产品研发与上市计划 - 公司预计2020年下半年开始从ZYNTEGLO产品销售中产生收入，预计2021年年中完成LentiGlobin治疗β - 地中海贫血的生物制品许可申请（BLA）提交，2021年下半年可能首次提交LentiGlobin治疗镰状细胞病（SCD）的申请，2020年底提交Lenti - D治疗肾上腺脑白质营养不良（CALD）的欧盟营销授权申请，2021年年中提交其BLA申请[149][150][152] - 公司通过全面业务审查调整了业务优先级和运营计划，有望在2022年实现ZYNTEGLO、ide - cel、Lenti - D和LentiGlobin的潜在监管批准和商业推出[160] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.2亿美元，2020年第一季度净亏损2.026亿美元，累计亏损24.8亿美元[155] - 公司预计至少在未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，费用将因多项活动大幅增加[155] - 2020年和2019年总研发费用分别为1.54123亿美元和1.2264亿美元，其中LentiGlobin（含ZYNTEGLO）分别为3688.1万美元和3184.6万美元，Lenti - D分别为781.3万美元和868.6万美元，Ide - cel分别为3116.2万美元和1979.1万美元，bb21217分别为607.1万美元和448.6万美元，临床前项目分别为1745万美元和1132.9万美元[178] - 2020年第一季度总营收为2190万美元，较2019年同期的1250万美元增加940万美元[190] - 2020年第一季度研发费用为1.541亿美元，较2019年同期的1.226亿美元增加3150万美元[191] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为7320万美元，较2019年同期的6030万美元增加1300万美元[192] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.2亿美元[195] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损24.8亿美元[196] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为2.06121亿美元，较2019年同期增加5200万美元[197] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为2.24578亿美元，较2019年同期变化2.615亿美元[198] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为96.3万美元，较2019年同期减少930万美元[199] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为10.2亿美元和12.4亿美元[202] - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的净公允价值将下降约300万美元[202] COVID - 19影响 - 公司预计COVID - 19大流行将使正在进行的临床研究患者入组和治疗时间至少推迟三个月，并影响ZYNTEGLO在欧洲的市场准入和报销[158] - 公司减少或消除某些临床前项目投资，暂停LentiGlobin的HGB - 211临床研究，部分临床研究受COVID - 19影响[177] 成本控制与人员薪资调整 - 公司首席执行官将在未来十二个月放弃100%的薪水，高级领导团队其他成员和董事会所有成员将在未来十二个月放弃20%的薪水或董事会现金津贴[161] - 通过业务审查做出的一系列改变预计到2022年将比之前的长期计划节省超过5亿美元的净现金[162] 收入来源与确认 - 公司目前尚未从产品销售中获得任何收入，收入来自合作安排、授权安排、研究费用和赠款收入[154][165] - 公司与百时美施贵宝（BMS）的合作安排产生的收入主要来自ide - cel和bb21217相关的研发服务、许可和载体制造等[166] - 非退还许可费在交付许可且无未履行履约义务时确认为收入，还可能从里程碑付款和特许权使用费获得收入[169] 业务外包情况 - 公司目前所有制造活动外包给第三方，临床开发活动由第三方合同研究组织（CRO）进行[156] 会计政策相关 - 2020年1月1日起公司追溯采用ASU 2018 - 18，修订合并运营和综合损益表中收入列报[168] - 2020年第一季度公司关键会计政策无重大变化[187] 费用构成与变化 - 销售、一般和行政费用主要包括人员薪资等，公司降低了相关费用预测，但未来预计会增加[179][180] - 特许权使用费成本与诺华的许可协议相关，未来随诺华或奥查德达到监管里程碑及诺华产品销售预计会增加[181][182] 收购或有付款 - 2014年收购Pregenen，截至2020年3月31日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑2010万美元，商业里程碑9990万美元，公允价值估计为490万美元[183][184] 其他财务项目 - 2020年和2019年第一季度利息收入主要来自投资收益[185] - 其他费用净额主要包括股权证券损失、资产处置损失和外汇损益[186]