面临风险 - 研发与合作风险 - 公司临床试验可能因安全等原因延迟或无法证明产品候选的安全性和有效性，从而阻碍或显著延迟其监管批准[138] - 公司依赖当前合作伙伴进行部分产品和产品候选的开发和商业化，如与AbbVie合作ORILISSA和ORIAHNN等[143] - 公司与合作伙伴的合作存在诸多风险，如资源投入、决策控制、资金提供等问题，可能影响产品候选的开发和商业化及公司收入[144] - 即使临床试验成功完成，监管机构对结果的解读可能与公司不同，可能需要更多试验，影响产品候选的批准进度和资源投入[142] - ONGENTYS于2020年4月获FDA批准，9月借助INGREZZA基础设施开启商业销售，但商业化面临诸多风险[145] - 公司获批产品或合作方产品使用可能伴随副作用或不良事件，会影响产品需求、监管批准及业务[146] - 基因疗法审批先例有限，难以确定与Voyager合作开发的产品候选药物获批时间和成本[147] - 基因疗法监管要求多变，可能使审批流程耗时更长、成本更高，影响产品获批和商业化[148] 业务面临风险 - 运营与管理风险 - 公司无制造能力，依赖第三方制造商，若其表现不佳，会导致临床试验和产品推出延迟、成本上升[150] - 公司依赖有限数量的第三方供应商，供应商出现问题会影响INGREZZA和ONGENTYS的商业化[153] - 公司依靠独立临床研究人员和合同研究组织进行临床试验，若其表现不佳，会影响产品审批和推出[156] - 公司无法获取授权给AbbVie产品的所有信息，若AbbVie未及时告知，会影响公司业务和运营[157] - INGREZZA需持续接受监管审查，其他获批产品候选药物可能面临标签和上市后要求及限制[158] - 公司依赖管理和科研人员，若无法留住或招募合格人员，会影响产品开发和商业化[161] 税务相关情况 - 2017年之后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但2020年后抵扣限额为应纳税所得额的80%[178] - 公司2017年之前产生的净运营亏损只能向前结转20年[178] - 若公司发生“所有权变更”（通常指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前净运营亏损和其他税收属性的能力可能受限[178] - 2017年《减税与就业法案》对美国税法作出重大修改，未来相关指导和立法可能影响公司[177] - 2020年12月31日公司释放大部分递延所得税资产估值备抵，2021年起按接近法定税率记录所得税费用[181][182] 法律合规与风险 - 公司业务受联邦和州医疗保健法律约束，违反可能面临处罚、声誉损害和利润减少等后果[202] - 公司推广产品“非标签”用途可能面临刑事和民事责任，影响业务和声誉[206] - 公司无法确保获得专利保护，专利可能被挑战，侵权诉讼成本高且结果不确定[208] - 公司产品候选药物若未获得或维持孤儿药指定或监管排他权，竞争地位将受损，美国和欧盟的市场排他期分别为7年和10年[211] - 公司使用的技术可能侵犯第三方专利，可能导致产品无法商业化或业务运营停止[214] - 公司员工等可能存在不当行为，违反相关法律会导致重大处罚[215] - 公司产品责任保险可能不足以赔偿损失，成功的产品责任索赔会减少现金储备和影响股价[216] - 公司研究活动涉及危险材料，事故可能导致责任赔偿和现金储备减少[217] 信息安全与隐私风险 - 信息安全风险近年显著增加，或致公司声誉受损、成本增加、收入损失[218] - 临床数据丢失会导致监管审批延迟，大幅增加数据恢复或重现成本[218] - 知识产权或专有业务信息被盗用需大量支出补救[218] - 欧盟GDPR对数据处理有严格义务，违规罚款可达全球营收的4%或2000万欧元，取其大者[219] - GDPR赋予数据主体因数据保护违规提起私人诉讼的权利[219] - 2020年生效的CCPA为加州消费者创造新隐私权利，增加公司合规成本和潜在责任[220] - CCPA预计会增加数据泄露诉讼[220] - 有观点认为CCPA或开启美国更严格隐私立法趋势，不利公司业务[220] - 信息安全漏洞和其他干扰可能损害公司业务和声誉[218] - 公司依赖信息技术系统运营，系统易受多种攻击[218]