财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司拥有3760万美元现金、现金等价物和短期投资，之后通过股权融资额外获得2050万美元净收益，基于当前运营计划，公司认为有足够资金支持运营至2020年第四季度 [27] - 2018年第四季度经营活动净现金使用量为530万美元，全年为2350万美元，2018年完成了先前信贷安排下的所有付款义务，目前无长期债务义务 [27] - 2018年第四季度研发费用为370万美元，全年为1700万美元，相比2017年第四季度的400万美元和全年的1870万美元有所下降，主要归因于与edasalonexent无关项目成本的减少 [28] - 2018年第四季度一般及行政费用为240万美元，全年为930万美元，2017年第四季度为170万美元，全年为890万美元；2018年第四季度运营亏损为610万美元，较2017年第四季度减少60万美元 [28] - 2018年第四季度净亏损为610万美元，即每股0.85美元，较2017年第四季度增加60万美元；2018年全年净亏损为2590万美元，即每股5.12美元，2017年全年为2740万美元 [28] - 2018年第四季度加权平均流通普通股为710万股，每股数据反映了2018年12月生效的1比10反向股票分割 [29] - 预计2019年季度净亏损将较为稳定，但由于PolarisDMD试验成本增加，将高于2018年最后两个季度 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - Phase III PolarisDMD试验于去年9月启动，美国超过三分之二的试验点已开放招募，加拿大、澳大利亚也有试验点开放，预计未来几周美国、加拿大、澳大利亚、欧洲和以色列将有更多试验点开放 [8][14][15] - 计划招募约125名4至7岁（至8岁生日）、无论突变类型且过去六个月未服用类固醇的男孩，随机分配比例为2比1，即每两名接受100毫克/千克edasalonexent的男孩对应一名接受安慰剂的男孩 [12] - 主要疗效终点是edasalonexent治疗12个月后与安慰剂相比，北极星行走评估（North Star Ambulatory Assessment）分数的变化，关键次要终点包括定时功能测试、站立时间、4级楼梯攀爬和10米步行跑 [12][13] 研究与开发业务 - 正在进行一系列临床前实验，比较和对比edasalonexent与现有和新兴疗法以及联合疗法的效果，目标是在2021年初提交edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的新药申请（NDA） [24][25] - 已完成长期毒理学研究，结果支持临床中观察到的良好安全性 [25] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在北美自行商业化edasalonexent，在北美以外地区自行或与合作伙伴共同商业化 [10] - 认为edasalonexent有潜力成为杜氏肌营养不良症的新基础疗法，无论患者突变类型如何，且在整个生命周期内都能发挥作用，可作为单一疗法或与其他疗法联合使用 [11] - 除杜氏肌营养不良症外，公司还看到edasalonexent未来在其他适应症（如贝克肌营养不良症）方面的机会 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在edasalonexent的III期试验中进展顺利，加强了财务资源和董事会，为未来做好了准备 [30] - 认为edasalonexent具有显著的商业机会，满足了医生、患者及其家属对无当前标准治疗副作用、能延缓疾病进展的疗法的迫切需求 [30] - 公司展示了edasalonexent在4至7岁杜氏肌营养不良症患者中近两年治疗的一致积极临床结果，其数据的一致性和良好的安全性表明它有潜力与其他可用或正在开发的DMD疗法区分开来 [31] 其他重要信息 - 公司在2019年第一季度任命了具有丰富罕见病财务和商业经验的Gregg Lapointe以及具有深厚制药开发和运营专业知识的Joanne Beck加入董事会，以支持NDA相关活动和edasalonexent潜在的商业发布准备工作 [10] - 本月公司将启动名为GalaxyDMD的新开放标签扩展试验，目前参与MoveDMD试验开放标签扩展的所有男孩将过渡到GalaxyDMD，同时也将招募符合年龄范围的兄弟姐妹参与 [20] - 当III期PolarisDMD试验的男孩完成12个月的安慰剂对照部分后，他们也有机会参与GalaxyDMD试验，该试验主要监测肌肉功能评估以及骨骼健康的长期安全性，由于edasalonexent的良好安全性，GalaxyDMD的访视安排简化为每六个月一次 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从定价角度考虑，未来一两年推出edasalonexent时，该产品的价值如何定位 - 目前谈论edasalonexent的定价还为时尚早，但公司认为它在杜氏肌营养不良症男孩中显示出了巨大潜力，有显著的商业机会，这是一种罕见病，edasalonexent有可能适用于所有年龄段的患者群体，并在疾病的多个方面带来潜在益处，且目前安全性良好 [34] - 公司内部正在进行大量工作以了解edasalonexent的全部价值以及它在治疗范式中的定位，同时也关注到了杜氏肌营养不良症患者药物的定价范围，从卫生经济学角度来看，类固醇虽然价格在数万美元，但治疗患者还存在其他相关成本需要考虑，未来会有更多信息公布 [36][37] 问题2: 关于FDA的互动，FDA关注的问题和兴趣点是什么 - 公司不分享与监管机构互动的细节，但FDA已表达了对MRI和神经肌肉疾病的兴趣，在杜氏肌营养不良症的指南中也有明确体现，据公司了解，FDA仍在寻求关于MRI的更多信息 [39] 问题3: 随着Polaris和Galaxy试验的推进，2019年现金消耗情况如何 - 随着Polaris试验和Galaxy开放标签扩展试验的推进，预计季度现金消耗将比2018年最后两个季度略高，公司已明确资金可支持运营至2020年第四季度，这是一个可参考的框架 [41] 问题4: MoveDMD扩展试验的现状如何，是否仍在进行，有多少患者参与，是否有额外数据 - MoveDMD开放标签扩展试验仍在进行，参与该试验的男孩将转移到GalaxyDMD试验，未来将有统一的开放标签扩展试验，MoveDMD的男孩将根据其家庭和主治医生的判断继续接受治疗 [43] - Joanne上个月在会议上提供了数据更新，未来数据主要是安全性数据，GalaxyDMD和开放标签扩展试验（包括MoveDMD和Polaris）的主要目的是收集长期安全性数据以及获取杜氏肌营养不良症大龄男孩的经验，以支持未来潜在的注册申请 [43] 问题5: 在III期PolarisDMD试验中，如何应对DMD患者之间的变异性，以提高主要终点NSAA对edasalonexent益处的检验效力 - 公司通过改变入组标准（要求站立时间低于10秒）来减少变异性，在分析时也会控制影响结果的变量，以在现有入组情况下最大化研究的效力 [46]