药物获批与商业化 - 公司唯一获批药物DANYELZA于2020年11月获FDA加速批准，2021年2月开始在美国商业化发货[514] - 2022年8月30日，以色列卫生部批准DANYELZA在以色列上市，预计合作伙伴武田以色列将进行商业化[524] - 2022年9月26日，合作伙伴Adium Pharma S.A.向巴西卫生监管机构提交DANYELZA治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者的监管申请[524] - 2022年12月，公司与SciClone就DANYELZA和omburtamab在大中华区（包括中国大陆、台湾、香港和澳门）签订许可协议[524] - 公司于2020年8月向FDA提交omburtamab的生物制品许可申请（BLA），2022年3月完成重新提交，5月获优先审评，但10月ODAC投票认为未提供足够证据证明其改善总生存期，12月收到完整回复信[523] - 公司向FDA提交的omburtamab的BLA申请，2020年被拒，2022年重新提交后仍未获批，目前在考虑该项目未来发展[514] - 公司目前有多个药物候选产品处于不同开发阶段，DANYELZA于2020年11月获FDA加速批准[609] 财务数据 - 2022年和2021年公司净亏损分别为9560万美元和5530万美元，截至2022年和2021年12月31日累计亏损分别为4.36亿美元和3.405亿美元[517] - 2022年和2021年公司净收入分别为6530万美元和3490万美元，产品净收入分别为4930万美元和3290万美元，许可收入分别为1600万美元和200万美元[564] - 2022年产品净收入增长主要因下半年美国新患者增加及估计变更带来180万美元收益，4930万美元产品净收入中美国和其他国家分别为4630万美元和300万美元[564] - 2022年许可收入中，来自SciClone的监管里程碑付款1500万美元及Adium更新FDA BLA档案交付的100万美元；2021年200万美元许可收入来自与Adium的分许可协议[564] - 2022年和2021年商品销售成本分别为750万美元和230万美元，增长因产品净收入增加、一批次产品未达质量标准产生120万美元费用及最低特许权使用费影响[566] - 2022年和2021年许可特许权使用费分别为10万美元和20万美元，公司为SciClone支付给MSK的1500万美元里程碑付款确认150万美元无形资产[567] - 2022年和2021年研发费用分别为9157.2万美元和9324.5万美元，略有下降[564] - 2022年和2021年销售、一般和行政费用分别为6093.9万美元和5457.1万美元，增长12%[564] - 2022年和2021年运营亏损分别为9481.1万美元和11543.3万美元，亏损幅度收窄18%[564] - 2022年和2021年净亏损分别为9556.8万美元和5527.5万美元，亏损扩大73%[564] - 2022年研发费用为9160万美元，较2021年的9320万美元减少160万美元，主要因临床试验活动减少[568] - 2022年SG&A费用为6090万美元，较2021年的5460万美元增加630万美元，主要因前首席执行官的遣散费和股份补偿费用增加[570] - 2021年出售DANYELZA PRV获得净收益6200万美元，2022年无PRV销售[570] - 2022年和2021年利息及其他净损失分别为70万美元和190万美元，变化主要因利率上升带来利息收入增加，部分被票据减值费用抵消[570] - 截至2022年和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.058亿美元和1.816亿美元[571] - 2022年和2021年经营活动净现金使用量分别为7590万美元和1.026亿美元，2022年减少2660万美元[574] - 2022年投资活动未产生或使用现金，2021年投资活动提供现金6100万美元，主要因出售PRV收款[575][576] - 2022年和2021年融资活动提供净现金分别为10万美元和1.083亿美元，2022年减少1.082亿美元[577] - 2022年总营收6526.7万美元，2021年为3489.7万美元，产品净收入从2021年的3289.7万美元增至2022年的4926.7万美元[604] - 2022年净亏损9556.8万美元，2021年为5527.5万美元，基本和摊薄后每股净亏损从2021年的1.28美元增至2022年的2.19美元[604] - 2022年经营活动净现金使用量为7592.1万美元，2021年为10255.6万美元；投资活动2022年无净现金提供，2021年为6104.3万美元；融资活动2022年提供8.4万美元，2021年为10831.4万美元[606] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.05762亿美元，2021年为1.81564亿美元[606][609] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损4.36043亿美元，2021年为3.40475亿美元[609] - 2022年和2021年产品净收入分别为4926.7万美元和3289.7万美元，其中2022年美国和其他国家收入分别为4625.9万美元和300.8万美元[650] - 2022年McKesson、AmerisourceBergen和Cardinal Health分别占公司产品总收入的70.8%、17.4%和10.1%；2021年McKesson和AmerisourceBergen分别占73.2%和17.6%[650][651] - 2022年公司评估与政府计划相关回扣的索赔数据和储备金，记录了178.6万美元的估计变更收益[652] - 2022年和2021年基本和摊薄后每股净亏损分别为2.19美元和1.28美元[653] - 2022年和2021年库存总额分别为1198.3万美元和551.2万美元，2022年公司将528.1万美元的在制品库存归类为非流动资产[654] - 2022年公司记录了120万美元的销货成本费用，原因是一批计划用于商业用途的DANYELZA未达到质量规格[654] - 2022年12月31日无形资产净值为298.6万美元，2021年同期为166.3万美元[656] - 2023 - 2027年每年摊销费用预计为35.47万美元，之后为121.25万美元[657] - 2022年12月31日和2021年12月31日应计短期负债分别为1324.1万美元和1254万美元[658] - 2022年和2021年研发费用分别为174.6万美元和408.6万美元[673] - 