财务数据和关键指标变化 - 第一季度INGREZZA销售额为2.3亿美元，受支付方相关季节性动态和从毛收入到净收入的季节性影响，且由于疫情导致保险重新授权流程延长，患者 refill 率低于正常水平 [10] - 公司财务状况良好，现金超过11亿美元，正将资金用于扩大INGREZZA业务和推进产品线 [13] - 2021年运营费用指引上调，以反映INGREZZA品牌的直接面向消费者（DTC）活动“TD Spotlight” [13] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 第一季度业务面临挑战，季度初受季节性支付方动态影响，后期新患者开始增加，但疫情加剧了支付方重新授权要求的影响，导致延迟 refill 和治疗中断增多 [16][18] - 第一季度末使用INGREZZA治疗的患者比季度初更多，且整个季度坚持率较高 [15][19] - 随着COVID - 19病例减少和医疗保健提供者（HCP）诊所重新开放，第一季度后期各项表现指标有所改善 [20] ONGENTYS业务线 - 于2020年Q4初推出，在疫情环境下推出面临挑战，患者亲自就诊受限影响了其初始试用和采用 [99][100] - 从神经科医生和帕金森病专家处获得的反馈良好，每周新患者开始数量稳步增长 [101] - 目前正在努力争取进入各种医保和商业及医疗补助处方集委员会，预计2022年被添加到Medicare处方集，2021年在商业和医疗补助方面逐步推进 [103][104] 各个市场数据和关键指标变化 - TD市场方面，超过50%的患者与精神科医生的就诊仍通过虚拟方式进行，缺乏面对面护理影响了TD市场的增长轨迹，随着医生和患者恢复面对面就诊，预计TD诊断率将提高，INGREZZA表现将改善 [11] - 全球约2.5%的人口受特发性震颤（ET）影响，65岁及以上成年人患病率超过5% [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 计划在2021年启动总共8个新的中晚期临床项目，有潜力在年底前为luvadaxistat增加第9个新项目，用于治疗与精神分裂症相关的认知障碍 [24] - 推出INGREZZA品牌的首个直接面向消费者的活动“TD Spotlight”，并在本季度晚些时候向HCP推出新的60毫克剂量的INGREZZA [21] - 持续致力于提高TD的诊断和治疗率，通过各种途径让更多患者受益于INGREZZA [23] 行业竞争 - INGREZZA是治疗TD最受青睐和处方最多的VMAT2抑制剂，但在疫情期间与Teva的AUSTEDO相比，INGREZZA表现相对挣扎，可能是因为AUSTEDO有亨廷顿舞蹈病的适应症，且神经科医生办公室患者面对面就诊比例较高 [114][115] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度是具有挑战性的季度，由于疫情导致处方医生、患者和药房之间缺乏直接沟通，INGREZZA refill延迟比以往更久，但患者最终获得了 refill，没有流失 [6] - 预计第二季度销售额将比第一季度增长，增长幅度与去年类似但稍弱 [7] - 随着医生和患者恢复面对面就诊，TD诊断率有望提高，INGREZZA表现将改善 [11] - 对“TD Spotlight”活动持乐观态度，认为它将有助于TD患者获得有效治疗 [69] - 对公司产品线的发展势头充满信心，多个临床项目正在推进 [29] 其他重要信息 - 本月是心理健康月，本周是迟发性运动障碍意识周（TDA），公司已连续四年与心理健康社区合作，今年48个州和华盛顿特区正式宣布5月第一周为TD意识周 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：INGREZZA的 gross to net 变化的季节性程度以及DTC投资对TD诊断和新患者开始的拉动作用及是否计入第二季度增长预期 - 增长到净收入动态方面，本季度折扣增加主要是季节性的，受Medicare Part D甜甜圈洞和商业方面的共付援助计划影响，也有部分来自合同的增量折扣，大部分折扣增加预计今年会恢复，上季度预计顺序增长约5%，本季度约为6% [38][39] - DTC投资方面，预计今年晚些时候会有一定回报，2022年更显著 [40] 问题2：对第二季度的指引以及背后的实际有机患者增长情况 - 去年第二季度的增长得益于第一季度的出色表现，包括大量新患者和高患者留存率，调整库存后顺序增长约2800 - 2900万美元 [44][45] - 今年第一季度新患者增加和商业活动表现良好，预计第二季度NRx将继续改善，为第三或第四季度奠定更好基础，但患者未亲自就诊仍会限制增长 [85] 问题3：确认第二季度收入范围以及为何不能超过去年脚本趋势 - 目前预计第二季度收入在2.55亿美元左右 [83] - 去年第二季度的结果是第一季度活动的衍生，今年第一季度表现不错，但患者未亲自就诊仍影响新患者增加，销售结果会有延迟反映，且假设COVID环境持续改善 [83][84][86] 问题4：DTC活动的时机、是否有预定周期以及对SG&A支出的影响 - 时机方面，是公司过去四年尝试和试点不同举措后的自然演变，认为现在是向患者直接引入INGREZZA概念的合适时机 [89] - 会仔细监测活动效果，根据关键绩效指标进行调整，通常品牌广告活动有效期为几年，TD Spotlight预计也类似，可能会延长和更新 [90] 问题5：luvadaxistat治疗精神分裂症认知障碍试验的患者类型以及是否会在试验前与监管机构沟通 - 设计研究是为了复制INTERACT研究中看到的认知改善信号，使用合适的终点指标，合适时间会与监管机构沟通以确定注册计划 [95] 问题6：ONGENTYS产品的进展和市场初始接受情况 - 于2020年Q4初推出，疫情环境影响了初始试用和采用，但从神经科医生和专家处获得的反馈良好，新患者开始数量稳步增长 [99][100][101] - 正在努力争取进入各种处方集，预计2022年被添加到Medicare处方集，2021年在商业和医疗补助方面逐步推进 [103][104] 问题7：NBI - 104的儿科癫痫研究的入组进展、当前入组率以及何时能看到数据 - 研究正在进行中，美国和欧洲有中心开放，24名患者的研究数据预计明年某个时间可获得，会根据进展提供更新 [109] 问题8：INGREZZA与AUSTEDO在疫情期间表现差异的原因 - AUSTEDO有亨廷顿舞蹈病的适应症，且神经科医生办公室患者面对面就诊比例超过90%，而精神科医生处并非如此，这可能是差异原因，INGREZZA仍是市场领导者 [114][115][116] 问题9：全年每个处方的净价格预期以及对Algolux产品的看法 - 预计今年每个处方的净收入与去年相似，去年约为5600美元，今年预计在5500 - 5600美元左右 [120] - 期望Algolux在其获批的两个适应症上有更好表现，但进展比预期慢，该药物由AbbVie负责，公司仍相信其潜力 [119] 问题10：亨廷顿舞蹈病韩国研究获得阳性数据是否足以支持提交申请以及还需要什么 - 如果研究结果为阳性，计划向监管机构提交补充新药申请（sNDA），同时正在进行的开放标签长期耐受性研究的额外安全信息也将包含在申请中 [123] 问题11：目前患者治疗的典型持续时间与疫情前相比情况以及对TD可寻址市场规模有信心的原因 - 患者对INGREZZA的坚持率和依从性一直很高，疫情期间虽有波动但仍保持在较高水平，目前没有理由认为会改变 [126][127][129] - 对TD市场规模有信心是因为同行评审文献中的患病率数据、对医疗保健提供者的市场研究、索赔数据库中TD治疗索赔的上升趋势以及抗精神病药物使用增加导致TD患者增多，目前诊断和治疗率较低，有很大提升空间 [131][132][133]