肝癌治疗市场与疗法效果数据 - 全球每年HCC新发病例约755,000例，约30%新诊断患者可用RFA治疗[143] - HEAT研究中285名患者（占41%）使用ThermoDox®和优化RFA治疗，OS风险平均改善54%，HR为0.65（95% CI 0.45 - 0.94），p值为0.02[146] - NIH对HEAT研究437名单病灶患者（占62.4%）分析显示，RFA加热时间每增加一个单位，使用ThermoDox患者OS改善约20%[154] - 北京北大肿瘤医院单中心数据显示，3 - 7 cm不可切除HCC患者使用RFA和ThermoDox联合治疗，OS改善22.5个月[155] - 热疗多柔比星（ThermoDox）加射频消融（RFA）组的平均总生存期（OS）为68.5 ± 7.2个月，显著长于安慰剂加RFA组的46.0 ± 10.6个月[156] - 热疗多柔比星加RFA组1年、3年和5年的患者存活率分别为90.0%、90.0%和77.1%，而单独RFA组分别为87.5%、50.0%和37.5%[156] OPTIMA研究数据 - OPTIMA研究一期预设中期分析目标事件数为118个（占最终分析所需总数的60%），数据截止时报告128个事件，HR约为0.63，死亡风险降低37%[150] - 下一次预设中期疗效分析预计在至少158例患者死亡后进行，预计2020年第二季度发生，158个事件时成功的HR为0.70[152] - OPTIMA研究患者人口统计学和风险因素与HEAT研究亚组一致，所有数据质量指标符合预期[155] - 截至2019年8月，OPTIMA研究中位PFS达17个月，优于HEAT研究亚组的16个月[155] - 截至2019年8月5日，OPTIMA研究中位OS未达到，但与HEAT研究亚组一致[155] - 2014年9月试验开始至2019年8月，OPTIMA研究仅4例患者失访，而试验设计允许每年3%失访风险，此时应超过60例[155] 公司资产收购情况 - 公司于2014年6月20日完成对EGEN资产的收购，总收购价最高达4440万美元，包括最高3040万美元的或有未来盈利支付[158][159] - 公司对EGEN资产收购产生约200万美元商誉，截至2019年9月30日，认为商誉不太可能减值[165] - 收购的在研研发项目（IPR&D）公允价值估计为2420万美元，2016 - 2018年因资产减值产生非现金费用分别为140万、250万和450万美元[161][163] - 不竞争契约在收购时估值约160万美元，按直线法在7年内摊销，2019和2018年每季度摊销费用为56,829美元，每9个月为170,487美元[164] - 收购EGEN资产潜在未来盈利支付总额为3040万美元，2014年6月20日收购对价公允价值为1390万美元[202][211] OVATION研究数据 - OVATION研究中，14例可评估患者按方案治疗的中位无进展生存期（PFS）为21个月，意向治疗人群为17.1个月[169] - OVATION研究中，接受新辅助化疗（NAC）加两个较高剂量GEN - 1的患者客观肿瘤缓解率为100%，而接受两个较低剂量的患者为60%[169] - OVATION 2研究计划纳入最多130例III/IV期卵巢癌患者，旨在显示GEN - 1与新辅助 + 辅助化疗相比，PFS改善33%[171] - OVATION 2研究的独立数据安全监测委员会（DSMB）确认，100 mg/m²的GEN - 1在5例患者中未检测到剂量限制性毒性[173] 公司财务总体情况 - 截至2019年9月30日，公司累计净亏损约2.87亿美元，现金、投资证券和应收利息约1.88亿美元[181] - 2018年公司申请转让高达1.25亿美元的税收优惠，获批1.11亿美元，年底成功转让获净现金收入1.04亿美元，2018年后NOL计划下约有390万美元未来税收优惠，2019年获批的税收优惠预计转让后获约200万美元净现金收入[185] - 2018 - 2019年，公司签订1000万美元贷款协议，发行420万股普通股获690万美元总收益[187] - 2018年公司与Aspire Capital签订协议，截至2019年报告日出售360万股获约690万美元，2019年10月签订新协议，对方承诺24个月内购买最多1000万美元公司普通股[189] - 