财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度，公司一般及行政费用从2022年同期的150万美元增至270万美元，增幅80%，主要因或有对价公允价值调整费用增加90万美元，以及审计费、咨询费、差旅费和VCN行政费用增加，不过VCN收购相关法律成本有所下降 [17] - 2023年第二季度，公司研发费用从2022年同期的约350万美元降至310万美元，降幅10%，主要因SYN - 004 Ib/IIa期临床试验和SYN - 020 Ia期临床试验费用降低，以及SYN - 020 Ia期临床试验制造费用减少，不过VCN - 01临床试验费用有所增加 [17][38] - 2023年第二季度，公司基于股份支付的费用为4万美元，2022年同期为2.7万美元 [38] - 2023年第二季度，公司其他收入为37.7万美元，2022年同期为其他费用1.7万美元；2023年第二季度其他收入主要包括利息收入38.1万美元和汇兑损失4000美元 [38] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为3420万美元，截至2022年12月31日为4180万美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 VCN - 01业务线 - VIRAGE试验是评估静脉注射VCN - 01联合标准化疗药物吉西他滨/白蛋白结合型紫杉醇作为胰腺癌患者一线疗法的跨国IIb期临床试验，预计招募92名患者，目前美国有4个试验点、西班牙有8个试验点开放；美国试验点已开始给药，西班牙首批患者已完成第二剂VCN - 01给药 [4][13][32] - 宾夕法尼亚大学开展的研究者发起试验中，VCN - 01联合huCART - meso细胞治疗卵巢癌和胰腺癌患者的试验正在持续招募和治疗患者，6月硅谷会议上已公布部分初始数据 [7][12] - 与西班牙巴塞罗那圣琼德迪乌医院合作开展的I期临床研究，评估VCN - 01治疗对全身心房内或玻璃体内化疗或放疗耐药的眼内视网膜母细胞瘤患者的安全性和耐受性，该研究已新增2名患者入组 [15] - 与利兹大学合作开展的I期试验，评估静脉注射VCN - 01对计划进行手术切除的高级别脑肿瘤患者的疗效，目前利兹大学研究人员已开始给药并探索优化试验方案以扩大招募 [35] SYN - 004业务线 - SYN - 004 Ib/IIa期临床试验旨在预防接受异基因造血细胞移植治疗血液系统癌症患者的急性移植物抗宿主病，该试验由3个连续队列组成，每个队列中8名患者接受SYN - 004治疗，4名患者接受安慰剂治疗；目前第二队列正在进行，旨在评估SYN - 004联合哌拉西林和他唑巴坦的疗效；中期分析显示SYN - 004耐受性良好，大多数可评估患者的血液样本中未检测到该药物 [36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司主要精力和资源集中于为主要临床候选药物VCN - 01寻求多种治疗机会，同时致力于寻找新的溶瘤病毒候选药物以利用公司的新型白蛋白屏蔽技术 [11][12] - 公司计划在2023年下半年与FDA会面，讨论VCN - 01作为辅助化疗药物用于治疗晚期视网膜母细胞瘤儿科患者的开发路径 [12] - 公司将继续与关键意见领袖合作，完善视网膜母细胞瘤的临床策略，并期待与监管机构就VCN - 01在该领域的开发路径进行讨论 [34] - 公司将继续推进VIRAGE试验，预计在2024年第一季度完成招募；完成SYN - 004 Ib/IIa期临床试验的第二队列研究；在年底前与FDA讨论VCN - 01作为辅助化疗药物用于治疗晚期视网膜母细胞瘤儿科患者的临床开发和潜在注册路径 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现金储备可支撑至2024年第四季度，认为自身有能力实现公司目标并达成多个提升价值的里程碑 [31] - 公司对VCN - 01的临床进展感到鼓舞，认为其在多种癌症治疗中具有潜力，有望改善患者治疗效果 [32][33] - 公司对SYN - 004的临床试验进展感到满意，中期分析显示该药物耐受性良好 [36] - 公司相信自身强大的现金状况和即将到来的催化剂为执行战略和创造价值奠定了坚实基础，将继续推进临床项目并探索通过溶瘤病毒发现平台拓展产品线的机会 [37] 其他重要信息 - 2023年5月，公司任命Ramon Alemany博士为发现部高级副总裁，他是溶瘤腺病毒领域的国际知名专家，将为公司的发现和开发管线提供指导和战略领导 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1：正在进行的研究者发起试验（IST）何时能有中期数据以及可能看到顶线数据？ - 宾夕法尼亚大学的试验正在进行中，研究方未给出试验结束时间，预计今年秋季的一些会议上会公布更多数据，具体取决于患者招募速度和研究进展 [20] - 视网膜母细胞瘤研究在西班牙继续进行，英国医疗系统因预算和人员问题面临压力，研究人员正在解决相关问题，有更新会及时公布 [20][21] - 头颈部癌症试验令人期待，有明确时间节点后会及时更新 [21] 问题2：VIRAGE试验是否有中期评估，预计何时能看到顶线数据以及试验结束并采取下一步行动？ - 该试验的主要终点是总生存期，假设2024年第一季度完成招募，相关数据可能在2025年开始显现；在此之前，多个次要终点可帮助评估药物表现，最早在今年年底到明年年初可能对总体反应有较好的判断；公司会根据数据情况，可能先与监管机构沟通后再向市场公布数据 [24] 问题3：VCN - 11的新药研究申请（IND）是否按计划在今年第三季度进行？ - 公司目前正在进行VCN - 11的生产相关工作，尚未确定今年的正式截止日期，研发团队正在积极推进VCN - 11和其他候选药物的研究 [47] 问题4：SYN - 004和SYN - 020合作的可能性有多大？ - 认为与这两个项目合作是有可能的，公司一直在与相关方进行讨论，但在有确定合作之前不会透露更多信息 [50]