营收与利润 - 公司总营收在2019年第三季度达到4.611亿美元，同比增长17.7%[123] - 2019年前九个月总营收为12.496亿美元，同比增长9.8%[123] - 2019年第三季度净利润为5500万美元，相比2018年同期的净亏损1260万美元大幅改善[123] - 2019年前九个月净亏损为3890万美元，相比2018年同期的净亏损7360万美元有所减少[123] - 公司总净产品收入在2019年第三季度达到4.509亿美元，同比增长6460万美元[131] 现金与投资 - 公司现金及投资总额在2019年9月30日为12亿美元，相比2018年底的13亿美元略有下降[126] - 截至2019年9月30日，公司持有约12亿美元的现金、现金等价物及投资，其中2.06亿美元存放在外国子公司[153] - 公司2019年9月30日的现金及现金等价物为4.232亿美元，相比2018年12月31日的4.94亿美元减少了7080万美元[154] - 公司经营活动产生的现金流出减少了2010万美元，从2018年9月30日的2920万美元降至2019年9月30日的910万美元，主要归因于客户现金收款时间、供应商付款和库存水平的增加[155] - 公司投资活动产生的净现金流入减少了3.174亿美元，从2018年9月30日的3.353亿美元降至2019年9月30日的1790万美元，主要由于可供出售债务证券的净到期金额减少[156] - 公司融资活动产生的现金流出增加了5710万美元，从2018年9月30日的2160万美元增至2019年9月30日的7870万美元，主要由于激励计划下的奖励行使收益减少了3390万美元，或有对价支付增加了1440万美元，以及与股权奖励净结算相关的税款支付增加了680万美元[158] 研发与产品 - Palynziq在2019年5月获得欧盟批准，预计2020年将在欧洲市场贡献显著收入[120] - Valoctocogene roxaparvovec计划在2019年第四季度提交美国和欧洲的上市申请[121] - BMN 307基因疗法产品候选药物在2019年9月提交了英国临床试验申请[121] - 公司研发费用在2019年第三季度为1.73亿美元，同比增长7.2%[123] - 公司预计2019年剩余时间的研发支出将与2018年持平，主要由于valoctocogene roxaparvovec开发成本的降低[142] - 公司主要研发项目的研发费用从项目开始至2019年9月30日分别为：Palynziq 6.75亿美元，Valoctocogene roxaparvovec 5.458亿美元，Vosoritide 4.044亿美元，Brineura 3.175亿美元，PKU基因疗法 9120万美元，其他已批准产品 10.985亿美元[165] 销售与市场表现 - Vimizim在2019年第三季度的收入增长主要归因于中东和拉丁美洲的政府订单模式[132] - Palynziq在2019年第三季度的收入增长主要归因于更多患者达到维持剂量和美国市场新患者开始治疗[132] - Brineura在2019年第三季度的收入增长主要归因于所有地区患者数量的增加[132] - Kuvan在2019年第三季度的收入增长主要归因于美国市场患者数量的增加[132] - Naglazyme在2019年第三季度的收入下降主要归因于某些拉丁美洲和欧洲国家的政府订单模式[134] - Aldurazyme在2019年第三季度的收入下降主要归因于客户接受产品的时间延迟[134] 费用与支出 - 公司销售、一般及行政费用在2019年第三季度为1.701亿美元，同比增长14.5%[123] - 公司2019年第三季度的销售、一般及行政费用（SG&A）为1.701亿美元，同比增长21.5%，主要由于Valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动和Palynziq的商业化活动增加[143] - 公司预计未来SG&A费用将继续增加，主要由于Palynziq的持续商业化、Valoctocogene roxaparvovec的预商业化活动以及Vimizim的国际扩展[144] - 公司2019年第三季度的无形资产摊销和或有对价总额为1710万美元，同比下降1.5%，主要由于Palynziq项目在2019年5月获得欧盟市场批准后相关资产的摊销增加[145][147] - 公司2019年第三季度的利息收入为530万美元，同比下降100万美元，主要由于投资余额减少[148] - 公司2019年第三季度的利息支出为290万美元，同比下降920万美元，主要由于2018年10月到期的0.75%次级可转换票据的到期[149] - 公司2019年第三季度的所得税收益为4520万美元，相比2018年同期的680万美元大幅增加，主要由于利润和损失的混合及时间波动[151] 债务与合同义务 - 公司截至2019年9月30日的总可转换债务为8.7亿美元（未折现），这将影响其流动性，因为需要支付半年一次的现金利息[159] - 公司于2018年10月签订了一项2亿美元的无担保循环信贷安排，用于满足持续营运资金需求和其他一般公司用途，截至2019年9月30日，该信贷安排未使用[160] - 公司截至2019年9月30日的合同义务总额为11.035亿美元，其中包括2020年票据及相关利息3.834亿美元，2024年票据及相关利息5.098亿美元，租赁7.87亿美元，研发和采购承诺1.316亿美元[171] - 公司截至2019年9月30日的或有支付总额为3.769亿美元，其中6550万美元与2016年收购的Kuvan和Palynziq相关权利和资产有关，2.397亿美元与已停止开发的计划相关[171] 毛利率与财务表现 - 公司2019年第三季度的产品毛利率为79%，同比下降1个百分点[139]