财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度总营收为10.3962亿美元，较2019年同期的4.4714亿美元增长133%；2020年上半年总营收为20.3438亿美元，较2019年同期的7.8008亿美元增长161%[97] - 2020年第二季度运营成本和费用为3.02821亿美元，较2019年同期的2.80985亿美元增长8%；2020年上半年运营成本和费用为6.12455亿美元，较2019年同期的5.03067亿美元增长22%[97] - 2020年第二季度运营亏损为1.98859亿美元，较2019年同期的2.36271亿美元收窄16%；2020年上半年运营亏损为4.09017亿美元，较2019年同期的4.25059亿美元收窄4%[97] - 2020年第二季度其他收入为2095.6万美元，较2019年同期的1775万美元增长18%；2020年上半年其他收入为4946.8万美元，较2019年同期的2531.8万美元增长95%[97] - 2020年第二季度净亏损为1.79229亿美元，较2019年同期的2.19481亿美元收窄18%；2020年上半年净亏损为3.6145亿美元，较2019年同期的4.01396亿美元收窄10%[97] - 2020年第二季度净产品收入为7753.3万美元，较2019年同期的3823.1万美元增长103%；2020年上半年净产品收入为1.49471亿美元，较2019年同期的6452.2万美元增长132%[98] - 2020年第二季度合作净收入为2642.9万美元，较2019年同期的648.3万美元增长308%；2020年上半年合作净收入为5396.7万美元[98] - 2020年第二季度美国市场净产品收入为4092.9万美元，较2019年同期的2819.2万美元增长45%；2020年上半年美国市场净产品收入为8339.9万美元，较2019年同期的4695.2万美元增长78%[99] - 2020年第二季度欧洲市场净产品收入为2535.7万美元，较2019年同期的1003.9万美元增长153%；2020年上半年欧洲市场净产品收入为4652.3万美元，较2019年同期的1757万美元增长165%[99] - 2020年上半年合作净收入为5.3967亿美元，较2019年同期的1.3486亿美元增加4.0481亿美元，增幅300%；Q2合作净收入为2.6429亿美元，较2019年Q2的6483万美元增加1.9946亿美元，增幅308%[103] - 2020年上半年商品销售成本为3.3231亿美元，较2019年同期的7673万美元增加2.5558亿美元，增幅333%；Q2商品销售成本为1.9929亿美元，较2019年Q2的4326万美元增加1.5603亿美元，增幅361%[104] - 2020年上半年研发费用为3.24567亿美元，较2019年同期的2.93017亿美元增加3155万美元，增幅11%；Q2研发费用为1.54996亿美元，较2019年Q2的1.6389亿美元减少889.4万美元，降幅5%[104] - 2020年上半年销售、一般和行政费用为2.54657亿美元，较2019年同期的2.02377亿美元增加5228万美元，增幅26%；Q2销售、一般和行政费用为1.27896亿美元，较2019年Q2的1.12769亿美元增加1512.7万美元，增幅13%[104] - 2020年Q2 Regeneron合作净收入为1.5413亿美元，较2019年Q2的70万美元增加1.4713亿美元，增幅2102%；上半年Regeneron合作净收入为3.4916亿美元，较2019年同期的70万美元增加3.4216亿美元，增幅4888%[103] - 2020年Q2 Vir合作净收入为644.8万美元，较2019年Q2的109.1万美元增加535.7万美元，增幅491%；上半年Vir合作净收入为1296.4万美元，较2019年同期的201.9万美元增加1094.5万美元，增幅542%[103] - 2020年Q2 MDCO合作净收入为387.8万美元，2019年Q2无相关收入；上半年MDCO合作净收入为493.8万美元，较2019年同期的174.5万美元增加319.3万美元，增幅183%[103] - 2020年Q2 Sanofi合作净收入为37.3万美元，较2019年Q2的438.3万美元减少401万美元，降幅91%；上半年Sanofi合作净收入为37.3万美元，较2019年同期的850万美元减少812.7万美元，降幅96%[103] - 2020年上半年总其他收入增加，主要因有价证券未实现收益分别为4550万美元和6960万美元，同时因出售未来特许权使用费产生2720万美元利息费用[113] - 公司预计2020年全年合作净收入、商品销售成本、研发与销售及行政费用总和将较2019年增加[103][106][113] - 2020年上半年净亏损361450千美元，2019年同期为401396千美元[114] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为381491千美元，2019年同期为提供100185千美元[114] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为327542千美元，2019年同期为186750千美元[114] - 2020年上半年融资活动净现金提供量为742882千美元，2019年同期为803541千美元[114] - 截至2020年6月30日，累计亏损40.9亿美元[114] - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物及有价债务和权益证券为19.3亿美元，2019年12月31日为15.4亿美元[114] - 2019年5月因战略合作收到4亿美元预付款，影响2020年上半年经营活动净现金使用量[115] - 2019年4月向Regeneron发行普通股获4亿美元，2019年1月公开发行获3.819亿美元，影响2020年上半年融资活动净现金提供量[117] - 2020年4月与Blackstone交易，初始确认与未来特许权使用费销售相关的10亿美元负债[119] - 截至2020年6月30日，金融市场风险与2019年12月31日相比无重大变化[121] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损40.9亿美元，预计未来仍会有年度净运营亏损[80] 各条业务线数据关键指标变化 - 2020年第二季度，ONPATTRO全球净产品收入为6650万美元，在西班牙和意大利推出并推进市场准入工作[89] - 2020年第二季度，GIVLAARI全球净产品收入为1100万美元，在巴西获批上市，在德国推出并推进市场准入工作[90] - 公司有两个获批产品ONPATTRO和GIVLAARI，还有六个后期研究项目正迈向商业化[79] - 2019年12月，lumasiran的ILLUMINATE - A 3期临床试验取得积极顶线结果，2020年4月向FDA提交新药申请获受理并获优先审评，FDA设定行动日期为2020年12月3日；2020年3月向欧洲药品管理局提交上市许可申请并获验证[79] - ONPATTRO获美国FDA批准治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病，还在欧盟、日本等多地获批；GIVLAARI获美国FDA批准治疗成人急性肝卟啉症，2020年3月获欧盟委员会营销授权，7月获巴西营销授权[79] - 2020年第二季度ONPATTRO产品净收入为6653.5万美元，较2019年同期的3823.1万美元增长74%；2020年上半年ONPATTRO产品净收入为1.33199亿美元，较2019年同期的6452.2万美元增长106%[100] 公司合作与战略发展 - 公司与黑石集团达成战略融资合作，黑石将提供最高20亿美元融资，包括10亿美元收购inclisiran相关版税和商业里程碑付款权益、最高7.5亿美元优先担保定期贷款、最高1.5亿美元用于vutrisiran和ALN - AGT开发，此外还购买了1亿美元公司普通股[80] - 公司与Vir扩大独家许可协议，开发针对SARS - CoV - 2的RNAi疗法，2020年4月进一步扩大合作至最多三个人类宿主因子靶点[79] - 2020年4月，公司与Dicerna就治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病开展合作，并达成专利交叉许可协议[80] 公司研发策略 - 公司研发策略针对与人类疾病病因或途径相关的基因，利用脂质纳米颗粒或N - 乙酰半乳糖胺共轭方法实现siRNA肝脏递送，针对中枢神经系统和眼部递送采用替代共轭方法[79]