产品上市与研发进展 - 公司两款基于RNAi的药物ONPATTRO和GIVLAARI已获批上市，ONPATTRO获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病，GIVLAARI获批用于治疗成人急性肝卟啉症[86] - 公司有六个后期研究项目正朝着潜在商业化推进，包括治疗AHP青少年患者的givosiran、治疗原发性高草酸尿症1型的lumasiran等[86] - 2020年4月公司提交lumasiran新药申请获FDA受理并获优先审评，FDA设定行动日期为2020年12月3日；2020年10月CHMP对lumasiran给出积极意见，预计EC将在2020年第四季度做出决定[86] 公司合作与融资情况 - 2020年公司与多家公司达成合作，包括与Vir扩大许可协议、与Dicerna开展合作、与Blackstone达成战略融资合作等[88] - Blackstone将为公司提供高达20亿美元融资，包括10亿美元用于收购inclisiran销售相关版税和商业里程碑付款、7.5亿美元首笔留置权优先担保定期贷款、1.5亿美元用于vutrisiran和ALN - AGT开发，还购买了1亿美元公司普通股[88] - Inclisiran合作方诺华可获得里程碑付款和高达20%的特许权使用费，Fitusiran合作方赛诺菲可获得15 - 30%的特许权使用费[93] - 作为与黑石战略合作融资的一部分，50%的inclisiran特许权使用费收入将支付给黑石[93] - Cemdisiran、ALN - HBV02（VIR - 2218）、ALN - HSD的商业权利分配为50 - 50[95] - ALN - AAT02（DCR - A1AT）美国以外的选择权归Dicerna所有[95] - 2020年4月与黑石集团达成购买和销售协议，确认10亿美元与未来特许权使用费销售相关的负债；8月与黑石集团达成融资协议，确认540万美元开发衍生负债[124] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损43.4亿美元，预计未来仍会有年度净运营亏损[88] - 2020年前三季度公司总收入为3.29291亿美元，较2019年同期的1.48069亿美元增加1.81222亿美元，增幅122%[104] - 2020年前三季度公司运营成本和费用为9.63507亿美元，较2019年同期的7.89427亿美元增加1.7408亿美元，增幅22%[104] - 2020年前三季度公司运营亏损为6.34216亿美元，较2019年同期的6.41358亿美元减少7142万美元，减幅1%[104] - 2020年前三季度公司其他（费用）收入为2.2215亿美元，较2019年同期的3.2688亿美元减少1.0473亿美元，减幅32%[104] - 2020年前三季度公司净亏损为6.14741亿美元，较2019年同期的6.09931亿美元增加4810万美元，增幅1%[104] - 2020年前三季度总营收为3.29291亿美元，较2019年同期的1.48069亿美元增加1.81222亿美元，增幅122%；2020年第三季度总营收为1.25853亿美元，较2019年同期的7006.1万美元增加5579.2万美元，增幅80%[105] - 2020年前三季度净产品收入为2.48677亿美元，较2019年同期的1.10588亿美元增加1.38089亿美元，增幅125%；2020年第三季度净产品收入为9920.6万美元，较2019年同期的4606.6万美元增加5314万美元，增幅115%[105] - 2020年前三季度合作净收入为8061.4万美元，较2019年同期的3748.1万美元增加4313.3万美元，增幅115%；2020年第三季度合作净收入为2664.7万美元，较2019年同期的2399.5万美元增加265.2万美元，增幅11%[105] - 2020年前三季度运营成本和费用为9.63507亿美元，较2019年同期的7.89427亿美元增加1.7408亿美元，增幅22%；2020年第三季度为3.51052亿美元，较2019年同期的2.8636亿美元增加6469.2万美元，增幅23%[109] - 2020年前三季度商品销售成本为5502.8万美元，较2019年同期的1288.6万美元增加4214.2万美元，增幅327%；2020年第三季度为2179.7万美元，较2019年同期的521.3万美元增加1658.4万美元，增幅318%[109] - 2020年前三季度研发费用为4.8635亿美元，较2019年同期的4.53813亿美元增加3253.7万美元，增幅7%；2020年第三季度为1.61783亿美元，较2019年同期的1.60796亿美元增加98.7万美元，增幅1%[109] - 