产品市场情况 - 公司自2012年起在美国销售Korlym治疗库欣综合征，每年约有3000例新患者，美国患者总数约20000例[17][23] - 自2012年起，诺华研发、现由意大利Recordati公司拥有的Signifor®（帕瑞肽）注射剂在美国和欧盟上市，用于治疗库欣病[107] - 强桥生物制药公司（Strongbridge）的左酮康唑获得美国和欧盟孤儿药认定，已完成一项3期试验并开展第二项3期试验[108] 产品研发进展 - 公司发现超500种专有的选择性皮质醇调节剂，分属四个不同结构系列[18][47] - Relacorilant的3期试验预计招募130名患者，治疗22周，部分患者进入12周双盲随机撤药阶段[28] - 公司开发的FKBP5基因表达检测已完成分析验证，正在GRACE试验中测试[33] - Relacorilant联合Abraxane治疗晚期实体瘤的1/2期试验中，11例晚期高级别浆液性卵巢癌患者里5例疾病控制达16周以上，25例胰腺肿瘤患者里7例达16周以上[35] - 计划开展Relacorilant联合Abraxane治疗转移性胰腺癌的3期试验，Relacorilant被美欧授予治疗胰腺癌孤儿药资格[37] - 公司开展的miricorilant减轻抗精神病药所致体重增加的1b期试验，第一阶段招募66名健康受试者，第8天安慰剂组平均增重3.5千克，miricorilant组2.6千克；第15天安慰剂组平均增重5.0千克，miricorilant组3.9千克[42][43] - 公司开展的miricorilant逆转抗精神病药所致体重增加的2期试验预计招募100名精神分裂症患者[45] - 公司计划开展miricorilant治疗NASH的双盲安慰剂对照2期试验[46] 产品专利情况 - 公司拥有10项涵盖选择性皮质醇调节剂的物质组成专利和44项涵盖皮质醇调节剂治疗多种严重疾病用途的专利，还从芝加哥大学独家授权7项用途方法专利[59] - 涵盖Korlym活性成分米非司酮的物质组成专利已过期，公司持有12项列于FDA橙皮书中用于治疗库欣综合征的用途方法专利，当前橙皮书专利的到期日期从2028年到2037年[60] - 公司从芝加哥大学独家授权7项美国专利，需支付里程碑费用和特许权使用费，许可将于2031年和2033年到期或提前通知终止[66] 产品合作与诉讼情况 - 公司与Teva Pharmaceuticals USA和Sun Pharmaceutical Industries Limited进行ANDA诉讼，Teva还在专利审判和上诉委员会的授权后审查程序中质疑公司一项专利的有效性[56] - 公司的3期GRACE试验（relacorilant治疗库欣综合征患者）与ICON plc合作，2期试验（relacorilant治疗转移性卵巢癌患者）和剂量探索试验（exicorilant治疗去势抵抗性前列腺癌患者）由IQVIA协助，2期试验（测试miricorilant逆转近期抗精神病药引起的体重增加的活性）由Medpace协助[49] - 公司在2014年3月与PCAS达成生产米非司酮的协议，2018年修订并将期限延长至2021年12月31日，有两次自动续约一年的机会[52] - 公司面临Teva ANDA诉讼[216] 财务数据关键指标变化 - 2019、2018和2017年研发费用分别为8900万美元、7520万美元和4040万美元，分别占总运营费用的46%、47%和38%[51] 产品市场独占与竞争情况 - Korlym的孤儿药市场独占期于2019年2月结束，可能面临仿制药和新化合物的竞争[57] - 科立迈（Korlym）的孤儿药市场独占权于2019年2月到期，其他公司可寻求推出仿制药[103] - 2020年8月1日，哈奇 - 韦克斯曼法案规定的30个月暂缓期到期后，梯瓦（Teva）可能选择销售科立迈仿制药[104] 监管法规相关情况 - 产品候选药物商业化前需获得政府机构监管批准，上市后需持续监管，FDA审批新药一般需完成临床前试验、提交IND、进行人体临床试验和获得FDA批准[67][69] - 违反联邦虚假索赔法案可能导致巨额罚款和三倍赔偿，政府已根据该法案获得数十亿美元和解金[85] - 欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）对违规公司的罚款最高可达2000万欧元或违规公司全球年收入的4%，以较高者为准[90] - 