市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[112] - 2020年美国仅医疗保险用于尿路上皮癌治疗的年支出至少50亿美元[122] - 美国膀胱癌患病率约724000人，2021年估计年发病率约85000人[122] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[114] 产品疗效 - Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [119] - UGN - 102在OPTIMA II试验中，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，其中95%、73%、61%患者分别在治疗6、9、12个月后无疾病进展，9个月持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [121] 公司团队与保险覆盖 - 公司客户服务团队约有80名代表[118] - 大部分大型商业保险计划政策覆盖超1.5亿人[118] 临床试验计划 - 3期ENVISION试验预计在90个地点招募约220名患者，预计2022年底完成招募，若结果积极，预计2024年提交UGN - 102新药申请[125] - 3b期研究旨在招募最多10名患者，评估UGN - 102能否由合格家庭健康专业人员在家中给药[126] - 2022年4月启动了UGN - 301多臂1期研究，有望支持其在高级别NMIBC中的开发[130] 产品销售收入 - 2022年3月和2021年3月三个月内，公司产品Jelmyto的销售收入分别为1360万美元和750万美元，增长610万美元[138][157][158] 递延税项亏损 - 截至2021年12月31日，公司在以色列累计运营亏损产生的递延税项亏损约为3.358亿美元[153] 财务指标对比（三个月） - 2022年和2021年3月三个月内，公司毛利润分别为1203.9万美元和658.8万美元，增长545.1万美元[157] - 2022年和2021年3月三个月内，公司研发费用分别为1269.6万美元和1051.3万美元，增长218.3万美元[157] - 2022年和2021年3月三个月内，公司销售和营销费用分别为1335.1万美元和1143.5万美元，增长191.6万美元[157] - 2022年和2021年3月三个月内，公司一般和行政费用分别为794.9万美元和1075.4万美元，减少280.5万美元[157] - 2022年和2021年3月三个月内，公司总运营费用分别为3399.6万美元和3270.2万美元，增长129.4万美元[157] - 2022年和2021年3月三个月内，公司运营亏损分别为2195.7万美元和2611.4万美元，减少415.7万美元[157] - 2022年和2021年3月三个月内，公司净亏损分别为2839.2万美元和2593.5万美元，增加245.7万美元[157] 财务指标对比（第一季度） - 2022年和2021年第一季度营收成本分别为150万美元和90万美元，若未销售监管批准前已计入费用的产品，2022年第一季度毛利率约为88.2%，而实际为88.7%[159] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为1270万美元和1050万美元，增加220万美元主要归因于UGN - 102的3期ENVISION研究和UGN - 301的1期研究启动[160] - 2022年和2021年第一季度销售和营销费用分别为1340万美元和1140万美元，增加200万美元主要是由于2022年3月举行年度销售会议[161] - 2022年和2021年第一季度一般及行政费用分别为790万美元和1080万美元，减少290万美元主要是由于2022年薪酬费用降低[162] 资金状况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.371亿美元，预计可满足未来12个月以上运营资金需求[166] 股权与融资 - 2020年第二季度，公司通过ATM销售协议出售70万股普通股，毛收入约1660万美元，净收入约1580万美元，该协议剩余额度约8340万美元[169] - 2021年3月，公司与RTW达成预付远期协议，5月收到7500万美元预付款（扣除交易成本后为7240万美元）[170] - 2022年3月7日，公司与Pharmakon签订贷款协议，第一笔7500万美元（扣除交易成本后为7260万美元）已发放，可在2022年12月31日前按需提取最多额外2500万美元[171] 现金流量 - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为2400万美元和2740万美元，减少340万美元主要归因于预付远期义务融资付款和某些应计项目的时间安排[184] - 2022年和2021年第一季度融资活动净现金流入分别为7070万美元和0美元，增加是由于当年获得Pharmakon贷款[186] 汇率风险与套期保值 - 公司运营费用很大一部分以新以色列谢克尔（NIS）产生，面临NIS兑美元汇率波动风险[190] - 2021年美元兑NIS贬值3.2%[190] - 若2022年第一季度NIS兑美元汇率变动10%，对公司运营费用无重大影响[190] - 公司目前未开展货币套期保值活动，未来可能开展，可使用外汇远期和掉期合约[191] 内部控制 - 截至2022年3月31日，公司管理层评估披露控制和程序有效，能提供合理保证[192][193] - 2022年第一季度公司财务报告内部控制无重大影响的变化[194]