财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度公司收入为2440.1万美元，包括与合作伙伴的1940万美元开发收入和罗沙司他在中国的500万美元净产品销售收入，2019年同期仅为开发收入2386.3万美元[113][114][116] - 2020年第一季度运营成本和费用为1.05475亿美元，高于2019年同期的7270.6万美元[115][116] - 2020年第一季度净亏损7830万美元，摊薄后每股净亏损0.89美元，2019年同期净亏损4540万美元，摊薄后每股净亏损0.53美元[116][118] - 截至2020年3月31日，现金及现金等价物、投资和应收账款总计5.942亿美元，较2019年12月31日减少2910万美元[118] - 2020年第一季度公司总营收为2.4401亿美元，2019年同期为2.3863亿美元，同比增长538万美元，增幅2%，其中产品净收入为4955万美元，2019年同期为0，增幅100%，开发及其他收入为1.9446亿美元，2019年同期为2.3863亿美元，同比下降4417万美元，降幅19%[158] - 2020年第一季度，公司净产品收入500万美元受新冠疫情影响[164] - 截至2020年3月31日的三个月，总收入增加50万美元，增幅2%[165] - 截至2020年3月31日的三个月，开发及其他收入减少440万美元，降幅19%[166] - 截至2020年3月31日的三个月，产品总收入为540万美元，净收入为495.5万美元[167] - 截至2020年3月31日的三个月，总运营成本和费用增加3280万美元，增幅45%[170] - 截至2020年3月31日的三个月，研发费用增加440万美元，增幅9%[175] - 截至2020年3月31日的三个月，销售、一般和行政费用增加2740万美元，增幅123%[178] - 截至2020年3月31日的三个月，利息和其他净收入减少87.5万美元，降幅26%[181] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1.216亿美元，短期和长期投资分别为4.139亿美元和20万美元[189] - 2020年第一季度，税前亏损7854.2万美元，所得税收益19.4万美元，有效税率0.2%[190] - 2020年第一季度经营活动净现金使用为5950万美元，2019年同期为提供2250万美元[194][195][199] - 2020年第一季度投资活动净现金提供为5600万美元，2019年同期为使用2650万美元[194][200][201] - 2020年第一季度融资活动净现金使用为120万美元，2019年同期为提供350万美元[194][203][204] 罗沙司他业务线数据关键指标变化 - 罗沙司他已在中国获批用于治疗慢性肾病（CKD）相关贫血，在日本获批用于治疗透析患者CKD相关贫血，2020年1月合作伙伴在日本提交用于非透析CKD患者的补充新药申请[106] - 罗沙司他治疗透析和非透析CKD患者贫血的美国新药申请于2020年2月被FDA接受，FDA设定目标日期为2020年12月20日，欧洲药品管理局的上市许可申请预计在2020年第二季度提交[107][123][124] - 罗沙司他治疗化疗引起的贫血正在美国进行2期临床试验，计划招募最多100名患者[126] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血正在进行全球160名患者的3期临床试验，中国正在进行2/3期临床试验[127][128] - 与安斯泰来的合作协议中，前期和非或有付款共3.601亿美元，里程碑付款共5.575亿美元，不含开发成本报销和产品销售相关付款的总对价可达9.176亿美元，截至2020年3月31日已收到5.001亿美元，安斯泰来支付其地区100%的商业化成本，按净销售额的低20%范围支付公司罗沙司他的转让价格[140] - 2019年第二季度公司收到罗沙司他3期试验的积极顶线结果，与这些里程碑相关的1.3亿美元总对价中的大部分在2019年第二季度计入交易价格并分配到欧洲协议的履约义务，其中1.288亿美元在2019年确认为收入，0.03亿美元在截至2020年3月31日的三个月确认为收入，截至2020年3月31日这1.3亿美元仍为未开票合同资产[141] - 截至2020年3月31日，安斯泰来对公司的股权投资为8050万美元[142] - 2019年第二季度公司收到罗沙司他3期试验的积极顶线结果，与向FDA提交NDA相关的5000万美元里程碑付款在2019年第二季度计入交易价格并分配到美/其他地区协议的履约义务，其中4240万美元在2019年确认为收入，20万美元在截至2020年3月31日的三个月确认为收入，该里程碑在2020年第一季度开票，款项于2020年4月全额收到[154] - 2019年12月罗沙司他被纳入中国国家医保药品目录，阿斯利康需支付公司2200万美元里程碑付款，该款项在2019年第四季度计入交易价格并分配到美/其他地区协议的履约义务，于2020年第一季度全额收到[155] 帕姆瑞珠单抗业务线数据关键指标变化 - 帕姆瑞珠单抗治疗特发性肺纤维化（IPF）的3期试验ZEPHYRUS正在进行，ZEPHYRUS - 2试验准备启动，两项试验目标约340名患者[132] - 帕姆瑞珠单抗治疗局部晚期不可切除胰腺癌的3期临床项目LAPIS于2019年启动，计划招募约260名患者[133] pamrevlumab业务线数据关键指标变化 - 2020年下半年公司预计启动评估pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的3期临床试验LELANTOS，约90名非行走能力的DMD患者参与，患者按1:1比例随机分配到pamrevlumab或安慰剂组，治疗期52周[134] 合作协议相关数据关键指标变化 - 与阿斯利康的合作协议中，前期和后续非或有付款共4.022亿美元，潜在里程碑付款共12亿美元，不含开发成本报销、转让价格付款、特许权使用费和利润分成的总对价可达16亿美元，截至2020年3月31日已收到4.662亿美元[146] - 截至2020年3月31日，公司累计预提与阿斯利康在中国的联合促销费用7830万美元，预计下一年不会支付[149] - 截至2020年3月31日，公司从现有合作协议获得的现金对价为9.66293亿美元，额外潜在现金付款为1.577亿美元，总潜在现金付款为2.543293亿美元[157] 公司其他情况 - 2019年第三季度公司开始在中国商业化销售罗沙司他药品并产生收入，但预计未来仍将持续亏损，研发费用也会继续增加[192] - 公司现有现金、现金等价物、短期和长期投资以及应收账款预计至少在未来12个月内可满足预期现金需求，但资金使用情况可能变化[193] - 截至2020年3月31日，公司未与非合并组织或金融伙伴建立用于表外安排的关系[206] - 2020年第一季度公司与上海SynTheAll制药有限公司和STA制药香港有限公司签订主供应协议[207] - 截至2020年3月31日，公司未偿还的非可撤销合同义务总额为2350万美元[208] - 公司于2020年1月1日采用了FASB发布的ASU No. 2018 - 15和ASU No. 2016 - 13及ASU No. 2019 - 11，对合并财务报表无重大影响[209][210] - FASB于2019年12月发布的ASU No. 2019 - 12，公司不计划提前采用，预计采用时对合并财务报表无重大影响[211]