市场与疾病数据 - 全球每年HCC新发病例约75.5万例，约30%新诊断患者可用RFA治疗[139] HEAT研究数据 - HEAT研究中，ThermoDox与优化RFA联合治疗单病灶患者（n = 285，占41%），OS风险平均改善54%，HR为0.65（95% CI 0.45 - 0.94），p值为0.02，ThermoDox组中位OS已达到，比优化RFA组有两年生存获益[142] - HEAT研究中437名单病灶患者（占研究人群62.4%）分析显示，每单位肿瘤体积RFA加热时间增加，使用ThermoDox患者OS约改善20%[148] - HEAT研究未达到PFS主要终点，但ThermoDox耐受性良好，无意外严重不良事件[149] OPTIMA研究数据 - OPTIMA研究计划全球招募最多550名患者，在约65个临床点进行，已在2018年8月完成556名患者招募[141][144] - OPTIMA研究首次预设中期分析目标事件数为118个，即最终分析所需总数的60%，数据截止时公司收到128个事件报告，128个事件时成功的HR约为0.63，代表与RFA单独治疗相比死亡风险降低37%[146] 资产收购情况 - 公司在2014年6月20日完成对EGEN资产收购，总收购价最高达4440万美元，包括最高3040万美元的或有未来盈利支付[150][151] - 公司支付约300万美元现金并发行241,590股普通股用于收购EGEN资产[151] - 2019年3月28日公司修改资产购买协议，卵巢癌适应症相关的1240万美元盈利里程碑负债支付方式可选择：10个工作日内支付700万美元现金；或一年内支付1240万美元现金、公司普通股或两者组合[152] - 公司向EGWU提供20万份认股权证，行权价0.01美元/股，公平价值2美元/股，记录为非现金费用并分类为资产负债表上的权益[154] 收购资产价值与摊销 - 收购在研研发（IPR&D）药物技术平台公允价值为2420万美元，2016年一项IPR&D资产减值注销140万美元，2017 - 2018年GBM产品候选相关IPR&D资产减值后账面价值降至240万美元，2019年6月30日卵巢癌适应症IPR&D账面价值为1330万美元[155] - 不竞争契约在收购时估值约160万美元，按直线法在7年内摊销，2019和2018年各季度摊销费用明确，2019年6月30日账面价值为454,634美元[156] - 收购价格超过净资产公允价值约200万美元，确认为商誉，截至2018年9月30日及后续未发现商誉减值迹象[157] OVATION研究数据 - OVATION研究评估了36 mg/m、47 mg/m、61 mg/m和79 mg/m的GEN - 1剂量，14名可评估患者按方案治疗中位无进展生存期（PFS）为21个月，意向治疗人群为17.1个月，高剂量组客观肿瘤缓解率达100% [161][162] OVATION 2研究设计 - OVATION 2研究设计为单剂量递增至100 mg/m²，后续进行130名患者的随机II期研究，主要终点是比较GEN - 1联合新辅助化疗与单纯新辅助化疗的PFS改善情况[164] 合作协议情况 - 2016年8月与Hisun签署GEN - 1协议，用于中国地区临床和商业制造供应，可扩展至其他国家；2012年与Hisun签署ThermoDox®长期商业供应协议[167][168] 公司资金与亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计净亏损约2.82亿美元，现金、投资证券和应收利息约2180万美元[170] - 公司预计可预见未来持续经营亏损，实现盈利取决于获得政府批准、生产及销售新产品候选药物的能力[171] - 公司运营所需资金受研究进度、项目数量和范围等多种因素影响，可能需提前或大量获取额外资金[172][173] - 凭借2019年6月30日的2180万美元资金及其他资金来源，公司认为有足够资金支持运营至2021年第一季度，但仍需额外资金继续产品开发[174] - 2018年至2019年6月30日，公司获1000万美元贷款，发行370万股普通股，总收益550万美元[175] - 截至2019年6月30日公司累计亏损2.82亿美元，预计未来运营仍会亏损[204] 会计标准与指南采用 - 2019年1月1日采用ASC 842标准，预计确认使用权资产140万美元、相关经营租赁负债150万美元，减少其他负债10万美元[179] - 2019年第一季度采用SEC修订指南，披露2019年和2018年截至6月30日的三个月和六个月的股东权益变动合并报表[180] 季度财务数据对比 - 2019年第二季度净亏损590万美元，2018年同期为820万美元；2019年上半年净亏损830万美元，2018年同期为1270万美元[184] - 2019年第二季度许可收入12.5万美元，与2018年同期持平；上半年许可收入25万美元，与2018年同期持平[186] - 2019年第二季度研发费用降至360万美元，较2018年同期减少100万美元[188] - 2019年第二季度管理费用降至210万美元，较2018年同期减少140万美元[189] - 2019年第二季度临床研究费用降至232.7万美元，较2018年同期减少82.2万美元，降幅26.1%[186] - 2019年上半年总运营费用降至1068万美元，较2018年同期减少186.2万美元，降幅14.8%[186] - 2019年3月31日、6月30日盈利里程碑负债公允价值分别为580万美元、590万美元，2019年第二季度确认非现金费用10万美元，评估时700万美元和1240万美元支付选项概率分别为80%和20%[192][201] - 2019年和2018年第二季度短期投资利息收入均为10万美元，2019年第二季度新贷款产生利息费用30万美元，2018年同期可忽略不计[194] - 2019年和2018年上半年授权收入均为25万美元，源于2013年与Hisun的技术开发合同[195] - 2019年上半年研发费用降至630万美元，较2018年同期减少100万美元，OPTIMA研究成本减少120万美元，监管成本增加40万美元[196] - 2019年上半年一般及行政费用降至440万美元，较2018年同期减少80万美元，主要因人员成本减少约160万美元[197] - 2019年和2018年上半年短期投资利息收入分别为30万美元和10万美元，2019年上半年新贷款产生利息费用70万美元，2018年同期可忽略不计[203] 公司资金与营运资金情况 - 2019年6月30日，公司现金、投资证券和应收利息共2180万美元，预计资金可支持运营至2021年第一季度[185] - 2019年6月30日公司净营运资金为1520万美元，较2018年12月31日的2200万美元减少[205] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1020万美元，投资活动净现金使用量为160万美元，融资活动净现金流入为450万美元[206]