财务数据和关键指标变化 - 第四季度收入为8790万美元，较2018年第四季度增长32%；全年收入为3.065亿美元，较2018年增长22%；重申2020年的收入指引为3.55 - 3.75亿美元 [7] - 2019年GAAP净收入为9420万美元，第四季度为2940万美元；2018年全年为7540万美元，第四季度为2200万美元；排除与基于股票的薪酬和递延税资产使用相关的非现金费用及相关所得税影响后，2019年非GAAP净收入为1.333亿美元，第四季度为4030万美元；2018年全年为1.082亿美元，第四季度为3040万美元 [8] - 第四季度现金和投资增加4840万美元，截至2019年12月31日余额为3.153亿美元 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 接受Korlym治疗的患者数量和该药物的首次及重复处方医生数量每季度都在增加 [16] 代谢紊乱业务 - 首次对miricorilant的临床研究取得令人鼓舞的结果，接受miricorilant的受试者体重增加少于接受安慰剂的受试者，且肝脏损伤标志物ALT和AST的升高幅度较小 [28][29] 肿瘤学业务 - 在多种实体瘤患者中，relacorilant与nab - paclitaxel联合使用的I/II期研究结果显著，部分转移性胰腺癌和卵巢癌患者实现了持久的疾病控制 [34][35] 公司战略和发展方向和行业竞争 库欣综合征业务 - 积极招募患者参加relacorilant治疗库欣综合征的III期试验GRACE，计划于2021年第四季度提交relacorilant的新药申请（NDA） [17][18] - 本季度计划启动另一项III期试验GRADIENT，研究relacorilant治疗由肾上腺腺瘤引起的库欣综合征 [19] 代谢紊乱业务 - 去年年底开始了miricorilant治疗精神分裂症患者因使用抗精神病药物导致体重快速增加的II期试验GRATITUDE [30] - 预计今年第四季度推出miricorilant的新配方，并计划开展两项双盲、安慰剂对照的II期试验，分别针对长期使用抗精神病药物导致体重增加的患者和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者 [32][33] 肿瘤学业务 - 正在进行relacorilant加nab - paclitaxel治疗转移性或无法切除的卵巢癌的180名患者对照II期试验，预计明年上半年报告结果 [36] - 计划下季度开始relacorilant加nab - paclitaxel治疗转移性胰腺癌的III期试验，有望获得加速批准 [36] - 第二季度计划启动relacorilant加PD - 1检查点抑制剂pembrolizumab治疗转移性或无法切除的肾上腺癌的Ib期试验 [37] - 预计今年完成选择性皮质醇调节剂exicorilant与enzalutamide联合治疗去势抵抗性前列腺癌的剂量探索试验 [38] 行业竞争 - 面临Teva Pharmaceuticals和Sun Pharmaceuticals寻求推出通用版Korlym的竞争，公司已对它们提起专利侵权诉讼 [10][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是出色的一年，公司收入增长，财务状况良好，有能力推进专有选择性皮质醇调节剂的开发 [16] - 预计2020年业务将继续增长，重申了2020年的收入指引 [16][39] - 对relacorilant、miricorilant和exicorilant等产品的开发前景表示乐观，认为这些项目的成功可能会为许多患者带来极大益处 [16] 其他重要信息 法律诉讼情况 - 正在对Teva Pharmaceuticals提起两起诉讼，一起是2018年3月因Teva寻求销售通用版Korlym而提起的专利侵权诉讼，另一起是2019年12月基于新专利对Teva提起的诉讼，地区法院尚未决定是否合并这两起诉讼 [10] - Teva正在专利审判和上诉委员会（PTAB）挑战公司的'214专利的有效性，预计PTAB将于今年11月做出决定，最早在2021年第四季度有最终结果 [11][12] - 已对Sun Pharmaceuticals提起专利侵权诉讼，阻止其通用版Korlym获得FDA批准，直至2021年12月8日或地区法院做出相关决定 [13] - PTAB已决定支持公司的'348专利，Neptune Generics有至3月中旬请求PTAB重新考虑决定，至4月中旬向联邦巡回上诉法院提出上诉的时间 [14][15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Korlym收入指引中3550万美元和上限之间的关键触发因素是什么，新患者、新处方医生情况及定价预期如何 - 年初有5%的价格增长，之后每季度会评估定价，预计未来价格增长与通胀水平相当；收入指引范围取决于新增患者数量，新招聘的临床专家预计下半年才能产生效益，其工作成效将影响全年收入 [44][45][46] 问题2：假设relacorilant获批，是否会继续销售Korlym - 从医学角度看，如果relacorilant继续保持目前的效果，它将完全取代Korlym，因其在疗效、安全性和分销便利性方面更具优势 [47][48] 问题3：relacorilant试验的临床结果预计何时公布 - 公司正在努力准备NDA提交所需的各项工作，目标是在2021年底提交NDA，但未明确临床结果公布时间 [49][50] 问题4：2020年成本线情况如何 - 销售、一般和行政费用（SG&A）预计每年有小幅增长且全年相对平稳；研发费用因试验开展和患者招募预计会增加；公司预计全年现金流仍将显著为正 [51][52][53] 问题5：多项肿瘤学研究中，哪项最有前景 - 所研究的转移性疾病都具有挑战性，没有容易实现的目标；目前在胰腺癌和卵巢癌方面有少量但良好的数据，后续研究将揭示更多情况 [54] 问题6：miricorilant治疗NASH与其他药物相比竞争力如何 - 计划先进行概念验证研究，通过成像终点获取数据，届时将更好地了解其临床效益 [55][56] 问题7：GRACE研究的患者招募节奏如何，与II期研究相比怎样 - 公司在研究完成前不会评论招募情况；预计与II期研究类似，约70%的患者将来自欧洲站点 [58][59][60] 问题8：relacorilant加nab - paclitaxel的II期研究中，怎样的数据被认为具有临床意义 - 卵巢癌研究的主要终点是无进展生存期的改善，整体研究期望relacorilant加nab - paclitaxel相对于nab - paclitaxel单独使用有统计学上的显著改善，具体数据将在会后提供 [61][63][64] 问题9：exicorilant和relacorilant在转移性前列腺癌研究中是否针对同一适应症，有无理由认为一方表现更好 - 两项研究均针对转移性去势抵抗性前列腺癌；在动物模型中exicorilant表现更优，但动物研究结果与人体研究有差距，两项研究并行有助于获取更多信息 [65][66][67] 问题10：GRACE研究招募速度不如预期的限制因素是什么 - 主要限制因素是患者数量和开放的治疗站点数量 [69][70] 问题11：是否与FDA讨论过relacorilant治疗NASH的试验设计，目标是早期还是晚期患者，皮质醇调节剂对肝纤维化的作用机制是什么 - 尚未与FDA讨论试验设计，计划先产生临床数据再与FDA沟通；皮质醇调节可治疗脂肪肝，动物模型显示对纤维化也有益处 [72][73][74] 问题12：胰腺癌试验的设计如何 - 研究将分两个阶段进行，第一阶段为单臂试验，约40名患者，之后进行中期分析，再采用双臂设计，增加nab - paclitaxel组进行前瞻性随机研究 [76] 问题13：肾上腺癌试验是仅使用KEYTRUDA和relacorilant，还是会与现有疗法结合，为何选择与检查点抑制剂而非其他疗法配对 - 试验聚焦于有糖皮质激素过量的患者，目的是研究糖皮质激素受体调节对检查点抑制剂效果的影响，有数据支持该假设 [78][79] 问题14：新抗精神病药物上市对公司业务有无重大影响 - 目前尚未出现副作用与代谢指标无关的抗精神病药物，且并非所有药物对所有患者都有效，患者常因副作用更换药物，因此代谢需求方面仍有很大未满足的需求 [82][83] 问题15：Neptune Generics的IPR裁决对Teva的PGR案件有何启示 - IPR裁决不约束PGR或地区法院的决定，但公司在IPR中获胜是明确的好消息，希望这能让市场重新评估公司在其他诉讼中的成功前景 [85][86][87] 问题16：未来几年miricorilant在代谢紊乱和relacorilant在肿瘤学方面的潜在数据公布计划 - miricorilant的安慰剂对照研究结果计划于4月在美国精神病学协会会议上公布，II期研究预计2021年才有结果 [88][89][90] 问题17：如果通用版Korlym进入市场，如何最大化relacorilant和miricorilant的需求 - 公司预计2020年不会有通用版Korlym上市；对于通用版Korlym可能出现的情况，公司已进行规划和思考 [91][92]