财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度总营收为4290万美元，而2019年第二季度为1.916亿美元 [21] - 本季度营收包括中国罗沙司他销售净产品收入1570万美元、开发收入1900万美元和日本原料药销售820万美元 [21] - 同期运营成本和费用为1.28亿美元，净亏损8530万美元，即每股基本和摊薄亏损0.95美元；而去年第二季度运营成本和费用为7870万美元，净收入1.16亿美元，即每股基本收益1.34美元，摊薄收益1.26美元 [21] - 截至6月30日，公司拥有现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款共计7.16亿美元 [22] - 2020年第二季度，公司收到阿斯利康因FDA接受美国新药申请文件支付的5000万美元里程碑付款，以及安斯泰来因欧盟上市许可申请文件支付的1.3亿美元里程碑付款，这两个里程碑在去年达到可能时已确认为收入 [23] - 基于这些里程碑付款和最新预测数据，假设2020年第四季度美国新药申请获批，公司继续估计2020年末现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款余额在7.2亿至7.3亿美元之间 [23] - 未来12个月，公司预计因预期的美国和欧盟批准以及美国首次商业销售获得总计2.45亿美元的里程碑付款，目前对这些预期里程碑没有任何改变 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 中国市场第二季度罗沙司他净销售额为1570万美元，高于第一季度的500万美元 [10] - 截至第二季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率超过CKD贫血市场机会的45%，而第一季度末超过30% [11] - 罗沙司他在中国不同患者群体（包括血液透析、腹膜透析和非透析人群）中得到广泛应用 [12] 临床试验业务 - 6月启动两项研究帕姆瑞韦单抗治疗COVID - 19住院患者的试验，美国启动一项II期研究，预计招募约130名患者；意大利启动一项II/III期研究者发起的试验，预计招募约68名患者 [18][19] - 帕姆瑞韦单抗的ZEPHYRUS IPF试验因患者肺功能严重受损暂停招募两个月后重新开放招募，局部晚期和可切除胰腺癌、骨髓增生异常综合征和化疗引起的贫血的研究仍在继续招募，但速度较慢 [20] - 预计本季度启动帕姆瑞韦单抗治疗非行走型杜氏肌营养不良症患者的III期试验LELANTOS，并计划在年底前公布最近完成的II期DMD研究的两年更新数据 [21] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 罗沙司他在中国市场的销售额从第一季度的500万美元增长到第二季度的1570万美元 [10] - 截至第二季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率从第一季度末的超过30%提升至超过45% [11] - 中国约有80万透析患者，预计未来几年将超过100万，目前腹膜透析患者占比约14% - 15% [62] 美国市场 - 公司预计FDA将在2020年12月20日的处方药用户付费法案（PDUFA）日期对罗沙司他新药申请作出决定，目前FDA未计划召开咨询委员会会议 [14] 欧洲市场 - 罗沙司他治疗成人慢性肾病贫血的申请于5月被欧洲药品管理局受理，合作伙伴安斯泰来预计2021年年中获得欧洲批准决定 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与阿斯利康修订了中国合作协议，以更好地实现双方利益最大化，提高公司的经济效益和盈利能力 [13] - 任命Thane Wettig为首席商务官，领导公司的商业化工作，与阿斯利康和安斯泰来密切合作，确保罗沙司他在全球范围内惠及更多CKD贫血患者 [15] - 未来几个月预计提交多达10份涵盖III期数据的手稿，10月在美国肾脏病学会大会上展示大量关于罗沙司他和HIF - PHI科学的摘要 [16] - 在美国开展疾病认知活动，将CKD贫血的主要缺陷从促红细胞生成素和铁缺乏重新定义为氧传感缺陷 [16] - 公司认为罗沙司他具有积极的效益风险特征，无论是否有黑框警告，都有信心成功商业化该产品 [31] - 公司认为与阿斯利康的中国合作协议更新后，为公司业务提供了良好基础，增加了未来发展的灵活性 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19疫情带来挑战，但公司致力于为慢性和危及生命疾病患者提供一流药物，密切关注疫情情况 [6][7] - 公司业务连续性计划有效实施，虽运营受到一定影响，但有能力和资源应对不确定性，实现既定目标 [25] - 随着罗沙司他在中国的销售增长，公司财务状况良好，预计2020年末现金余额在7.2亿至7.3亿美元之间，未来几年资金充足 [25][26] - 公司对罗沙司他在中国的市场表现感到乐观，认为其有潜力成为中国的重磅产品 [30] - 公司对罗沙司他在美国和其他国家的市场前景充满信心，认为中国市场的经验对其他国家有借鉴意义 [38] 其他重要信息 - 公司欢迎Aoife