财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年前九个月公司净亏损分别为7130万美元和5270万美元，归属于股东的净亏损分别为7130万美元和5660万美元[76] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损6.399亿美元，现金、现金等价物和短期投资为2.297亿美元[76] - 2021年第三季度，公司许可费收入为1237.5万美元，较2020年同期的37.9万美元增长3165%，总收入也增长3165%至1237.5万美元[101] - 2021年前三季度，公司许可费收入为1313.3万美元，较2020年同期的113.8万美元增长1054%，总收入也增长1054%至1313.3万美元[108] - 2021年第三季度，研发费用为2560.6万美元，较2020年同期的1440.8万美元增长78%，主要因临床和制造活动、员工相关费用等增加[101][103] - 2021年前三季度，研发费用为6434.8万美元，较2020年同期的3491.3万美元增长84%，主要因临床和制造活动、员工相关费用等增加[108][110] - 2021年第三季度，一般及行政费用为680.1万美元，较2020年同期的582.4万美元增长17%，主要因专业服务费和保险费用增加[101][105] - 2021年前三季度，一般及行政费用为1831.4万美元，较2020年同期的1778.7万美元增长3%，主要因基于股票的薪酬等增加[108][113] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总计2.297亿美元，包括2021年ATM计划出售股票所得净收益510万美元[116] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损6.399亿美元，预计未来几年将继续产生重大亏损[123] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为7160万美元，2020年同期为5560万美元[124] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为1910万美元，2020年同期净现金使用量为7840万美元[124] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为870万美元，2020年同期为1.658亿美元[124] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量主要包括净亏损7130万美元，调整非现金项目包括940万美元的股份支付费用等[125] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量主要包括净亏损5270万美元，调整非现金项目包括700万美元的股份支付费用等[126] - 2021年前九个月投资活动净现金流入主要因购买1.895亿美元可供出售有价证券，部分被2.086亿美元到期证券收益抵消[127] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量主要因用2020年1月直接发行所得款项购买1.504亿美元可供出售有价证券，部分被7200万美元到期证券收益抵消[128] - 截至2021年9月30日，公司有7140万美元现金及现金等价物和1.583亿美元短期投资[134] - 截至2021年9月30日，公司与Hercules的贷款协议下有2000万美元贷款本金未偿还，市场利率不利变动100个基点对利息费用影响约为40万美元[135] 业务线数据关键指标变化 - AUGMENT - 101的2期试验将招募64名成人和最多10名儿科患者，分三个不同试验人群[79] - 2021年11月宣布AUGMENT - 101试验1期更新数据将在12月会议展示，还计划开展新试验评估SNDX - 5613对有可测量残留病进展患者的抗白血病疗效[79] - 2021年11月宣布axatilimab在慢性移植物抗宿主病患者的1/2期试验更新数据将在会议展示，全球2期关键试验AGAVE - 201正在招募患者，预计2023年获得顶线数据[80] - 2021年9月公司与Incyte达成独家全球合作和许可协议开发和商业化axatilimab，计划2022年开展额外试验，明年年中开展针对特发性肺纤维化的2期概念验证试验[80] 公司收入来源 - 公司收入来自与Kyowa Kirin Co., Ltd.的许可协议，2015年获2500万美元预付款，分配1730万美元为许可费，2017年获500万美元里程碑付款，2021年9月确认1240万美元递延收入[87][88][89] 公司费用预期 - 公司研发费用主要包括临床试验、员工、制造、许可费等相关费用，预计未来将继续投入大量资源用于研发[90][91][93] - 公司预计一般和行政费用未来会随着员工数量增加而增加，若首个产品候选药物有望获批，薪资及相关费用将增加[95] 公司资金情况及计划 - 公司认为截至2021年9月30日的现金、现金等价物和有价证券至少能支持未来12个月的运营计划，但可能需提前寻求额外资金[84] - 2020年2月7日，公司与Hercules Capital签订贷款和担保协议，最高借款额度为3000万美元，其中2000万美元已在签约时发放，剩余1000万美元未申请[118] - 2021年3月，公司与Cowen签订销售协议，可通过ATM股权发行出售最高7500万美元的普通股，截至9月30日已出售277629股，净收益约510万美元[119] - 公司预计现有资金至少可满足未来12个月的运营和资本支出需求，但新冠疫情可能影响其获取额外资金的能力[116][117]