市场与研究数据 - 全球每年HCC新发病例约75.5万例，约30%新诊断患者可用RFA治疗[128] - OPTIMA研究计划在全球约65个临床点招募最多550名患者，公司于2018年8月完成556名患者的招募[130][132] - HEAT研究中ThermoDox®联合优化RFA治疗单病灶患者（n = 285，占41%），OS风险较单独优化RFA改善54%，HR为0.65（95% CI 0.45 - 0.94），p值为0.02[131] - OVATION研究评估了36 mg/m、47 mg/m、61 mg/m和79 mg/m剂量的GEN - 1与新辅助化疗联合治疗效果，14名可评估患者按方案治疗的中位无进展生存期（PFS）为21个月，意向治疗人群（n = 18）为17.1个月，高剂量组客观肿瘤缓解率达100%，低剂量组为60%[146][147] - OVATION 2研究设计为单剂量递增至100 mg/m²，后续将在130名患者中进行随机II期研究[148] 资产收购与财务处理 - 资产收购总价最高达4440万美元，包括最高3040万美元的或有未来盈利支付，公司支付约300万美元现金并发行241,590股普通股[138] - 公司修改卵巢癌适应症盈利里程碑负债1240万美元的支付方式，可选择10个工作日内支付700万美元现金或1年内支付1240万美元现金、公司普通股或两者组合[139][140] - 收购时在研研发项目（IPR&D）公允价值估计为2420万美元，2016年对RNA递送系统相关资产减记140万美元[141] - 2017年和2018年对多形性胶质母细胞瘤（GBM）候选产品相关IPR&D资产分别减记250万美元和450万美元，至240万美元[141] - 截至2019年3月31日，卵巢癌适应症IPR&D资产账面价值为1330万美元[141] - 不竞争契约在收购EGEN资产时估值约160万美元，按直线法在7年内摊销，2019年和2018年第一季度摊销费用均为56,829美元[142] - 截至2019年3月31日，不竞争契约账面价值为511,463美元，累计摊销1,079,751美元[142] - 收购净资产的购买价超出公允价值约200万美元，确认为商誉[143] 公司整体财务状况 - 截至2019年3月31日，公司累计净亏损约2.76亿美元，现金、投资证券和应收利息约2380万美元[156] - 公司预计在可预见的未来持续经营亏损，实现盈利取决于获得政府批准、生产和销售新产品的能力[157] - 2019年3月31日，公司认为现有资金加上新泽西州净运营亏损（NJ NOL）的未来销售，足以支持运营至2020年第四季度[159] - 截至2019年3月31日，公司根据与Aspire Capital Fund, LLC的普通股购买协议和与JonesTrading International Services LLC的普通股销售协议，共有约2860万美元可用于未来出售股权证券[159] - 2019年第一季度公司净亏损240万美元，2018年同期为450万美元，2019年3月31日公司持有现金和投资2380万美元[169] - 2019年第一季度许可收入为12.5万美元，与2018年同期持平；总运营费用为498.6万美元，较2018年同期增加13.2%；运营亏损为486.1万美元，较2018年同期增加13.5%[170] - 2019年第一季度研发费用增至280万美元，较2018年同期增加0.1万美元；一般及行政费用增至220万美元，较2018年同期增加约50万美元[172][173] - 2019年3月31日公司对或有里程碑负债的公允价值评估为580万美元，较2018年12月31日的890万美元减少310万美元[176] - 2019年第一季度公司实现短期投资利息收入10万美元，因新贷款产生利息费用30万美元，2018年同期无利息费用[178] - 2019年3月31日，公司总流动资产为2490万美元，其中现金、现金等价物、短期投资及相关应收利息为2380万美元，流动负债为590万美元，净营运资金为1900万美元[181] - 2018年12月31日，公司总流动资产为2810万美元，其中现金、现金等价物、短期投资及相关应收利息为2770万美元，流动负债为610万美元，净营运资金为2200万美元[181] - 2019年前三个月，公司经营活动使用的净现金为550万美元[182] - 2019年前三个月，公司投资活动使用的净现金为600万美元[182] - 2019年前三个月，公司融资活动提供的净现金为180万美元[182] 公司合作与融资情况 - 2016年8月，公司与Hisun签署GEN - 1协议，开展技术转让合作[153] - 2012年6月，公司与Hisun签署ThermoDox®长期商业供应协议，2013年扩大合作，2015年Hisun完成三个注册批次生产并获监管批准[154] - 2018年至2019年，公司获得1000万美元贷款额度，通过股权交易发行80万股普通股，总收益180万美元[160] - 2018年6月27日公司与Horizon签订信贷协议获得1000万美元新资本，利率为1个月LIBOR加7.625%[162] - 2018年8月31日公司与Aspire签订购买协议，Aspire承诺24个月内最多购买1500万美元公司普通股，截至2019年3月31日公司出售964,835股获约210万美元[162] - 2018年10月29日公司与投资者进行认股权证交换，交换后认股权证总数为160万份，加权平均行使价为每股5.75美元[162] - 2018年12月4日公司与JonesTrading签订销售协议，可出售最多1600万美元普通股，截至2019年3月31日公司出售122,186股获约30万美元[162] - 2019年1月1日公司采用ASC 842标准，预计确认使用权资产约140万美元、相关经营租赁负债150万美元，减少其他负债约10万美元[165] 公司融资策略与风险 - 公司预计通过进一步的公开发行或私募股权、债务融资、额外的战略联盟和许可安排、合作安排或这些融资方式的组合来寻求额外资本[183] - 若通过发行股权证券筹集资金，股东的所有权百分比可能会被大幅稀释，新发行的股权证券可能具有比普通股股东更优先的权利、偏好或特权[183] - 若通过发行债务证券筹集资金，这些证券可能具有比普通股更优先的权利、偏好和特权[183] 公司投资目标与风险 - 公司投资活动的主要目标是在资金用于运营前保全资本，同时在不显著增加风险的情况下最大化投资收益，公司现金流和收益会因投资组合利率变化而波动[186] 盈利里程碑负债支付方式 - 达到里程碑后10个工作日内支付现金700万美元；或达到里程碑后一年内支付现金、公司普通股或两者组合共1240万美元[180]