Brennan博士和Ben Cravatt博士加入董事会，他们的经验和专业知识将为董事会提供宝贵见解 [8] - 公司实施新的财报电话会议形式，旨在改善与投资界和其他利益相关者的沟通 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：罗沙司他获得心血管风险黑框警告对商业机会的重要性，以及与阿斯利康的中国协议有何变化，对业务单元所有权和整合灵活性的影响 - 公司认为更新后的中国协议使双方更好地实现罗沙司他经济价值最大化，为公司带来更可预测和改善的经济效益，虽未对未来计划发表评论，但认为该协议增加了公司的灵活性 [29][30] - 公司表示不再对标签相关内容发表评论，但认为罗沙司他无论是否有黑框警告都将成功，需综合考虑整个标签以及产品的商业化能力，数据显示该产品具有积极的效益风险特征 [31] 问题2：中期审查会议的关键要点，以及到年底审查的关键步骤；中国市场第二季度销售强劲的原因，以及对美国市场的借鉴意义 - 中期审查是对提交内容的整体更新，FDA目前未计划采取行动，未来标签讨论至关重要，公司与FDA的互动积极，对进展感到满意 [33] - 中国市场第二季度销售增长主要得益于医院覆盖率增加和市场采纳率提高，罗沙司他对多个患者群体有显著益处和疗效，特别是在腹膜透析和非透析患者中，口服便利性比促红细胞生成素更具吸引力，对美国市场在医生采纳方面有借鉴意义 [35][38] 问题3：上半年约4万名使用罗沙司他的患者中，透析和非透析患者的数量，第二季度新增患者数量，以及未来季度的销售曲线预测 - 目前约三分之二的患者为透析患者（血液透析和腹膜透析），三分之一为非透析患者，4万患者数量是基于销售、定价、依从性和治疗持续时间假设的估计值，患者数量从第一季度末的约1.5万增加到现在的4万，由于下半年医院覆盖率和报销政策变化，难以预测销售曲线，但对中国市场的上升趋势持乐观态度 [42][43] 问题4：咨询委员会会议的可能性是否显著降低，与CMS就捆绑问题的谈判是否有初步协议，何时能明确进展 - FDA目前未计划召开咨询委员会会议，召开可能性显著降低，但不排除未来召开的可能性 [45] - 公司与CMS有相关讨论，但目前没有协议，获批后将向CMS提交TDAPA申请，CMS目标是在获批后90天内或本季度内使产品可供受益人使用，公司和阿斯利康将尽力确保罗沙司他尽早获得TDAPA [46][47] 问题5：TDAPA的90天窗口期对透析中心推出产品的限制因素，是否还需要与透析中心进行谈判；Akebia与Vifor的协议对透析市场的重要性，是否会阻碍公司推出产品，公司是否会探索类似协议 - 推出产品既需要TDAPA，也需要与透析组织进行讨论，约三分之二的透析依赖患者通过ESRD前瞻性支付系统治疗，三分之一通过医疗保险优势和商业保险治疗，公司将与优先支付方积极沟通，为罗沙司他的推出做好准备 [50][51] - 公司认为该协议不会对自身与透析组织达成协议造成限制，目前处于有利地位 [52] 问题6：Akebia与透析组织签订合同安排的价值；中国医院覆盖率在下半年的进展情况 - 公司认为这是Akebia的问题，未发表评论 [56] - 中国医院覆盖率从第一季度末的超过30%提高到第二季度末的超过45%，与中国创新重磅产品相比，这是一个重要的里程碑和成就，公司预计将继续取得进展，但目前不提供未来季度的收入或覆盖率正式预测 [56][57] 问题7：在中国透析患者群体中，罗沙司他的处方主要针对促红细胞生成素治疗失败患者，还是在该群体中广泛采纳 - 在血液透析患者中，有炎症低反应和缺铁患者使用罗沙司他，但对促红细胞生成素治疗效果良好的患者转换较少；在腹膜透析患者中，由于口服给药方式，有很多转换患者和新患者使用罗沙司他，无论过去对促红细胞生成素的反应如何，罗沙司他在不同患者群体中都有很强的价值主张 [60] 问题8：从中国市场推出罗沙司他的经验中获得的关键学习，以及如何应用于美国市场推出；骨髓增生异常综合征（MDS）和化疗引起的贫血（CIA）试验的招募进展、时间线和数据获取时间 - 公司认为在不同患者群体中推广罗沙司他的能力是重要学习经验，这为产品增长提供了多种途径，对美国市场的短期推出和长期发展都有积极意义 [66][67] - MDS和CIA试验进展顺利，COVID - 19对部分研究站点有影响，但公司通过与研究人员合作确保患者安全，优化招募，实施远程监测和数据审查，预计两项研究将成功执行 [68] 问题9：罗沙司他在美国家庭透析环境中的商业优先级，以及如何进行市场推广；合作伙伴在最近医学会议上展示的DOLOMITES研究非透析患者（NDD）更新数据，对主要不良心血管事件（MACE）和MACE + 终点的看法，以及对现有心血管数据的补充；鉴于中国市场的增长，如何考虑从该业务中释放股东价值，是否考虑货币化或作为独立实体 - 家庭透析不是优先市场，公司正在评估需要的市场存在水平，美国市场与中国市场情况不同 [72] - DOLOMITES研究是罗沙司他与达贝泊汀的活性对照研究，显示罗沙司他与活性对照药物相比具有疗效，MACE风险比为0.8，为非透析患者群体分析增加了信心，但该研究未纳入美国FDA用于MACE分析的关键研究 [73][74] - 公司认为在中国市场成功推出罗沙司他是释放价值的关键，与中国创新重磅产品相比，罗沙司他在收入和医院覆盖率方面表现良好，公司将寻求各种机会确保中国业务得到股东充分认可 [74]