2022年和2021年总经营租赁成本分别为264.6万美元和260.8万美元[677] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，经营租赁负债分别为176.7万美元和363.4万美元[677][678] - 2022年因高管变动产生的总费用为1087.5万美元[681] - 截至2022年和2021年12月31日，公司授权股份总数为1.055亿股，其中普通股1亿股，优先股550万股[684] - 截至2022年12月31日，公司已发行普通股4367.0109万股，2021年为4369.4716万股[685] - 2022年和2021年股票期权授予的股份支付费用分别为2527.4万美元和1903.2万美元[698] - 截至2022年12月31日，公司有2191万美元与员工股票期权相关的未确认股份支付费用，预计在2.27年内确认[702] - 2022年和2021年限制性股票单位授予的股份支付费用分别为32.8万美元和30.3万美元[703] - 截至2022年12月31日，公司有41.8万美元与员工限制性股票单位相关的未确认费用，预计在1.77年内确认[703] - 2022年和2021年公司与MSK相关协议分别费用化533.8万美元和526.6万美元，2022年末欠MSK 714.4万美元，2021年末欠619.1万美元[704] - 2022年和2021年年底，公司国内和国外税前亏损分别为9.5568亿美元和5527.5万美元[705] - 2022年和2021年年底，公司当期和递延所得税（税收优惠）总计均为0美元[706] - 2022年和2021年年底，公司净递延所得税资产/负债总计均为0美元[706] - 截至2022年12月31日，公司美国联邦和各州净经营亏损结转额分别约为2.79038亿美元和2.03159亿美元[709] - 截至2022年12月31日，公司美国联邦税收抵免结转额为1679.9万美元[709] - 约1860.6万美元的联邦净经营亏损结转额将从2036年至2037年开始到期，约2.60433亿美元的联邦净经营亏损可无限期结转，但只能抵消80%的应纳税所得额[709] - 州和城市净经营亏损及税收抵免结转额将于2030年开始到期[709] - 公司拥有5.8万美元的丹麦净经营亏损结转额，可无限期结转[710] - 2022年和2021年年底，公司未确认税收优惠的期末余额分别为0美元和30.4万美元[710] 融资情况 - 2021年2月公司完成公开发行，发行2804878股普通股，每股41美元，总收益1.15亿美元，扣除费用后净收益约1.077亿美元[516] - 公司出售DANYELZA获批获得的优先审评券，以1.05亿美元卖给United Therapeutics Corporation，按协议支付40%净收益给MSK [516][517] - 公司自成立以来主要通过私募、IPO、公开发行、产品收入、许可收入和出售优先审评券等方式融资[516] - 2021年1月21日，公司出售DANYELZA PRV给联合治疗公司，获得净收益6200万美元[542] - 2021年2月22日公司完成第三次公开发行，发行2,804,878股普通股，总收益1.15亿美元，净收益约1.07725亿美元[692] 技术平台与研发进展 - 公司SADA技术平台的GD2 - SADA于2021年12月提交IND申请，2022年7月获批，预计2023年提交CD38 - SADA的IND申请[514] 战略重组 - 2023年1月公司宣布战略重组计划，优先考虑DANYELZA商业化和标签扩展以及SADA技术平台开发，降低omburtamab等项目优先级[514] - 公司预计基于2023年1月的重组，销售、一般和行政费用将减少[541] - 预计因重组产生约470万美元费用，主要为通知和遣散费300万美元及加速股份补偿170万美元[580] 风险因素 - 新冠疫情限制了DANYELZA的商业化努力，导致新临床试验启动缓慢和正在进行的临床试验招募率波动，延迟了临床开发活动并推迟了相关成本[525] - 俄乌冲突使公司难以在俄罗斯开展业务，终止了DANYELZA在俄罗斯的临床试验并暂停监管活动，对公司在俄罗斯的商业化和销售计划产生负面影响[526] - 通货膨胀、利率上升等因素可能对公司的经营业绩、财务状况和现金流产生重大影响，且未来一年经济衰退风险较高[526][527] - 公司运营面临药物研发、技术、专利、监管批准、市场销售、资金筹集等多方面风险和不确定性[609] 许可协议与里程碑付款 - 公司与MSK和MIT的SADA技术许可协议，2021年和2022年各支付100万美元，临床和监管里程碑潜在付款分别约470万美元和1810万美元，销售里程碑付款约2380万美元[520] - MSK许可和CD33许可下，临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为250万美元、900万美元和2000万美元[585] - CD33许可下，临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为60万美元、50万美元和750万美元[585] - SADA许可协议下，临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为470万美元、1810万美元和2380万美元[585] - 2020年12月与SciClone协议，或获最高4000万美元监管里程碑付款和6000万美元销售里程碑付款，已收2000万美元预付款和1500万美元监管里程碑付款[628] - 2020年11月与Takeda Israel协议，或获最高75万美元监管里程碑付款和50万美元销售里程碑付款，已收50万美元预付款和25万美元监管里程碑付款[628][629] - 2021年与Adium协议，已收200万美元预付款和100万美元监管里程碑付款，或获最高300万美元监管里程碑付款[631] - MSK许可协议下临床和监管里程碑潜在付款分别为245万美元和900万美元，销售里程碑为2000万美元[659][661] - CD33许可协议下临床、监管和销售里程碑潜在付款分别为55万美元、50万美元和750万美元[662] - MabVax/MSK许可协议下需支付开发里程碑总计140万美元及中个位数特许权使用费[665] - SADA许可协议下每个构建体销售里程碑最高可达6000万美元[669] - MSK许可要求公司按年净销售额支付中至高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费为8万美元[659] - CD33许可从第10年起年最低特许权使用费为4万美元，专利颁发后增至6万美元[662] - SADA许可从协议生效第10年起年最低特许权使用费