财务数据和关键指标变化 - 2020财年第一季度净亏损660万美元，合每股0.12美元，而2019财年同期净亏损690万美元，合每股0.15美元，净亏损减少是由于研发激励收入增加 [10] - 2020年第一季度研发费用为630万美元，2019年同期为570万美元，增长是由于管线推进带来的临床开发活动增加 [10] - 2020年第一季度一般及行政费用为140万美元，2019年同期为180万美元，减少主要是由于非现金股票薪酬费用降低 [10] - 截至2019年12月31日，公司现金状况从2019年9月30日的2220万美元增至2750万美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 ANAVEX 2 - 73 - Rett综合征临床项目RS - 001和RS002、AVATAR按计划持续招募患者 [7] - 帕金森病痴呆研究已达到招募目标，在西班牙20个地点和澳大利亚3个地点招募了100多名患者，预计2020年年中公布该研究的 topline 结果 [8] - 2b/3期阿尔茨海默病研究招募完成50%，预计随着研究的国际扩展，招募将加速，2020年研究地点总数将从15个增加到约45个 [8][9] ANAVEX 3 - 71 - 已成功完成IND启用毒理学研究和药品生产，此前已获得美国FDA针对额颞叶痴呆（FTD）的孤儿药指定，预计2020年启动首个1期临床试验 [9] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续推进各药物管线项目，争取达到重要里程碑，期待2020年有多个数据读出 [12] - 对于ANAVEX 2 - 73，待Rett综合征数据明确后，将加速多发性硬化症和核上性麻痹适应症的项目 [17] - 对于ANAVEX 3 - 71，公司战略是将获得FDA孤儿药指定的额颞叶痴呆适应症从1期推进到2期 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在各项目上稳步推进，对2020年充满期待，随着进展将提供更多更新 [12] 其他重要信息 - 本周美国FDA授予ANAVEX 2 - 73用于治疗Rett综合征的临床开发项目快速通道指定 [6] - 本季度公司获得另一项美国专利，支持领先药物候选物ANAVEX 2 - 73用于治疗包括Rett综合征和多发性硬化症在内的神经发育障碍，该专利预计至少有效期至2037年 [8] 问答环节所有提问和回答 问题1: 启动儿科Rett综合征试验前的关键事项是什么 - 没有关键事项，已获得启动研究的批准，完成常规的研究点启动访问和向研究点准备药物后即可开始，预计很快完成并公布 [15] 问题2: 是否打算或其他公司是否对快速开发blarcamesine用于多发性硬化症感兴趣，专利涵盖的自闭症和脑瘫是否未来会推进 - 体外研究有关于MS的令人鼓舞的数据，但仍需更多临床前工作，如动物研究或其他验证形式，待Rett综合征数据明确后将加速该项目，核上性麻痹适应症同理 [17] 问题3: 关于阿尔茨海默病和帕金森病的微生物生物标志物分析是否有更多细节，何时公布数据 - 阿尔茨海默病2a期研究有肠道微生物群变化与药物暴露相关的初步积极信号，并已将该指标加入帕金森病痴呆研究扩展中，将随帕金森病痴呆研究扩展结果报告，可看到药物暴露前后以及安慰剂和活性药物组患者肠道微生物群的变化水平 [19] 问题4: 两项正在进行的Rett综合征研究在招募患者方面除了疾病罕见患病率低外是否遇到其他挑战 - 没有遇到其他挑战，公司确保招募合适的患者入组，因获得快速通道指定，不急于招募 [24] 问题5: 帕金森病痴呆研究预计2020年年中报告阳性数据后，是否会与FDA讨论下一步，下一项研究是否可能使用相同的主要疗效终点 - 数据公布后会与FDA讨论下一步，所提及的主要疗效终点曾与多年前获批用于帕金森痴呆的药物相关，所以选择该指标，后续需与机构进一步沟通确认 [26] 问题6: 新化合物3 - 71预计追求的适应症是什么，与2 - 73相比如何定位 - ANAVEX 3 - 71已获得FDA针对额颞叶痴呆的孤儿药指定，公司目前战略是将1期推进到2期 [28] 问题7: 两种化合物的作用机制是否相同或相似 - 分子完全不同，但都激活sigma - 1受体，这是核心假设；ANAVEX 3 - 73还具有对M1 sigma毒蕈碱受体的激活机制，与ANAVEX 2 - 73略有不同；ANAVEX 3 - 71在三重转基因动物模型中显示出对tau、炎症的显著降低和更好的聚集效果，所以公司对其很感兴趣 [30] 问题8: FDA是否授予ANAVEX 2 - 73用于Rett综合征的孤儿药指定、罕见儿科疾病地位和快速通道指定 - 回答是肯定的，ANAVEX 2 - 73用于Rett综合征已获得这三项指定 [34] 问题9: FDA是否深度参与阿尔茨海默病试验，公司是否与FDA密切合作以确保试验结果符合其要求 - 几年前公司在preIND会议上与FDA有过互动并分享了研究设计，公司在阿尔茨海默病项目上与FDA有互动 [36] 问题10: 公司如何定义早期阿尔茨海默病，在MMSE或日常生活活动评分方面有何标准 - 早期阿尔茨海默病由阿尔茨海默病协会定义，介于轻度认知障碍和轻度至中度阿尔茨海默病之间，试验纳入标准为MMSE评分为20 - 28分 [38][40] 问题11: 阿尔茨海默病试验增加研究点数量背后的原因是什么，是否成本很高 - 增加研究点不会增加太多成本，只是扩大招募范围以加速招募，因为仍需招募450名患者，成本主要取决于患者数量，与研究点无关 [42][43] 问题12: 加速阿尔茨海默病试验研究点数量的原因是什么 - 公司对该项目感到兴奋，2a期阿尔茨海默病研究给予公司推进到2b/3期研究的信心，为确保研究尽早完成，在已完成50%招募的基础上，通过增加研究点数量来加速 [45] 问题13: 关于两项正在进行的Rett综合征研究，额外的数据何时公布 - 研究正在进行中，将在每项研究招募完成时报告，届时也能准确说明两项研究的topline数据何时公布 [47]