财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为429,269千美元，短期和长期投资为256,546千美元，应收账款为26,519千美元；相比2019年12月31日，现金及现金等价物从126,266千美元增加，短期和长期投资从468,609千美元减少，应收账款从28,455千美元减少[135] - 2020年第一季度和上半年，公司收入分别为42,888千美元和67,288千美元，相比2019年同期的191,566千美元和215,429千美元有所下降；运营成本和费用分别为128,025千美元和233,500千美元，相比2019年同期的78,747千美元和151,453千美元有所增加[139] - 2020年第一季度和上半年，公司净亏损分别为85,313千美元和163,661千美元，基本和摊薄后每股净亏损分别为0.95美元和1.84美元；而2019年同期净收入分别为116,003千美元和70,592千美元，基本和摊薄后每股净收入分别为1.34美元和0.77美元[139] - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物、投资和应收账款总计7.123亿美元，较2019年12月31日增加8900万美元，主要因运营提供的现金[145] - 2020年第三季度，公司应计的与罗沙司他商业推广相关的长期合作推广费用将减少约8200万美元[196] - 截至2020年6月30日，公司从现有合作协议中获得的现金总额为11.46293亿美元，潜在现金支付额外为13.97亿美元，潜在支付总额为25.43293亿美元[198] - 2020年第二季度和上半年，公司总营收分别下降1.487亿美元（78%）和1.481亿美元（69%）[199][206] - 2020年第二季度和上半年，公司许可收入均为0，较2019年同期分别减少1.50581亿美元（100%）[199][207] - 2020年第二季度和上半年，公司开发及其他收入分别下降2200万美元（54%）和2640万美元（41%）[199][210] - 2020年第二季度和上半年，公司产品净收入分别为1569.3万美元和2064.8万美元，较2019年同期均增长100%[199] - 2020年第二季度和上半年，公司药品产品收入均为823.8万美元，较2019年同期均增长100%[199] - 2020年第二季度和上半年，公司产品毛收入分别为1983.3万美元和2520.5万美元[213][214] - 2020年4 - 6月，公司记录了260万美元的非关键账户医院上市奖励，作为收入的减少项[215] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，合同销售返利分别为140万美元和170万美元[216] - 2020年截至6月30日的三个月，公司履行日本协议修订条款下的交付义务，确认相关药品产品收入820万美元[218] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，销售成本分别为310万美元和400万美元[219][222] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，研发费用分别为6141.4万美元和1.16315亿美元，较去年同期分别增加940.6万美元（18%）和1381万美元（13%）[219][224][225][227] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，销售、一般及行政费用分别为6353.5万美元和1.13138亿美元，较去年同期分别增加3679.6万美元（138%）和6419万美元（131%）[219][230][231] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，总运营成本和费用分别为1.28025亿美元和2.335亿美元，较去年同期分别增加4927.8万美元（63%）和8204.7万美元（54%）[219][221] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，利息支出分别为65.1万美元和128.4万美元，较去年同期分别减少8.5万美元（12%）和22.3万美元（15%）[233] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，利息收入及其他净额分别为64.4万美元和381万美元，较去年同期分别减少348.1万美元（84%）和449.3万美元（54%）[233][236] - 2020年截至6月30日的三个月和六个月，利息及其他净额分别为7000美元和252.6万美元，较去年同期分别减少339.6万美元（100%）和427万美元（63%）[233] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为4.293亿美元，短期和长期投资分别为2.563亿美元和20万美元，其中3280万美元存于美国境外子公司用于中国业务[242] - 2019年6月30日和2020年6月30日六个月的所得税前收入（亏损）分别为7.0772亿美元和 - 1.63686亿美元，有效税率分别为0.3%、 - 0.2%和0.2%[243] - 2020年上半年经营活动提供的净现金为9020万美元，主要由1.637亿美元净亏损调整4570万美元非现金项目，再减去2.082亿美元经营资产和负债净增加额构成[248] - 2019年上半年经营活动使用的净现金为620万美元，主要由7060万美元净收入调整4220万美元非现金项目，再减去1.19亿美元经营资产和负债净减少额构成[251] - 2020年上半年投资活动提供的净现金为2.099亿美元，主要包括2.019亿美元投资到期收益和1060万美元可供出售证券销售收益[252] - 