自2022年起，药品制造商需向政府报告向医生等支付的款项，需在每年第90天前提交[87][88] - 2010年通过的《患者保护与平价医疗法案》（PPACA）改变了医疗融资方式，增加了制造商的费用和税收等[112] - 自PPACA颁布后，美国医保支付方对供应商的Medicare付款每年减少2%，该政策从2013年4月1日起实施至2029年[114] - 2012年美国纳税人救助法案进一步减少了对部分供应商的Medicare付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[114] - 公司受FDA和其他监管机构监督，违反相关法规可能面临重大民事和刑事处罚、禁令、临床试验暂停等后果[127] - 公司营销Korlym若违反FDA法规或医疗保健欺诈和滥用法律，可能面临民事或刑事处罚[129] - 公司受多项联邦和州医疗保健欺诈和滥用法规约束，这些法规解释不明确，公司业务活动可能面临挑战[132][135] - 公司受隐私和数据保护相关政府法规和法律义务约束，不遵守可能严重损害业务[139] - 违反GDPR的罚款最高可达2000万欧元或全球年收入的4%，以较高者为准[144] - 2018年12月22日起美国政府曾停摆35天，监管机构员工被迫休假并停止关键活动[147] 公司运营相关情况 - 截至2019年12月31日，公司有206名员工，其中5人拥有医学博士学位[92] - 单一第三方制造商PCAS供应Korlym的原料药，两家第三方制造商生产和装瓶Korlym片剂，与PCAS的协议自动续约两个1年期，除非一方提前12个月书面通知不续约[120] - 单一专业药房Optime Care负责将公司销售的Korlym直接配送给患者，并从保险公司和其他付款方收款，代表约99%的收入，与Optime的协议为期5年，经双方书面同意可续约[120] - 公司产品责任保险可能无法完全覆盖其责任，无法获得足够保险可能抑制产品候选药物的开发或导致重大未保险责任[123] - 公司信息技术系统存在故障或安全漏洞风险，可能导致责任问题或业务中断[137] - 临床药物开发漫长、昂贵且常不成功，早期试验结果往往不能预测后期结果[154][155] - 临床试验可能因多种因素延迟，如获取监管许可、患者招募慢等[157] - 产品候选药物获批后需遵守FDA持续要求和监督，否则可能面临召回等处罚[164] - 产品和产品候选药物可能产生不良副作用，导致临床开发停止、限制商业潜力等[167] - 制药行业竞争激烈，公司可能面临资源更雄厚的竞争对手[173] - 公司需增加组织规模，若管理增长不善可能损害业务[174] - 公司依赖关键人员，失去他们可能延迟研发和商业化进程[176] - 公司可能需要额外资金，但可能无法以可接受的条件获得[178] - 公司依赖Korlym销售收入和现金储备支持商业运营和开发计划，若Korlym收入下降，可能需筹集资金[179] - 公司获得美国和欧盟对relacorilant治疗库欣综合征和胰腺癌患者的孤儿药认定，但可能无法维持或为其他候选产品获得认定[183] - 公司普通股价格波动大，可能受多种因素影响，包括竞争对手开发计划、经营业绩、临床试验结果等[195][198] - 公司提供的2020年预期收入指引仅为估计，实际结果可能有重大差异[200] - 研究分析师可能停止对公司普通股的覆盖或发布负面报告，影响股价[203] - 大量出售公司普通股可能导致股价下跌[204] - 公司租赁了加利福尼亚州门洛帕克36,422平方英尺的办公空间作为公司设施，当前租约于2022年3月到期[215] 股票交易与股权情况 - 截至2020年2月12日的52周内，公司普通股平均每日交易量约为814,063股，纳斯达克市场上每股日内销售价格在9.55美元至17.48美元之间[196] - 截至2020年2月12日，公司高管、董事和主要股东实益持有约16%的普通股[196][206] 产品销售影响因素 - 产品销售部分取决于政府医疗保健计划、商业保险和管理式医疗组织的覆盖程度，第三方支付方限制覆盖范围和降低报销费用可能影响公司收入[82] - 科立迈的商业成功依赖充足的保险覆盖和报销，政府和私人支付方限制报销可能影响销售[110]