财务状况 - 公司截至2020年3月31日的流动资产为1610万美元，其中现金及现金等价物为1420万美元，预计现有资金可维持到2021年第一季度[172] - 公司2020财年净亏损2630万美元，2019财年净亏损3930万美元，截至2020年3月31日累计亏损1.294亿美元[174] - 公司存在持续经营的重大疑虑，若无法筹集资金或找到战略伙伴，资产可能减值[171][173] - 公司费用多以加元和欧元等外币计价，虽计划采取措施，但汇率波动仍可能产生不利影响[239] - 公司净亏损和费用可能大幅波动，未达财务或临床预期可能导致股价下跌[279] - 公司需筹集额外资金，可能导致现有股东股权稀释、限制运营或放弃技术和产品候选权利[277] 产品研发与试验 - 公司TRILOGY 1试验未达统计学显著性，TRILOGY 2试验结果不确定，NDA提交时间不确定[176][177][179] - 2020年1月TRILOGY 1试验数据受大安慰剂效应影响，合并数据结果不确定[202] - 公司预计最早2021年提交CaPre的新药申请（NDA），其商业化依赖TRILOGY 2试验积极结果及FDA支持[197] 产品商业化 - 若CaPre获批，公司需额外资金完成商业化活动，计划通过证券发行、赠款、贷款和战略联盟筹集资金[172] - 公司历史上无营销、市场准入和销售团队，若无法建立相关能力或与战略伙伴合作，可能无法产生收入[192] - 公司历史上无销售、营销等能力，若CaPre获批，计划自建团队或寻找战略合作伙伴[193] - 公司业务前景完全依赖CaPre成功开发、获批和商业化，若失败可能无法产生有意义收入[196][198] 市场相关 - 公司CaPre潜在目标市场或限于sHTG患者，2019年美国该市场规模约为16.5亿美元[181] - 生物技术和制药行业竞争激烈，Amarin的VASCEPA美国市场份额2019年超50% [206][207] - 若Amarin上诉失败，预计明年VASCEPA仿制药入市，或对CaPre定价施压[209] - CaPre可能面临非处方产品竞争，若保险覆盖不广泛或患者自付费用高，可能影响定价、市场接受度和潜在收入[210] 监管与法律风险 - 受COVID - 19疫情影响，公司CaPre的研发、生产、商业化等环节可能出现延误，且获取资金能力或受影响[167][169] - 公司获取CaPre监管批准不确定，面临临床试验设计、数据不足等风险[199][200] - 即便CaPre获批，可能仅用于有限适应症，获批可能含使用限制[203] - 近期和未来法律发展或使CaPre获得监管批准更困难、成本更高，影响产品定价[212] - 美国和其他地区医疗系统法律和监管变化可能阻碍或延迟CaPre获批，限制营销活动和盈利能力[213] - 《医疗保险现代化法案》可能降低CaPre的覆盖范围和价格，私人保险公司可能效仿[214] - 《患者保护与平价医疗法案》及其修正案可能对制药公司施加折扣、费用等要求，增加监管负担和运营成本[215] - 加拿大对新药价格有限制，若CaPre获批，可能降低其价值和公司创收及盈利的能力[217] - 许多司法管辖区要求产品获批医保报销后才能销售，价格也需获批，否则会影响市场潜力[219] - 第三方支付方的报销决策可能影响CaPre的定价和市场接受度，无法及时获得报销可能对公司经营和财务状况产生重大不利影响[220] - 即使CaPre获FDA批准，在其他国家获批和商业化也可能面临困难，影响其市场潜力[223] - 若公司或第三方服务提供商违反医疗保健法律和法规，可能面临民事或刑事罚款或处罚[225] - 专利法律的变化可能影响公司保护技术和执行知识产权的能力[270] - 公司有被归类为美国联邦所得税目的下的被动外国投资公司（PFIC）的重大风险，美国股东可能面临不利税收后果[304] - 2019年9月30日起，公司不再符合外国私人发行人资格，成为美国国内发行人，面临更多合规义务和成本[305] 合作与外包风险 - 公司依赖第三方进行TRILOGY Phase 3项目，若第三方未履行职责或数据质量受影响，CaPre获批和商业化可能受阻[182][185] - 公司外包CaPre生产，若第三方制造商出现问题，可能导致CaPre生产延迟或暂停，增加成本[188][189] - 公司寻找CaPre战略合作伙伴可能不成功，合作或增加支出、延迟商业化[204] 产品责任与保险 - 公司目前产品责任保险总额为1000万美元，但可能无法覆盖全部索赔[237] - 公司研发和生产CaPre涉及使用潜在危险材料，虽认为处理程序合规，但无法完全消除污染或伤害风险，且无相关保险[234] - 公司面临CaPre产品责任诉讼风险，若败诉可能承担巨额赔偿或停止销售等[235] 原材料供应 - 2019年公司验证了新的RKO供应商，并与Aker签署了为期两年的固定价格供应协议，确保至少到2021年年中RKO的充足供应[240][241] - 公司依赖第三方供应RKO，可能面临供应波动、成本和交付时间控制问题，且无法保证替代供应商质量[243] 产品副作用与声誉 - CaPre可能有不良副作用，影响监管批准、商业前景和公司声誉[244] 知识产权 - 公司CaPre受自身及Neptune和Aker的专利保护，但可能与Aker产生知识产权纠纷[248][251] - 保护知识产权困难且成本高，公司面临专利被规避、权利受限等风险，CaPre也可能侵犯他人知识产权[252][257] - 多家公司对OM3脂肪酸的药用进行研究并提交相关专利申请，公司面临第三方专利挑战风险[261] - 公司已在多个司法管辖区注册CaPre商标，但商标可能面临挑战、侵权等问题[264] - 公司可能卷入专利诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且结果不可预测，败诉可能导致专利保护受损[266] 股价与市场交易 - 公司普通股价格可能因多种因素波动，过去已大幅波动，未来也可能继续[273] - 无法保证公司普通股的活跃市场能持续，股价可能无法反映长期价值[283] - 截至2020年3月31日，有1590万股普通股可根据未行使认股权证以不同行使价发行，其出售可能压低股价[286] - 认股权证行使后普通股出售带来的股价下行压力可能引发第三方卖空，进一步压低股价[287] - 公司目前不打算在可预见的未来支付普通股现金股息，因计划留存收益用于业务融资[289] - 公司普通股在纳斯达克和TSXV上市，但过去曾收到纳斯达克不符合持续上市标准的通知，虽已恢复合规，但不能保证未来继续上市[290] - 2020年2月28日，公司收到纳斯达克通知，因其连续30个工作日最低出价未达每股1美元；因疫情监管放宽，公司至少有至11月9日的时间恢复合规，目前尚未恢复[291][292] - 若公司不符合上市标准被摘牌，将面临市场报价受限、流动性降低、被认定为低价股、新闻和分析师覆盖减少、发行证券或融资能力下降等后果[294][295] - 公司是SEC规则下的“较小报告公司”，可采用缩减披露义务，若投资者认为吸引力降低，可能导致交易不活跃和股价波动[298][300] - 公司是非加速申报公司，无需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案的审计师认证要求，可能影响投资者吸引力和股价[301] 战略决策风险 - 公司管理层会探索战略机会和交易，包括合资、投资、资产收购处置等，但可能带来未知负债、成本超预期、整合困难等风险[296][297] 投资者执行判决困难 - 美国投资者可能难以执行对公司及其董事、高管的某些判决，因公司受魁北克法律管辖，部分人员为加拿大居民，资产多在境外[303]