财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4.758亿美元，2019年第一季度净亏损710万美元，2018年和2017年净亏损分别为2530万美元和370万美元[134] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司产品净收入分别为260万美元和240万美元，产品收入成本分别为110万美元和120万美元[139][141] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司研发费用分别为630万美元和700万美元，预计近期研发费用将增加[142] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司销售、一般和行政费用分别为350万美元和320万美元，预计近期该费用将降低[154][155] - 2019年第一季度和2018年第一季度，公司利息和其他收入分别为20.9万美元和15.8万美元[156] - 2019年第一季度，公司与主要合作伙伴的合作研发及其他收入为150万美元，2018年同期为109.6万美元[138] - 2019年第一季度利息及其他费用为62.9万美元，较2018年同期的62.3万美元有所增加[157] - 2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为2880万美元，较2018年12月31日的3450万美元有所减少[159] - 2019年第一季度，公司经营活动使用现金570万美元，而2018年同期为收到现金670万美元[160] - 2019年第一季度，公司投资活动收到现金160万美元，较2018年同期的250万美元有所减少[161] - 2019年第一季度，公司融资活动收到现金5.7万美元，较2018年同期的1410万美元大幅减少[162] - 2019年，公司预计资本支出约为10万美元，用于购买研发和其他资本设备[161] - 截至2019年5月3日，公司通过2018年10月的注册声明出售242,750股普通股，加权平均价格为每股0.78美元，净收益约为18.4万美元[163] - 截至2018年12月31日，公司通过2015年销售协议出售约2460万股普通股，总净收益约为3830万美元[163] 业务合作与协议 - 2017年9月公司与Indivior达成协议，获1250万美元预付款，2018年8月获500万美元里程碑付款，按协议公司按PERSERIS美国净销售额个位数百分比获季度收益付款[120] - 2019年3月20日公司收到Pain Therapeutics通知，6月18日起其终止与公司的协议，将REMOXY ER全球独家商业化权利归还公司[125] - 公司正在推进长效注射剂项目，与多家公司开展可行性研究，与参天的眼科项目已从可行性研究发展为开发和许可协议[131] 疾病市场数据 - 酒精性肝炎（AH）在酗酒者中的患病率为10 - 35%，2010年有超32万例相关住院病例，患者住院成本近5万美元，肝移植成本超80万美元[88] - 美国每年约有280万急性肾损伤（AKI）患者[88] - 美国每年约有15万例新的银屑病病例，超800万美国人受影响，全球约3%即1.25亿人患病[101] - 约80%的银屑病患者为局部疾病，特应性皮炎影响约3200万美国人[102] - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）影响约20% - 30%的成年人和10%的儿童，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在美国等发达国家成人中患病率超10%[104] - 每天饮酒超60克的人中约90%会发展为酒精性脂肪性肝病（AFLD）[104] - 美国每年约有7200万例门诊和住院手术，约65%的患者术后有中度至极度疼痛[119] - 美国约600万（约9%）2 - 17岁儿童受ADHD影响，62%的ADHD儿童接受药物治疗，2016年美国ADHD治疗销售额约104亿美元[121] DUR - 928药物试验数据 - 2018年公司启动DUR - 928治疗中重度酒精性肝炎（AH）的2a期临床试验，目标每组4名患者[90] - 正在进行的试验中，已有10名患者完成DUR - 928给药，8名患者接受30mg剂量，2名患者接受90mg剂量[91] - 接受DUR - 928治疗且第7天回访的9名AH患者，中位Lille评分为0.04，范围为0.01 - 0.19，对照组为0.41[92] - DUR - 928治疗的AH患者Lille评分显著低于对照组（p = 0.002）[93] - 78%（7/9）接受DUR - 928治疗且有Lille评分的AH患者被归类为完全缓解者，22%（2/9）为部分缓解者，无完全无缓解者[95] - 完全缓解者28天生存率为91.1% ± 2.7%，部分缓解者为79.4% ± 3.8%，完全无缓解者为53.3% ± 5.1%[95] - DUR - 928治疗患者总胆红素在第7天中位降低16%，第28天降低41%；UL患者第7天降低3%，第28天降低35%[96] - DUR - 928治疗患者MELD评分在第7天中位降低4%，第28天降低21%；UL患者第7天增加4%，第28天降低6%[99] - 公司开展的DUR - 928治疗NASH患者的1b期试验，将采用50mg QD、150mg QD和300mg BID三种剂量，每组约20名患者，共约60名患者[104] - DUR - 928低剂量组给药12小时后全长CK - 18平均降低33%，高剂量组降低41%[107] - DUR - 928低剂量组给药12小时后裂解CK - 18平均降低37%，高剂量组降低47%[107] POSIMIR药物试验数据 - POSIMIR的PERSIST试验未达到术后48小时活动时疼痛减轻的主要疗效终点[111] - 疝气关键疗效试验中，POSIMIR 5 mL组术后1 - 72小时运动时平均疼痛强度AUC较安慰剂组疼痛减少31%，53%的该组患者服用补充阿片类镇痛药物，而安慰剂组为72%，术后前三天该组补充阿片类镇痛药中位数减少80%[114] - 肩部关键疗效试验中，POSIMIR组较SABER - 安慰剂组疼痛强度降低约20%，中位阿片类药物使用量减少约67%[115] - 公司完成16项涉及POSIMIR的临床试验，共1463名患者参与，1144人接触POSIMIR或SABER - 安慰剂，876人接触POSIMIR，商业计划剂量为5 mL（660 mg）[116] ORADUR - 哌甲酯ER药物试验数据 - Orient Pharma对ORADUR - 哌甲酯ER进行的3期研究中，110名受试者入组，100名可评估受试者完成研究，主要疗效终点有统计学显著差异[121] 公司技术优势 - 公司生物可蚀性注射剂 depot系统SABER和CLOUD技术具有肽/蛋白质/小分子递送、可控起效和释放、高载药量等优势，载药量高达30%[126] - 公司ORADUR缓释技术可将短效口服胶囊剂型转化为缓释口服产品，是ORADUR - 哌甲酯ER和REMOXY ER项目的基础[130] 公司人员情况 - 截至2019年3月31日，公司有22名制造员工，44名研发员工，22名销售、一般和行政员工[141][142][155] 公司业务规划与预期 - 公司核心业务为制药研发和商业化，不打算大幅增加现有产品线投资和销售努力，但期望通过合作研发增加收入[133] - 公司计划在2019年第二季度向FDA提交对CRL的回复，预计FDA审查期为6个月[119] - 公司认为现有现金、现金等价物、投资和预期收入至少在财务报表提交后的未来12个月内足以支持计划运营、现有债务、合同承诺和计划资本支出[165] - 公司预计至少未来十二个月内不会从研发产品中获得可观收入[78] 证券发行相关 - 2018年10月生效的S - 3表格货架注册声明允许公司不时公开发行最高1.75亿美元的证券，包括最高7500万美元的额外普通股[163] 疾病相关生存率与评分数据 - Lille评分低于0.45的AH患者6个月生存率为85%，高于0.45的患者6个月生存率为25%[92]