2018年10月公司与持有160万份认股权证的投资者进行交换，发行820,714股普通股，交换后认股权证剩余160万份，加权平均行使价5.75美元/股，约120万份行使价6.20美元/股的认股权证于2019年4月4日到期[190] - 2018年12月公司与JonesTrading签订协议，可出售最多1600万美元普通股，截至2019年9月30日出售345,083股获约80万美元[190] - 公司于2019年1月1日采用ASC Topic 842标准，预计确认约140万美元使用权资产、150万美元相关经营租赁负债，减少其他负债约10万美元[193] - 2019年第一季度公司采用SEC修订指南，披露截至2019年和2018年9月30日的三个月和九个月期间的股东权益变动合并报表[194] - 2019年9月30日，公司现金、投资证券和应收利息为1880万美元，预计资金可支持运营至2021年第二季度[197] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.87亿美元[215] - 2019年9月30日，公司流动资产总额为2010万美元，流动负债为780万美元，净营运资金为1230万美元；2018年12月31日，流动资产总额为2810万美元，流动负债为610万美元，净营运资金为2200万美元[216] - 2019年前九个月，经营活动使用的净现金为1460万美元[217] - 2019年前九个月，投资活动提供的净现金为360万美元[217] - 2019年前九个月，融资活动提供的净现金为620万美元，来自与Aspire Capital Fund, LLC.和JonesTrading International, LLC.的普通股购买和销售安排下出售普通股的净收益[217] - 公司预计通过进一步的公开发行或私募股权、债务融资、额外的战略联盟和许可安排、合作安排、潜在出售净经营亏损等方式寻求额外资金[218] - 若通过发行股权证券筹集资金，股东的所有权百分比可能会被大幅稀释；若通过发行债务证券筹集资金，这些证券的权利、优先权和特权可能优先于普通股[218] - 若无法从资本市场、战略联盟、合作伙伴或出售净经营亏损中获得足够资金，公司可能需要延迟、缩小范围或终止研究、开发、临床项目、制造或商业化工作[219] - 公司无资产负债表外安排和合同义务[220] 公司季度财务指标变化 - 2019年第三季度净亏损550万美元，2018年同期为470万美元；2019年前九个月净亏损1380万美元，2018年同期为1740万美元[196] - 2019年第三季度许可收入为12.5万美元，与2018年同期持平；前九个月许可收入为37.5万美元，与2018年同期持平[198][206] - 2019年第三季度研发费用增至370万美元，较2018年同期增加150万美元；前九个月研发费用增至1000万美元，较2018年同期增加50万美元[200][207] - 2019年第三季度行政费用降至180万美元，较2018年同期减少20万美元；前九个月行政费用降至620万美元，较2018年同期减少100万美元[201][210] - 2019年第三季度短期投资利息收入为20万美元，2018年同期为10万美元；前九个月短期投资利息收入分别为40万美元和30万美元[205][214] - 2019年前九个月债务融资利息费用为100万美元，2018年同期为40万美元[214] 公司盈利里程碑负债情况 - 2019年3月28日修改卵巢癌适应症盈利里程碑负债1240万美元的支付方式，公司提供20万份认股权证[203][212] - 截至2019年9月30日和6月30日，盈利里程碑负债公允价值分别为580万美元和590万美元，第三季度确认非现金收益10万美元[204] - 达到里程碑后10个工作日内可获700万美元现金；或在达到里程碑后一年内获1240万美元现金、公司普通股或两者组合[215] 公司合作协议情况 - 2016年8月公司与Hisun签订GEN - 1协议，用于中国地区临床和商业制造及供应，获必要监管批准后可扩展至其他国家[188] - 2012年6月公司与Hisun签订ThermoDox®长期商业供应协议，2015年Hisun完成三个注册批次生产并获监管批准，可供应东南亚、北美和欧盟国家[179]