2020年前三季度销售、一般和行政费用为4.22129亿美元，较2019年同期的3.22728亿美元增加9940.1万美元，增幅31%；2020年第三季度为1.67472亿美元，较2019年同期的1.20351亿美元增加4712.1万美元，增幅39%[109] - 2020年第三季度研发费用总计1.8544亿美元，上年同期为3.0067亿美元；九个月研发费用总计5.9132亿美元，上年同期为4.2015亿美元[113] - 2020年第三季度其他费用总计2725.3万美元，上年同期为737万美元；九个月其他收入总计2221.5万美元，上年同期为3268.8万美元[116] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为4.91817亿美元，上年同期为8244.7万美元；投资活动净现金使用量为3.3763亿美元，上年同期为1.96827亿美元；融资活动净现金流入为7.77029亿美元，上年同期为7.82842亿美元[118] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损43.4亿美元，现金、现金等价物和有价证券为18.3亿美元，2019年12月31日为15.4亿美元[118] 各业务线产品收入关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司两款上市产品ONPATTRO和GIVLAARI产生净产品销售收入，近年来大部分总收入来自与Regeneron、Sanofi Genzyme和MDCO的合作收入[88] - 2020年第三季度ONPATTRO全球净产品收入为8250万美元，GIVLAARI全球净产品收入为1670万美元[97][98] - 2020年前三季度ONPATTRO产品在美国、欧洲和其他地区（主要是日本）的净收入分别为1.08491亿美元、7466.4万美元和3256万美元，较2019年同期分别增长35%、164%和1778%；2020年第三季度分别为3902.7万美元、3047.8万美元和1301.1万美元，较2019年同期分别增长16%、181%和704%[106] - 2020年前三季度GIVLAARI产品在美国和欧洲的净收入分别为2604.3万美元和691.9万美元；2020年第三季度分别为1210.8万美元和458.2万美元，因2019年无数据，无法计算同比增幅[106] - 2020年前三季度与Regeneron、Vir、MDCO、Sanofi和其他公司的合作净收入分别为4979万美元、2.1476亿美元、602.9万美元、79.3万美元和252.6万美元，较2019年同期分别增长212%、172%、165%、 - 92%和159%；2020年第三季度分别为1487.4万美元、851.2万美元、109.1万美元、42万美元和175万美元，较2019年同期分别增长 - 3%、45%、107%、 - 78%和285%[107] 公司业务实践调整 - 2020年3月WHO宣布COVID - 19为大流行，公司修改业务实践，如实施全球居家办公政策、限制非必要商务旅行等[89] - 2020年9月公司启动自愿计划，允许部分员工根据当地法规和公司安全程序返回部分地区的办公地点[90] 公司研发费用与领域 - 公司研发费用占总运营费用很大比例，研发管线专注于四个战略治疗领域：遗传药物、心血管代谢疾病、肝脏传染病和中枢神经系统/眼部疾病[91] 费用变化原因 - 2020年第三季度研发费用与上年同期基本持平，九个月研发费用较上年同期增加，主要因人员薪酬、临床试验及设施相关费用增加[112] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用较上年同期增加，主要因人员薪酬、咨询服务及其他费用增加[115] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量增加，主要因2019年5月收到与再生元战略合作的4亿美元预付款[119] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量增加，主要因可销售债务证券购买增加及可销售证券销售和到期收益减少[120] - 2020年前九个月融资活动净现金流入减少，主要因2019年4月向再生元发行普通股获得4亿美元及2019年1月公开发行获得3.819亿美元，部分被2020年4月出售MDCO特许权使用费权益获得5亿美元及股票期权行使等收益增加抵消[121]