Vicinium临床试验结果 - Vicinium在VISTA试验中，Cohort 1（n=86）患者的3个月完全缓解率为37%，6个月为26%，9个月为19%，12个月为15%[94] - Vicinium在VISTA试验中，Cohort 2（n=7）患者的3个月和6个月完全缓解率均为57%，9个月为43%，12个月为14%[95] - 合并Cohort 1和Cohort 2（n=93）的数据显示，3个月完全缓解率为39%（95% CI 29%-49%），6个月为28%（19%-38%），9个月为21%（13%-30%），12个月为15%（9%-24%）[95] - Cohort 1（n=86）患者的中位缓解持续时间为287天（95% CI 127-NA）[97] - 在VISTA试验中，所有133名接受Vicinium治疗的患者中，超过75%的患者在2.5年内无需进行膀胱切除术[97] - 所有133名患者中，超过85%在2年内无疾病进展[97] - 所有133名患者中，约30%在12个月内无事件发生[97] - 所有133名患者中，约90%的总生存期超过2.5年[97] - 在VISTA试验中，78%的不良事件为1级或2级，最常见的治疗相关不良事件为排尿困难（13%）、血尿（12%）和尿路感染（11%）[98] - 公司计划在2019年第三季度报告Vicinium的最终12个月疗效和安全性数据[99] 财务数据关键指标变化 - 公司2019年第一季度净亏损650万美元，累计赤字达1.925亿美元[110] - 2023年第一季度净亏损扩大至650万美元，同比增加250万美元[142] - 2023年第一季度研发费用为470万美元，同比增长140万美元，主要因与富士胶片MSA协议相关的技术转移成本增加[142] - 2023年第一季度行政费用为310万美元，同比增长110万美元，主要因市场研究（30万美元）及法律费用（50万美元）增加[143] - 2023年第一季度或有对价公允价值变动产生100万美元收益，主要因折现率和销售假设调整[144][145] - 2023年第一季度经营活动现金流净流出800万美元，主要受650万美元净亏损影响[150] - 2023年第一季度融资活动现金流入仅7000美元，源于员工股票购买计划[156] 现金及资金状况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为4240万美元，预计可维持运营至2020年[116] - 截至2023年3月31日，公司现金及等价物为4240万美元，预计可维持运营至2020年[149][158] - 公司截至2019年3月31日的现金及现金等价物为4240万美元，主要为美国政府支持的货币市场共同基金[172] 许可协议及收入来源 - 公司与罗氏签署许可协议，获得3000万美元付款，包括750万美元预付款和2250万美元里程碑付款[109][121] - 公司有权根据EBI-031的监管、开发和商业化里程碑获得额外2.4亿美元付款[109][121] - 公司尚未从产品销售中产生任何收入，主要收入来源为与罗氏的许可协议[119] - 根据许可协议，公司有权获得未来产品销售的分成，分成比例从7.5%至15%不等[121] - 2016年与罗氏签订的许可协议潜在里程碑金额达2.625亿美元，目前已收到首笔2250万美元IND里程碑付款[148] 研发费用 - 公司研发费用中，用于治疗高风险NMIBC的Vicinium项目支出236.2万美元[129] - 2019年第一季度总研发费用为468.6万美元，其中人员及其他费用232.4万美元[129] - 公司计划持续推进膀胱癌III期临床试验，预计将产生重大费用[157] 合同义务及租赁 - 公司总固定合同义务为132.6万美元，其中42.7万美元在1年内到期，62.4万美元在1-3年内到期，27.5万美元在3-5年内到期[163] - 公司运营租赁义务总额为23.2万美元，其中15.5万美元在1年内到期，7.7万美元在1-3年内到期[163] - 短期租赁义务总额为9万美元，全部在1年内到期[163] - 许可维护费用总额为100.4万美元，其中18.2万美元在1年内到期，54.7万美元在1-3年内到期，27.5万美元在3-5年内到期[163] - 公司与CRO的合同终止费用为18.2万美元，占截至2019年3月31日已开发票服务费的5%[167] - 公司已向CRO支付740万美元服务费，超过当前工作订单中服务费总额的50%[167] - 公司位于加拿大温尼伯的制造设施每月最低租金约为1.29万美元，相关运营费用约为1.25万美元/月[163] - 公司采用ASC 842会计准则导致确认约236,000美元的运营租赁使用权资产和相应租赁负债[135] 风险及未来展望 - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，并可能面临资金短缺风险[115] - 公司未来资本需求将取决于临床试验进度、监管审批及商业化成本等因素[114] - 公司面临加拿大元兑美元汇率波动的外汇风险，但10%的汇率变动不会对净亏损产生重大影响[173] - 利率变动100个基点(1.0%)不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[172]