财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入达到创纪录的4.61亿美元，同比增长18% [7] - 第三季度现金生成超过3000万美元，显示出公司业务的强劲现金流 [10] - 研发费用占收入的比例从三年前的60%降至43%，并朝着长期目标25%迈进 [11] - 公司预计2020年收入目标为20亿美元，并预计valrox和vosoritide将进一步推动收入增长 [12] - 公司预计2019年全年收入在16.9亿至17.2亿美元之间，GAAP和非GAAP业绩将接近指引范围的上限 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - Vimizim第三季度收入为1.64亿美元，同比增长33%，主要受益于巴西的大订单 [20] - Naglazyme第三季度收入为9400万美元，同比下降4%，主要由于EUMEA地区的订单模式变化 [21] - Palynziq第三季度收入为2400万美元，主要来自美国市场，患者数量稳步增长 [22] - Kuvan第三季度全球收入为1.21亿美元，同比增长6%，主要受益于美国患者增长 [27] - Brineura第三季度净产品收入为2000万美元，显示出全球市场的稳步增长 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 巴西市场与巴西卫生部签订了为期12个月的供应协议，预计2019年将贡献超过9000万美元的合同收入 [18][19] - 欧洲市场方面，Palynziq在德国首次上市，预计欧洲市场的收入贡献将逐步增加 [25][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进valrox和vosoritide的研发和上市，预计这些产品将在2020年后推动收入增长 [12][13] - 公司计划通过R&D费用管理和收入增长实现GAAP盈利，并预计未来几年将实现显著盈利增长 [12][13] - 公司正在扩大销售和营销能力，为valrox和vosoritide的上市做准备 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司的基本业务充满信心，预计2020年收入将接近20亿美元 [59] - 公司预计未来18个月将通过valrox和vosoritide的潜在批准和上市，进入更高的收入和增长阶段 [59] - 管理层强调了公司在基因治疗领域的领先地位，并预计未来几年将实现显著增长 [14][15] 其他重要信息 - 公司计划在11月14日举办年度R&D日，展示其后期项目进展和潜在的未来增长驱动因素 [15][46] - 公司与Allievex签订了许可协议，将tralesinidase alfa的开发权转让给Allievex，专注于更大的适应症 [44][45] 问答环节所有提问和回答 问题: vosoritide的III期数据临床意义如何 [61] - 回答: III期数据的临床意义应结合长期治疗的累积效应来看，III期试验仅为一年的安慰剂对照研究，长期治疗的累积效应更为重要 [62][63] 问题: Kuvan的未来增长轨迹如何 [65] - 回答: 公司目标是尽可能多地将Kuvan患者转移到Palynziq，预计Kuvan的患者增长将继续保持6%的年增长率 [65][66] 问题: vosoritide的III期数据是否与II期数据一致 [72] - 回答: III期试验的患者群体与II期试验相似，预计结果将保持一致 [72][73] 问题: vosoritide在5岁以下儿童中的数据何时公布 [79] - 回答: 5岁以下儿童的研究数据预计将在2020年中期公布，初步申请可能仅包括安全性数据 [80][81] 问题: valrox的报销模式是否有变化 [83] - 回答: 公司继续推进valrox的报销准备工作，预计美国和欧洲的报销模式将有所不同 [84][87] 问题: Palynziq的患者增长是否达到稳定状态 [91] - 回答: Palynziq的患者增长存在季度波动，但整体趋势稳定，预计未来将继续保持增长 [93][94] 问题: BMN 307的起始剂量和疗效预期 [114] - 回答: 公司预计BMN 307的疗效将在几周内显现，起始剂量尚未最终确定 [114][115] 问题: vosoritide在其他适应症中的潜力 [118] - 回答: vosoritide可能在其他生长障碍中也有应用潜力，公司将在R&D日进一步讨论 [119][120] 问题: vosoritide在5岁以下儿童中的安全性 [127] - 回答: 5岁以下儿童的研究分为三个年龄组，预计安全性数据将与较大年龄组相似 [128][129] 问题: vosoritide的III期数据发布程序 [133] - 回答: III期数据的发布将首先关注主要终点的达成情况，具体数据将在研究揭盲后公布 [136][137] 问题: Palynziq患者中Kuvan患者的比例 [145] - 回答: 超过500名Palynziq患者之前使用过Kuvan，公司正在努力将更多Kuvan患者转移到Palynziq [145]