财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金和投资余额为2200万美元，出售新泽西州净运营亏损（NOLs）预计可得400万美元，现有股权额度可支持公司将现金储备使用至2021年上半年 [28] - 2019年第二季度研发费用降至360万美元，较去年同期减少100万美元；临床开发成本减少80万美元；OVATION 2研究成本为10万美元；临床供应和监管支持成本增加30万美元 [31] - 2019年第二季度非现金股票薪酬费用较去年同期减少260万美元 [31] - 2019年第二季度一般及行政费用为210万美元，较去年同期减少140万美元，主要因非现金股票薪酬费用减少180万美元，专业费用增加20万美元 [32] - 2019年第二季度利息支出约30万美元，去年同期仅1.5万美元 [32] - 2019年第二季度净亏损590万美元，合每股亏损0.29美元，去年同期净亏损820万美元，合每股亏损0.46美元 [32] - 2019年第二季度运营费用为570万美元，较去年同期减少240万美元，降幅30%；净运营活动现金使用量为470万美元，去年同期为420万美元；融资活动提供现金270万美元 [33] - 预计2019年下半年每季度净现金使用量约400万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 ThermoDox - 全球556名患者的3期研究将于今年10月开始公布数据 [4] - 8月5日，HCC的3期OPTIMA研究达到首次预设中期分析所需事件数量，数据库锁定128例死亡病例，占最终分析所需197例死亡病例的65%，首次中期分析成功需达到风险比0.637，代表较对照组即时生存率提高约57% [8][9] - 独立数据监测委员会（DMC）将在10月底前审查中期数据并公布建议，若首次中期审查未达成功阈值，将在158例死亡病例后进行第二次预设中期分析，此时成功所需风险比为0.70，代表较对照组中位死亡时间提高约42% [10] - 公司已开始撰写ThermoDox和HCC的新药申请（NDA） [7] - 公司有三家ThermoDox制造商，两家在美国，一家在中国，将于8月底与美国FDA进行预NDA会议，审查制造CMC和临床前模块，还计划在第三季度与中国监管机构讨论ThermoDox在中国的申报策略 [15] GEN - 1 - 正在进行的I/II期OVATION 2研究针对新诊断、未接受过治疗的晚期卵巢癌患者，已在10个试验点招募了第一组两个队列中的患者，预计年底前25个试验点开展2期部分患者招募，明年初约30个试验点，目标是在明年年底前完成130名患者的招募 [19][24] - 今年第一季度公布了1b期OVATION 1试验的最终数据，最高两个队列患者客观缓解率达100%，8名患者手术切除评分为R0，中位无进展生存期（PFS）从12个月提高到21个月，提高了75% [21][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 每年约75万患者被诊断为HCC，约70万患者死于该疾病，75%的HCC病例在中国和亚洲，美国新增病例超3万，欧洲4.5万，HCC癌症发病率每年增长5% [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司临床开发项目持续推进，确保两种主要产品候选药物的供应链稳健且成本高效，ThermoDox毛利率可观，基因介导免疫疗法产品成本低，且均有多个采购选项 [4][5] - 公司资本结构清晰，仅交易普通股，几乎没有认股权证，过去两年稀释程度低，融资举措对投资者友好 [6] - 公司积极与监管机构沟通，为产品制造和商业发布做准备，若ThermoDox成功，有望带来数十亿美元商业机会，且可能拓展至其他实体肿瘤适应症 [15][17] - GEN - 1有望在卵巢癌治疗中占据一席之地，公司与FDA沟通良好，若2期研究确定剂量，FDA有意与管理层和团队讨论加速开发的试验设计 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资源、关系、人员、技术和资金充足，有能力实现目标，临床开发项目按计划推进，关键事件预计在今年第三和第四季度发生 [3][4] - 公司对ThermoDox和GEN - 1的研究进展感到兴奋和自信，认为它们有潜力成为重要的肿瘤药物，为患者带来显著治疗效果 [7][18] - 公司基本面强劲，资产负债表良好，有合理的资金获取渠道，有望为股东、患者和医疗界创造重大价值 [27] 其他重要信息 - 公司近期聘请LHA作为投资者关系合作伙伴 [3] - 公司在本季度参加了纽约的Equity Conference和波士顿的德意志银行第44届年度医疗保健会议，预计10月参加Dawson James和Charting Conferences [36] - 目前有四位研究分析师覆盖该公司 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 呈现的ThermoDox试验盲态数据中，整体患者群体表现更好是否因RFA程序更一致？ - 公司认为不能绝对确定，与PI讨论后认为RFA技术使用无显著改进，若有改善也是适度的，最终分析假设整体生存率较对照组提高33%，研究基于的亚组显示55%的改善，有安全边际使研究成功 [38][39] 问题2: 欧洲单中心ISP重启的乳腺癌试验预期、时间安排及成功后的下一步计划？ - 该试验使用HIFU技术，结合ThermoDox在非消融模式下治疗，目标是完成乳房切除术后用ThermoDox和HIFU多周期治疗剩余组织，主要终点是无进展生存期，预计招募12名患者需12 - 14个月 [40][42] 问题3: ThermoDox新专利及使用方法，当前配方与新版本是否需桥接研究？ - 新配方制造方法可降低成本，产品可冷藏保存，提高药物质量并减少存储和处理成本，认为可通过乳腺癌交叉研究评估疗效，若当前剂型获批，将立即转向新版本 [43][44] 问题4: 新泽西州NOL资金是否有更多获取可能？ - 新泽西州当前项目每家公司上限为1500万美元，有讨论提高至2000万美元，公司目前可再出售400万美元 [46][47] 问题5: 能否解释试验的功效计算及与风险比、P值的关系？ - 研究功效为80%，最终分析显示整体生存率提高33%，P = 0.05；进行两次中期分析若不成功，最终分析P约为0.042；首次中期分析128例死亡需风险比0.637，即较对照组提高约57%；第二次中期分析风险比0.70，即提高约42%；最终分析风险比0.75，即提高约33% [49][53] 问题6: 中期分析后未来数据读出的预期速率？ - 目前128例死亡，下一次分析在158例死亡时触发，约需30例，每月约4 - 6例死亡，预计6个月积累，准备数据给DMC约需6周 [57] 问题7: 乳腺癌试验中HIFU + ThermoDox与RFA组合对比及1期试验优化方式？ - 优化基于临床前大动物研究，认为45分钟是合适时间，之前对复发性乳腺癌患者研究显示，局部微波热疗响应率达100% [58][59] 问题8: Ovation试验招募的站点情况及何时全部到位？ - 目标是招募30个站点，已确定36个，年底前有25个站点启动，明年第一季度再确定5个，目标是30个站点在12个月内招募118名患者 [60][61] 问题9: 公司何时去越南，当地沟通情况及能否加速审批？ - 公司去年和今年都去过越南，因中国OPTIMA协议审批延迟而前往，当地肝癌发病率高，与卫生部部长沟通后，试验4个月获批，已招募近100名患者，调查人员反馈积极，卫生部表示公司获任何国家批准后，将立即接受申请并加速审批 [63][70]