公司财务状况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损4.371亿美元，预计未来运营费用和亏损将增加[42] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.801亿美元，预计资金可支持运营至2022年[43] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损4.371亿美元，现金、现金等价物和短期投资为2.801亿美元，高于2019年12月31日的1.66亿美元[53] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为3050万美元，2019年同期为2480万美元[56][57] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为1.5937亿美元，2019年同期为3384.7万美元[56][58] - 2020年上半年融资活动净现金流入为1.51355亿美元，2019年同期为151.1万美元[56][59] 市场患者规模 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）在美国约有120万患者，全球约有300万患者[35] - 糖尿病在美国影响超3000万人，全球超4亿人，约5%的2型糖尿病成年人受糖尿病黄斑水肿（DME）影响[35] 临床试验安排 - OPTIC试验中，第1组和第4组患者接受6 x 10^11 vg/眼的高剂量ADVM - 022，第2组和第3组患者接受2 x 10^11 vg/眼的低剂量ADVM - 022[35] - INFINITY试验计划招募约33名患者，第1组接受6 x 10^11 vg/眼的高剂量ADVM - 022，第2组接受2 x 10^11 vg/眼的低剂量ADVM - 022，第3组接受2mg阿柏西普[35] - 公司计划在2020年底公布OPTIC试验四个队列的临床数据，并于2021年年中启动ADVM - 022治疗wet AMD的关键试验[35] - 公司计划在2021年下半年公布INFINITY试验的临床数据[35] 公司业务发展 - 公司将生产规模从200L扩大到1000L，以支持ADVM - 022未来的商业产品发布[35] - 2020年第一季度，公司迁至加利福尼亚州红木城8.1万平方英尺的新设施[37] 财务指标变化 - 2020年第二季度研发费用从2019年同期的900万美元增至1920万美元，增长1020万美元；上半年从1910万美元增至3390万美元，增长1480万美元[50] - 2020年第二季度管理费用从2019年同期的710万美元增至1060万美元，增长350万美元；上半年从1270万美元增至1960万美元，增长690万美元[51] - 2020年第二季度其他收入净额较2019年减少60万美元，上半年减少90万美元，主要因投资组合收益率降低[52] 股权交易情况 - 2020年2月，公司出售1092.5万股普通股，净收益1.408亿美元[54] 公司控制与程序 - 截至2020年6月30日，公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[61] - 公司管理层于2020年6月30日评估披露控制与程序有效性[61] - 公司按季度评估披露控制与程序，目的是监测并按需修改[61] - 截至2020年6月30日，公司披露控制与程序有效[61] - 2020年第二季度公司财务报告内部控制无重大变化[61] - 公司管理层认为披露控制与程序及财务报告内部控制无法杜绝所有错误和欺诈[62] - 控制系统只能提供合理而非绝对保证[62] - 控制系统设计需考虑资源限制和成本效益[62] - 对控制有效性的评估无法绝对保证检测到所有控制问题和欺诈[62] - 未来控制可能因条件变化而不足或合规程度下降[62] 公司其他情况 - 公司无《S - K条例》定义的资产负债表外安排，作为较小报告公司无需提供市场风险定量和定性披露信息[60] - 公司无法律诉讼事项[64]