财务数据和关键指标变化 - 2020年3月31日财年研发费用（折旧、摊销和基于股票的薪酬费用前）为1320万美元，较2019年3月31日财年的2690万美元减少1360万美元，主要因研究合同费用减少1440万美元，部分被薪资和福利增加抵消 [43] - 2020年3月31日财年一般及行政费用（基于股票的薪酬费用前）为460万美元，较2019年3月31日财年的330万美元增加130万美元，主要因保险政策费用增加45万美元，以及企业会计和法律费用增加83万美元 [44] - 2020年3月31日财年运营亏损为2440万美元，较2019年3月31日财年的3440万美元减少，主要因CaPre的3期临床试验项目接近完成，研究合同费用减少 [44] - 2020年3月31日财年净亏损为2550万美元，合每股0.30美元，较2019年3月31日财年的3940万美元（合每股0.73美元）减少，主要因研发费用减少、净财务费用降低以及认股权证衍生负债公允价值变动 [45] - 截至2020年3月31日，现金及现金等价物和短期投资总计1420万美元，2019年3月31日财年为2580万美元，公司认为现有现金可支持公司运营至2021年第一季度 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将根据FDA对TRILOGY 1的反馈进行进一步事后分析，并在7月底前完成TRILOGY 2的统计分析计划并提交给FDA，预计8月底公布TRILOGY 2的顶线数据 [13][48] - 若TRILOGY 2成功达到主要终点，且合并两项试验意向治疗人群结果能获得显著P值，公司计划与FDA讨论能否以此数据支持新药申请（NDA），并在今年晚些时候的预NDA会议上进行沟通 [14][39] - 若FDA要求进行另一项确证性3期试验，该试验的设计、样本量和持续时间可能与前两项TRILOGY研究不同 [39] - 公司在2020财年完成3期试验的同时，开展了重要的预商业化活动，包括扩大生产规模的高级规划、准备NDA以及推进合作和其他市场开发目标 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管TRILOGY 1结果令人失望，但公司对导致前所未有的安慰剂效应的原因有了更好的理解，对TRILOGY 2的前景仍持谨慎乐观态度 [48] - 公司相信CaPre有潜力，尽管近期遇到困难，但会尽力实现成功结果 [50] 其他重要信息 - 公司将提交年度文件和一份有扩大的随行就市融资（ATM）机制的暂搁注册声明，将ATM机制规模增至2亿美元 [46] - 自2020财年开始，公司在加拿大、美国、墨西哥、中国、中国香港、智利和以色列获得了额外的物质组成和使用方法专利，增加了CaPre的知识产权组合 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否用第0周单点基线分析TRILOGY 2 - FDA要求用全意向治疗人群进行分析，公司在分析上有一定灵活性，但可能无法使用单点终点，不过FDA允许在进一步事后分析中使用单点基线 [53] 问题2: 事后分析TRILOGY 1数据时，第0周安慰剂组和药物组符合条件患者的数值平均基线以及研究结束时的数值是多少 - 去除部分患者后，整体基线从约670毫克/分升降至550毫克/分升，但对于第12周和第26周的数据，发言人暂无具体数值 [56] 问题3: 公布TRILOGY 2数据时，是否会像TRILOGY 1一样报告仅第0周基线的分析 - 公司计划公布相关信息，会并行进行两种分析，以说明产品的治疗效果和安慰剂效应的影响 [58] 问题4: TRILOGY 1中五个高入组率且可能存在处理患者不规范的站点与筛查和随机化之间的随机化校正程度是否有紧密关联 - 这种甘油三酯正常化现象在所有站点都存在，但这五个站点的正常化效应和安慰剂效应更明显，去除这五个站点对CaPre治疗效果的结果没有帮助，TRILOGY 2中来自这些站点的患者较少，预计安慰剂效应会降低 [60][62] 问题5: 此次研究对严重高甘油三酯血症试验有何启示 - 公司认为可能是患者未完全禁食导致结果偏差，未来可增加空腹血糖水平检测；应选择常规临床站点以确保患者有严重高甘油三酯血症病史；也可能是部分站点为使患者符合条件而进行了调整，但无法证实 [65][66] 问题6: 事后分析与意向治疗分析（ITT）的误差线情况，以及是否有超级应答者现象；预随机化或之后是否有背景鱼油补充剂使用情况值得关注 - 对于背景鱼油补充剂等因素进行了研究，未发现影响试验结果的不平衡情况；在原始分析和事后分析中，标准差差异不大 [69][71] 问题7: FDA会议请求的具体期望结果是什么，TRILOGY 2如何帮助实现该结果 - 公司向FDA提交书面问题和背景材料，FDA进行了回复。公司将根据回复进行额外事后分析，修改并确定TRILOGY 2统计分析计划，提交给FDA后进行揭盲。若TRILOGY 2有强阳性P值，且与TRILOGY 1意向治疗人群的合并疗效结果有利，公司计划与FDA讨论能否用该数据提交NDA [76] 问题8: TRILOGY事后分析需要多少患者才能显示统计学意义 - 发言人暂无该数据，会后续回复 [78] 问题9: 在未来试验设计中能否避免预随机化出现的问题 - 未来可能增加空腹血糖水平检测；重视患者病史以确认其资格；加强对患者服用药物依从性的监测，如检测EPA DHA水平 [80][81] 问题10: FDA要求在意向治疗人群上进行分析是否意外 - 公司对此早有预期，且受鼓舞的是FDA允许进行额外事后分析，目前正在建模分析TRILOGY 2需达到的结果以在合并分析中获得有利P值 [84] 问题11: 若需进行另一项3期试验，其分析和数据是否与前两项TRILOGY试验分开 - 该试验将被视为TRILOGY项目的一部分，即TRILOGY 3，但规模和持续时间待定，所有试验数据将综合考虑以支持疗效和安全性分析 [86][87] 问题12: 公布两项TRILOGY研究的次要和探索性终点后，能否在未来试验中更多关注糖尿病患者群体 - 公司会在TRILOGY 2揭盲后分析所有次要和探索性终点，希望看到CaPre对LDL有中性至有利影响、对HDL有中性至积极影响，同时利用TRILOGY 1中50%糖尿病患者的数据研究血红蛋白A1C情况 [89]