财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度总营收为2440万美元，2019年第一季度为2390万美元，本季度营收包括1940万美元的开发收入和500万美元的罗沙司他中国销售额 [47] - 同期运营成本和费用为1.055亿美元，净亏损7830万美元，即每股基本和摊薄亏损0.89美元；2019年第一季度运营成本和费用为7270万美元，净亏损4540万美元，即每股基本和摊薄亏损0.53美元 [48] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款为5.984亿美元 [49] - 预计2020年末现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款余额在7.2亿 - 7.3亿美元之间，假设2020年第四季度美国新药申请获批 [51] - 未来15个月预计在美国和欧洲获得总计3.75亿美元的里程碑付款，包括1.3亿美元的上市许可申请提交里程碑付款和2.45亿美元的批准及首次商业销售里程碑付款 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 第一季度罗沙司他新药申请获FDA受理，预计FDA在2020年12月20日处方药用户付费法案日期作出决定 [13] - 欧洲预计在2020年第二季度提交罗沙司他治疗透析和非透析依赖慢性肾病患者贫血的上市许可申请 [14] - 日本合作伙伴安斯泰来继续在透析依赖患者中商业推出罗沙司他日本品牌名Evrenzo，非透析患者的补充新药申请正在接受日本药品和医疗器械管理局审查 [24] - 罗沙司他在中国已纳入国家药品报销目录，第一季度净销售额接近500万美元，受COVID - 19疫情影响，1月下旬至3月底新医院列入速度放缓，目前中国业务正恢复正常 [15][36] Pamrevlumab业务 - ZEPHYRUS IPF试验为确保患者安全暂停近期入组，目前专注于为已入组患者提供持续护理，其他试验继续入组但速度较慢 [19] - 局部晚期不可切除胰腺癌研究继续入组，正在为ZEPHYRUS 2（第二项IPF III期研究）做准备，杜氏肌营养不良III期项目计划于2020年下半年启动 [21] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 罗沙司他已列入许多目标医院，目前列入的医院代表了中国慢性肾病贫血潜在市场机会的30%以上 [36] - 第一季度罗沙司他净销售额接近500万美元，受COVID - 19疫情影响，1月下旬至2月底销售访问停止，非透析门诊就诊人数受影响较大，透析就诊人数也受一定影响 [36][37] 美国市场 - 罗沙司他新药申请已获FDA受理，预计FDA在2020年12月20日作出决定，公司和合作伙伴阿斯利康继续进行商业化准备 [13][23] 欧洲市场 - 预计在2020年第二季度提交罗沙司他治疗透析和非透析依赖慢性肾病患者贫血的上市许可申请 [14] 日本市场 - 合作伙伴安斯泰来继续在透析依赖患者中商业推出罗沙司他日本品牌名Evrenzo，非透析患者的补充新药申请正在接受日本药品和医疗器械管理局审查 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于确保罗沙司他的监管和商业成功，加速Pamrevlumab在特发性肺纤维化、局部晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良三个适应症的开发，推进缺氧诱导因子和结缔组织生长因子平台的创新 [10][11] - 罗沙司他在临床试验中显示出优于促红细胞生成素的血红蛋白疗效和降低输血风险的优势，同时具有良好的心血管安全性，有望成为透析依赖患者的更好治疗选择 [26][27][28] - 公司认为罗沙司他在非透析依赖患者市场的机会长期来看比透析市场更大，但需要做好市场推广工作以确保患者获得治疗 [70][71] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到COVID - 19疫情影响，公司业务连续性计划有效，有资源和能力应对不确定时期并实现既定目标 [12] - 随着罗沙司他销售增长，公司财务状况良好，预计2020年末现金余额在7.2亿 - 7.3亿美元之间，未来多年资金充足 [54][55] - 对罗沙司他在中国第二、三、四季度的销售持乐观态度，随着业务恢复正常，预计会有显著增长 [66][67] 其他重要信息 - 公司在电话会议中可能会作出前瞻性陈述，相关风险和不确定性可参考2019财年年度报告（Form 10 - K）和2020年第一季度季度报告（Form 10 - Q） [5][6] - 公司在全球实施了相关协议，以降低需要在现场工作的员工患病风险，美国员工尽可能远程工作，中国员工已返回办公室、制造工厂和现场工作 [9][10] - COVID - 19疫情对全球临床试验造成干扰，公司将适当纳入监管建议或关闭临床试验，首要任务是确保参与研究患者的安全和福祉 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如何看待本周竞争对手的数据，以及在透析和稳定透析阶段与该数据对比的意义；如何预计中国Q2、Q3、Q4的销售增长 - 近期数据证实了HIF类药物的安全性，罗沙司他在血红蛋白疗效终点上数值和统计上均更优，能降低透析患者输血风险，且在整体透析人群和MACE方面显示出心血管安全性，在1530例新透析患者中，罗沙司他的MACE风险比促红细胞生成素低30%，MACE + 风险低34%，是透析依赖患者更好的治疗选择 [59][60][62] - 对中国第二、三、四季度销售持乐观态度，第一季度数据反映了国家药品报销目录带来的动力和COVID - 19疫情导致的放缓，目前正从疫情中恢复到新常态，虽难以预测，但对全年情况乐观 [66][67] 问题2：在中国，非透析依赖患者（NDD）和透析依赖患者（DD）市场长期发展情况如何；在美国，透析和非透析市场机会哪个更大 - 透析和非透析依赖患者市场机会都重要，但长期来看，非透析依赖患者市场机会比透析市场大得多，不过需要做好工作确保患者获得贫血治疗 [70][71] - 美国情况与中国类似，非透析依赖患者市场长期有显著增长潜力，目前很多进入透析的患者在之前12个月未接受贫血治疗，市场拓展机会大 [72][73] 问题3：2020年罗沙司他的发表策略如何，今年晚些时候是否会有更多增量数据发表；中国本季度500万美元销售额是否为纯需求驱动，该数据更多反映DD还是NDD市场 - 公司数据丰富，正与合作伙伴紧密合作，计划在未来几个月提交III期个体研究以及汇总疗效和安全性手稿以供发表，还计划向10月举行的美国肾脏病学会（ASN）会议提交多篇摘要 [78] - 500万美元是北京菲布力向渠道的出厂净收入，不是纯需求驱动数据，是订单减去增值税、经销商折扣、激励和佣金后的净数 [80] - 从长期看，NDD市场患者更多，但需要市场培育；DD市场是替代市场，治疗模式成熟，目前收入反映了来自血液透析、腹膜透析和非透析患者的需求 [82][83] 问题4：是否有计划在COVID - 19患者中探索Pamrevlumab或其他管线资产；竞争对手披露的FDA同意的非劣效性边界上限为1.25，公司是否遵循相同标准 - 公司计划在住院COVID - 19患者中研究Pamrevlumab，在急性阶段可改善氧合，在急性后期可改善肺纤维化，目前正与FDA等监管机构讨论相关研究 [90][91] - 公司认为罗沙司他在透析和非透析患者中的整体心血管数据有说服力，具有重要的获益风险比，非劣效性问题是审评决策的一部分，但对产品表现出的效果和获益风险特征有信心 [95][96] 问题5：如何看待美国明年初透析环境下罗沙司他的推出，特别是TDAPA带来的好处；如何使罗沙司他对大型透析机构更具吸引力；是否有计划单独公布普遍透析患者的数据 - TDAPA为透析中心将创新产品纳入治疗方案提供了激励，获批后公司将向该系统申请报销，预计三个月内获得指定，公司和阿斯利康正与大型透析机构密切合作以确保最佳采用率 [100][101][102] - 公司的新透析数据包含普遍透析数据，对稳定透析或普遍透析患者的疗效和安全性数据有信心，可能会分享该数据，但该分析并非预先指定分析，整体透析数据是预先指定分析且已披露，公司认为新透析数据高度相关，罗沙司他在新透析患者中有独特优势 [105][106][108] 问题6：罗沙司他III期骨髓增生异常综合征（MDS）试验双盲部分的时间表是否会受影响；如何看待欧洲罗沙司他在两个群体中的采用情况和早期推出曲线 - 由于入组患者为输血依赖型，需要医生监测和治疗，参与试验可减少输血需求，降低暴露风险，因此COVID - 19对III期试验影响较小 [115][116] - 预计第二季度在欧洲提交上市许可申请，欧洲不同市场情况不同，有些市场可立即推出产品，有些市场需要获得报销，安斯泰来是欧洲商业化的主导者，公司将尽力提供帮助 [117][118] 问题7：美国非透析依赖患者（NDD）环境下的标准治疗是什么，促红细胞生成素（ESA）目前如何使用，使用安慰剂对照的好处是什么；获批时是否会有黑框警告 - 非透析依赖患者贫血是未满足的医疗需求，由于ESA的心血管安全问题，其对非透析患者的治疗受限，血红蛋白需保持低于10，导致输血率上升和治疗率下降，美国约13.5%进入透析的患者在之前12个月接触过ESA [124][125][126] - 选择安慰剂作为对照是因为美国该领域无标准治疗，III期项目显示罗沙司他与安慰剂相比，血红蛋白水平显著升高，输血显著减少至安慰剂组的约三分之一，治疗目标血红蛋白约为11，且在MACE和MACE + 终点显示出心血管安全性 [127][128] - 公司认为现有数据不需要黑框警告，但这是监管机构的决定 [123]