公司概况 - 公司是神经科学领域企业，有4款获批产品，INGREZZA成畅销药，ONGENTYS于2020年Q3推出[5] - 研发聚焦神经、内分泌、精神疾病，有多个中后期项目，财务状况良好，截至2021年3月31日现金和投资超11亿美元，产生健康自由现金流[5] Q1 2021亮点 - INGREZZA净产品销售额2.3亿美元，约4.33万张处方，库存调整后净产品销售额2.27亿美元[7] - MTPC公布基于亚洲的J - KINECT III期研究积极顶线结果，并向日本厚生劳动省提交valbenazine上市申请[7] - 美国FDA批准60mg INGREZZA胶囊，启动Crinecerfont治疗经典CAH的儿科III期注册项目和NBI - 827104治疗特发性震颤的II期研究[7] 2021关键活动与里程碑 - 持续聚焦INGREZZA商业执行，开展“TD Spotlight”直接面向消费者的广告活动，通过教育倡议和产品抽样提高ONGENTYS的认知度和使用率[8] - 预计年底公布valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈病的III期注册研究顶线数据，启动多个中后期研究[8] 财务情况 - Q1 2021非GAAP研发费用5800万美元，销售、一般和行政费用1.11亿美元，净收入4800万美元，摊薄后每股收益0.49美元；现金和投资达11.23亿美元[15] - 2021年GAAP合并研发和销售、一般及行政费用指引范围为8.55 - 9.05亿美元，非GAAP指引范围为7.2 - 7.7亿美元[17] 产品市场与潜力 - 迟发性运动障碍（TD）市场有大量未诊断患者，美国约60万确诊患者，约80%市场未诊断，抗精神病药物处方量年复合增长率3.3%[27][29][31] - 亨廷顿病患者约3万人，约90%受舞蹈病影响，valbenazine治疗舞蹈病有潜力[36] 主要产品优势 - INGREZZA通过多种方式推动长期增长，ONGENTYS是首款且唯一获FDA批准的帕金森病每日一次COMT抑制剂[35][39] - ORILISSA是十多年来首款获批治疗中度至重度子宫内膜异位症疼痛的口服药，ORIAHNN是首款获批治疗子宫肌瘤引起的月经过多的口服药[43][47] 研发管线项目 - Crinecerfont治疗CAH的成人和儿科III期全球注册研究正在进行，有望改变治疗模式[57] - luvadaxistat、NBI - 1065845、NBI - 1065846等早期至中期化合物将启动II期研究[59] - NBI - 827104和NBI - 921352等癫痫项目处于II期研究或即将启动II期研究[63]