2019年上半年投资活动使用的净现金为770万美元，包括1.055亿美元可供出售证券和定期存款购买以及220万美元财产和设备购买，部分被1亿美元投资到期收益抵消[253] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为350万美元，主要包括1650万美元普通股发行收益，部分被690万美元限制性股票单位释放的工资税和600万美元融资租赁负债偿还抵消[256] - 2019年上半年融资活动使用的净现金为80万美元，主要包括810万美元限制性股票单位释放的工资税和590万美元融资租赁负债偿还，部分被1330万美元普通股发行收益抵消[257] - 截至2020年6月30日，公司未偿还的非可撤销合同义务总额为2620万美元，包括1420万美元罗沙司他制造和供应、1070万美元研究和临床前阶段开发计划的未来里程碑付款以及110万美元其他采购[260] 各条业务线数据关键指标变化 - 2020年第二季度末，罗沙司他在中国CKD贫血市场机会约45%的医院上市[147] - 2020年第一季度和上半年，公司收入中与合作伙伴的开发收入分别为1900万美元和3840万美元，罗沙司他在中国的净产品收入分别为1570万美元和2060万美元，向安斯泰来交付罗沙司他原料药收入为820万美元[140] - 2019年第一季度和上半年，公司收入中有与安斯泰来和阿斯利康合作的监管里程碑收入分别为13000万美元和5000万美元，以及合作协议下的开发收入[141] - 2020年第一季度和上半年运营成本和费用增加，主要因与阿斯利康在中国的联合推广活动、临床试验、法律、员工和药物开发等费用增加[143] - 罗沙司他治疗非透析和透析CKD患者贫血的3期DOLOMITES研究中，治疗24周内血红蛋白水平纠正比例罗沙司他为89.5%，达贝泊汀α为78.0%，差异为11.51%[154] - 罗沙司他在降低低密度脂蛋白胆固醇方面优于达贝泊汀α，最小二乘均数差异为 - 0.403 mmol/L；首次静脉使用铁剂时间的风险比为0.45；在高血压风险方面与达贝泊汀α非劣效[155] - 罗沙司他与达贝泊汀相比，判定的主要不良心血管事件（MACE）和MACE加住院不稳定型心绞痛及住院充血性心力衰竭（MACE+）结果的HR点估计值分别为0.81（95% CI：0.52，1.25）和0.90（95% CI：0.61，1.32）[156] - 罗沙司他治疗化疗引起的贫血的2期临床试验在美国继续招募，最多招募100名接受骨髓抑制化疗的非髓系恶性肿瘤患者，治疗期为16周[157] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征贫血的全球160名患者双盲、安慰剂对照3期临床研究继续招募，患者按3:2随机接受罗沙司他或安慰剂治疗[158] - 帕姆瑞韦单抗在美国获FDA孤儿药认定用于治疗特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良症（DMD），还获IPF和局部晚期不可切除胰腺癌的快速通道指定[161] - 帕姆瑞韦单抗治疗COVID - 19的意大利2/3期研究约招募68名住院患者，美国2期研究约招募130名住院患者，均按1:1随机接受帕姆瑞韦单抗或标准治疗[163][164] - 公司与安斯泰来的合作协议中，前期和非或有付款共3.601亿美元，里程碑付款共5.575亿美元，截至2020年6月30日已收到6.301亿美元，安斯泰来还持有公司8050万美元股权[173][175] - 公司与阿斯利康的合作协议中，前期和后续非或有付款共4.022亿美元，潜在里程碑付款共12亿美元，截至2020年6月30日已收到5.162亿美元[180] - 2019年第二季度罗沙司他3期试验MACE和MACE+数据分析获积极结果，安斯泰来相关里程碑付款1.3亿美元，2019年确认收入1.288亿美元，2020年上半年确认0.6亿美元[174] - 2019年罗沙司他NDA提交FDA，相关里程碑付款5000万美元，2019年确认收入4240万美元，2020年上半年确认40万美元，2020年4月全额收到[188] - 2019年12月罗沙司他纳入中国NRDL，阿斯利康支付2200万美元里程碑付款，2020年第一季度全额收到[189] 会计政策与收入确认相关 - 公司于2020年1月1日采用了FASB发布的ASU No. 2018 - 15和ASU No. 2016 - 13及ASU No. 2019 - 11，预计2021年采用ASU No. 2019 - 12，均未对合并财务报表产生重大影响[261][262][264] - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[265] - 截至2020年6月30日的三、六个月内，关键会计政策、估计和判断无重大变化，除收入确认方面[266] - 公司通过中国的药品经销商销售罗沙司他，交付产品给经销商代表单一履约义务[266] - 承诺商品控制权转移与收到付款的间隔期一般为60天，产品收入无需因重大融资成分调整[267] - 产品药品收入按净销售价格记录，包含价格调整、合同销售返利等可变对价估计[268] - 经销商仅因质量问题且在产品到期一年内可申请退货，公司自行决定是否接受[270] - 非关键账户医院上市奖励在经销商符合条件时资本化，在未来销售订单中摊销[270] - 可变对价计算基于对经销商的销售总额或利用经销商的可用信息等，涉及大量判断[271] - 返利和折扣可用于抵消经销商未来销售订单，在资产负债表日作为应收账款的减项或流动负债列示[272] 市场风险相关 - 除新冠疫情影响外，公司市场风险敞口与2019年年度报告披露相比无重大变化[273] 资金来源与成本分摊相关 - 公司历史上主要通过出售普通股和执行某些合作协议来为运营提供资金[241] - 开发成本将继续由双方按50/50的比例分摊[195]