公司战略转型 - 公司战略转型为专注肿瘤学，正探索SYN - 004和SYN - 020资产的价值创造选项[113][114] - 公司正探索推进SYN - 020这一潜在有价值资产的战略机会[147] - 公司研究项目主要针对胃肠道作用产品开发，有两个管线产品（SYN - 006和SYN - 007）取得临床前概念验证，未来可能拓展新溶瘤病毒产品开发或现有产品的肿瘤学应用[152] 股权交易与财务状况 - 2023年第二季度，公司出售190万股普通股，扣除发行费用前净收益约220万美元[115] - 2022年9月30日和12月31日季度公司普通股股价持续下跌，经减值分析，商誉和在研研发项目未减值[166] - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，公司分别预提合同研究组织（CRO）费用100万美元和70万美元，分别预付CRO成本210万美元和120万美元[170] - 2023年第二季度一般及行政费用增至270万美元，较2022年同期的150万美元增长80%；上半年增至490万美元，较2022年同期的320万美元增长53%[171][178] - 2023年第二季度研发费用降至310万美元，较2022年同期的约350万美元下降11%；上半年增至610万美元，与2022年同期基本持平。预计随着相关临床试验推进，研发费用将增加[172][179] - 2023年第二季度其他收入为37.7万美元，2022年同期为其他费用1.7万美元；上半年其他收入为74.6万美元，2022年同期为其他费用4000美元[176][182] - 2023年第二季度归属于普通股股东的净亏损约为510万美元，合每股基本和摊薄亏损0.34美元；上半年净亏损约为960万美元，合每股基本和摊薄亏损0.63美元[177][183] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物共计3420万美元，较2022年12月31日减少750万美元。2023年8月初现金头寸为3280万美元，预计可支撑运营至2024年第三、四季度[185] - 2023年第二季度和上半年，公司唯一的现金来源是通过修订和重述的股权销售协议出售190万股普通股，净收益220万美元[186] - 2023年上半年经营活动使用的净现金为950万美元，2022年同期为930万美元；投资活动使用的现金为1.7万美元，2022年同期为430万美元；融资活动提供的现金为212.5万美元，2022年同期使用现金140万美元[191][192][193] - 截至2023年6月30日，公司没有任何重大的表外安排[194] - 截至2023年6月30日，公司没有任何重大的融资租赁[196] - 公司投资活动主要是为了保存资金以支持运营，截至2023年6月30日，现金及现金等价物主要投资于国债，预计市场利率或信贷状况的突然变化不会对经营业绩或现金流产生重大影响[197] VCN - 01临床试验进展 - 2023年8月2日，美国开始患者给药，美国4个地点和西班牙8个地点开放，试验预计2024年第一季度完全入组，美国给药触发公司需在60天内向Grifols支付325万美元[118] - 2023年6月27日，公司主要临床候选药物VCN - 01获美国FDA孤儿药指定用于治疗胰腺癌[118] - VCN - 01已在多项1期临床试验和2期VIRAGE试验中对93名患者给药，包括胰腺癌、头颈鳞状细胞癌等患者[124] - 正在进行静脉注射VCN - 01联合或不联合nab - 紫杉醇加吉西他滨治疗实体瘤和胰腺癌的2期试验[125] - VIRAGE试验预计招募92名患者，在美国和欧盟约25个地点进行[127] - 视网膜母细胞瘤1期试验中，6名患者已接受VCN - 01治疗，研究正在进行且入组期已延长[130] - 静脉注射VCN - 01联合度伐利尤单抗治疗复发性/转移性头颈鳞状细胞癌的1期试验已招募18名患者[131] - VCN-01临床试验预计2023年下半年公布额外结果[134] - VCN开展VCN - 01与huCART - meso细胞联用的1期试验，VCN - 01剂量为3.3x10¹²或1x10¹³vp，huCART - meso细胞剂量为5x10⁷[134] - VCN开展VCN - 01静脉注射用于高级别脑肿瘤手术切除前的1期试验，剂量为1x10¹³病毒颗粒[135] SYN - 004相关情况 - SYN - 004可能进入FDA同意的治疗艰难梭菌感染的3期临床试验[117] - SYN - 004用于预防抗生素介导的微生物群损伤，胶囊剂量为75mg [138] - 2016年美国艰难梭菌感染经济成本约为54亿美元，其中医疗环境中47亿美元，社区中7.25亿美元[139] - SYN - 004在异基因造血细胞移植受者的1b/2a期临床研究已完成第1队列，共招募19名患者，预计2024年上半年公布第2队列数据，2025年上半年公布第3队列数据[141] SYN - 020相关情况 - SYN - 020能以每升超3克的产量、每克几百美元的成本进行商业规模生产[142] - 六大主要市场乳糜泻患病人数预计从2013年的580万例增至2023年的810万例，年增长率约4%；同期美国预计从280万例增至430万例[142] - SYN - 020的1期单次递增剂量和多次递增剂量研究显示其安全性良好[143][144] VCN - 11相关情况 - 2020年第二季度，VCN与西班牙监管机构就VCN - 11首次人体临床试验所需的非临床GLP毒理学和生物分布研究设计达成一致[149] - 2021年3月，VCN - 11的临床前数据发表，展示其多种特性[150] - 2022年5月，公司在第25届美国基因与细胞治疗学会年会上介绍VCN - 11，其临床前结果显示有潜力平衡安全性并有效靶向肿瘤[151] - VCN-11在肿瘤细胞中诱导的细胞毒性比正常细胞高450倍，在无胸腺裸鼠和叙利亚仓鼠中显示出低毒性特征，允许高剂量和分次给药[150] 公司专利情况 - 公司拥有超130项美国和外国专利以及超65项美国和外国专利待批，VCN控制超40项美国和外国专利以及超15项美国和外国专利待批[153][154] - SYN-004相关专利至少到2031年到期，部分到2035年到期；SYN-020专利申请若获批预计2038 - 2040年到期；VCN-01和VCN-11部分专利2030年到期，其他若获批将保护到2037年[155][156][157] 公司会计处理 - 公司对收购采用收购会计法，无形资产分两类，对商誉、IPR&D等进行减值测试[161][164][165]