公司资金筹集情况 - 公司自2008年6月成立至2018年12月31日，共筹集资金2.452亿美元，其中9290万美元来自优先股私募配售，6900万美元来自首次公开募股，1150万美元来自2016年9月的注册直接发行，4200万美元来自2018年6月的普通股和认股权证包销公开发行，1900万美元来自市价发行计划，1000万美元来自有担保债务融资，80万美元来自普通股期权和认股权证行使；2018年12月31日后，又通过2019年2月的普通股和认股权证包销公开发行筹集2000万美元，通过市价发行计划筹集210万美元[512] - 2018年公司通过ATM计划出售577,195股普通股，总收益8.8百万美元，净收益8.4百万美元[545] - 2018年6月公司进行公开发行，总收益42.0百万美元，净收益38.9百万美元[548] - 信贷安排下公司获得10.0百万美元贷款，截至2018年12月31日已还清所有未偿还款项，信贷安排已到期[549][550] 公司收入情况 - 截至2018年12月31日，公司未从产品销售中获得任何收入；2017年8月与一非关联方签订期权协议，收到25万美元的不可退还预付款，10月又收到25万美元以延长协议期限，12月该协议终止[514][515] - 2017年公司确认与期权协议相关的收入0.5百万美元，2018年未确认任何收入[537] 公司研发费用情况 - 2018年和2017年公司研发总费用分别为1704.2万美元和1868.2万美元，其中edasalonexent项目分别为789.7万美元和588.7万美元，CAT - 5571项目分别为52.8万美元和243.6万美元，其他研究和平台项目分别为62.8万美元和139.3万美元[522] - edasalonexent和CAT - 5571项目自启动以来的直接总费用分别为3730万美元和420万美元[522] - 2018年研发费用从2017年的18.7百万美元降至17.0百万美元，减少1.6百万美元，降幅9% [538] 公司项目试验情况 - 公司于2018年9月启动edasalonexent治疗DMD的全球3期PolarisDMD试验，预计2019年完成患者招募，2020年第二季度公布顶线结果，目标是2021年初提交新药申请[504] - PolarisDMD试验预计招募约125名4至7岁（至8岁生日）、至少6个月未使用类固醇的患者，无论突变类型如何[505] - MoveDMD 1/2期试验共招募31名4至7岁、基因确诊为DMD、未使用过类固醇或试验前至少6个月未使用类固醇的患者，这些患者有26种不同的肌营养不良蛋白突变[507] - MoveDMD试验的1期评估了17名患者服用edasalonexent 7天后的安全性、耐受性和药代动力学，2016年1月报告三种剂量均耐受性良好，无安全信号、严重不良事件和药物停用情况；2期以MRI T2为早期生物标志物评估edasalonexent效果，2017年1月报告联合治疗组未达到主要疗效终点，但100mg/kg/day治疗组有正向结果但无统计学意义[509] - MoveDMD试验的开放标签扩展阶段，服用100mg/kg edasalonexent治疗12、24、36和48周时，小腿复合MRI T2变化率有统计学显著改善；治疗72周时，观察到肌肉功能保留，四项肌肉功能评估均持续改善，四项肌肉酶显著降低，药物耐受性良好，男孩生长曲线正常，心率向正常年龄值显著降低[510] 公司新药申请情况 - 公司已完成CAT - 5571的研究性新药申请相关活动，其是一种潜在的口服治疗囊性纤维化的小分子药物[511][520] 公司战略转变及费用情况 - 2018年4月公司宣布战略转变，在截至2018年6月30日的季度将员工人数减少40%，2018年记录员工遣散等费用0.9百万美元，其中0.8百万美元已支付[529] 公司其他费用及收入净额变化情况 - 2018年一般及行政费用从2017年的8.9百万美元增至9.3百万美元，增加0.4百万美元，增幅5% [539] - 2018年其他收入（费用）净额较2017年增加0.8百万美元[540] 公司财务关键指标情况 - 截至2018年12月31日，公司累计筹集245.2百万美元，现金、现金等价物和短期投资为37.6百万美元[543] - 截至2018年12月31日公司累计亏损197.3百万美元，预计现有资金可支持运营至2020年第四季度[543][552][553] - 2018年经营活动净现金使用量为2350万美元，2017年为2680万美元[561][562][563] - 2018年投资活动净现金使用量为2190万美元，2017年投资活动提供净现金1490万美元[561][564] - 2018年融资活动提供净现金4430万美元，2017年为470万美元[561][565] - 截至2018年12月31日，公司总合同现金义务为214.2万美元，其中1年内到期142.1万美元，1 - 3年到期72.1万美元[568] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3760万美元，2017年现金和现金等价物为1640万美元[570] - 2018年经营活动净现金使用量主要由2590万美元净亏损调整非现金项目构成，2017年主要由2740万美元净亏损调整非现金项目构成[562][563] - 2018年投资活动净现金使用量包括7040万美元短期投资购买，部分被4810万美元短期投资到期收益和40万美元财产设备销售收益抵消[564] - 2018年融资活动净现金主要来自3890万美元的6月融资和830万美元的ATM计划，部分被290万美元信贷安排还款抵消[565] - 2017年融资活动净现金来自800万美元的ATM计划，部分被330万美元信贷安排还款抵消[565] 公司资产负债表外安排情况 - 公司目前没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[566]