财务数据关键指标变化：2020财年第一季度运营费用和净亏损 - 2020财年第一季度运营费用为770万美元，较2019财年同期的750万美元增加20万美元[132] - 2020财年第一季度净亏损为660万美元，每股亏损0.12美元，而2019财年同期净亏损为690万美元，每股亏损0.15美元[133] - 2020财年第一季度研发费用为630万美元，较2019财年同期的570万美元增加60万美元[135] - 2020财年第一季度一般及行政费用为140万美元，较2019财年同期的180万美元减少40万美元[135] - 2020财年第一季度其他收入净额为110万美元，较2019财年同期的60万美元有所增加[135] 财务数据关键指标变化：2020财年第一季度现金流和现金状况 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为2750万美元，较2019年9月30日增加520万美元[137] - 2020财年第一季度经营活动所用现金流量净额为570万美元，较2019财年同期的420万美元有所增加[138][139] - 2020财年第一季度融资活动提供现金流量净额为1100万美元，主要来自发行普通股[138][140] ANAVEX2-73临床开发进展：阿尔茨海默病 - 公司核心化合物ANAVEX2-73针对阿尔茨海默病的2b/3期研究计划招募约450名患者，为期48周[75] - 阿尔茨海默病2a期扩展研究数据显示，较高药物浓度组在ADCS-ADL和MMSE评分上显著优于较低浓度组（p值分别小于0.0001和0.0008）[74] - 针对阿尔茨海默病的2a期临床试验总持续时间为57周，涉及32名患者[72] - 阿尔茨海默病二期a研究中ANAVEX2-73在57周内耐受良好，日口服剂量介于10毫克至50毫克[99] - 阿尔茨海默病二期b/三期研究于2018年10月启动，计划招募约450名患者[102] ANAVEX2-73临床开发进展：雷特综合征 - 公司获得国际雷特综合征基金会至少60万美元的资金资助，用于ANAVEX2-73治疗雷特综合征的2期临床试验[78] - ANAVEX2-73治疗雷特综合征的美国2期研究涉及21名患者，为期7周[80] - ANAVEX2-73治疗雷特综合征的AVATAR研究在澳大利亚进行，涉及约33名患者，为期7周[81] - ANAVEX2-73治疗雷特综合征的EXCELLENCE研究针对约69名5至18岁儿科患者，为期12周[82] - ANAVEX2-73用于治疗Rett综合征的临床开发项目已获FDA快速通道资格[92] ANAVEX2-73临床开发进展：帕金森病痴呆及其他 - ANAVEX2-73治疗帕金森病痴呆的2期研究计划招募约120名患者，为期14周[84] - 针对帕金森病痴呆的ANAVEX2-73二期研究于2018年10月启动，计划招募120名患者[93] 生物标志物与药物反应分析 - 基因组生物标志物SIGMAR1和COMT对药物反应水平有显著影响（p值分别小于0.0080和0.0014）[74] - 排除约10%-20%携带特定生物标志物变异的患者后，预计80%-90%的患者可能显示功能及认知评分显著改善[71] - 全基因组分析显示约80%的全球人群（无SIGMAR1 rs1800866变异）对ANAVEX2-73有改善反应[101] 研发管线与监管资格 - 公司研发管线包括ANAVEX2-73的3项临床研究及其他临床前阶段化合物[86] - ANAVEX3-71于2016年4月获FDA授予治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格[109] - ANAVEX2-73于2016年5月及6月分别获FDA授予治疗Rett综合征和婴儿痉挛症的孤儿药资格[91] - ANAVEX2-73于2019年11月获FDA授予治疗Rett综合征的罕见儿科疾病资格[91] - ANAVEX2-73一期单次递增剂量试验中最大耐受单剂量定义为55-60毫克[95] 市场前景与疾病负担 - 阿尔茨海默症患者数量预计到2025年将达到720万美国人，较2019年的580万增长约24%[116] - 帕金森病市场预计到2021年将扩大至32亿美元[117] 融资活动与资本资源 - 与Lincoln Park的常规购买协议允许公司每日定向出售最多200,000股普通股，特定条件下可增至250,000股，但Lincoln Park的每日承诺义务不超过200万美元[142] - 截至2019年12月31日，根据2019年购买协议，Lincoln Park仍有约3440万美元的公司普通股可供购买，其中440万美元的股票已在有效注册声明下登记[144] - 公司与Cantor Fitzgerald签订的受控股权发行销售协议允许通过“市场发行”方式发售普通股，总收益最高可达5000万美元[145] - 公司同意向Cantor Fitzgerald支付最高相当于发售股票总收益3.0%的佣金作为服务费[147] - 公司计划通过现有手头现金以及未来的股权和债务融资来持续为运营提供资金[148] 内部控制与法律程序 - 公司披露控制与程序在2019年12月31日被评估为有效[154] - 在截至2019年12月31日的季度内，公司针对澳大利亚研发激励计划的会计处理建立了额外的季度程序，以应对之前发现的重大弱点[155] - 除上述变更外，在报告期内没有其他内部财务控制变更对公司产生重大影响[156] - 公司不知悉除日常业务附带的常规诉讼外，存在任何重大的未决法律程序[157]