肝癌治疗研究数据 - 全球每年HCC新发病例约75.5万例，约30%新诊断患者可用RFA治疗[128] - HEAT研究中ThermoDox与优化RFA联用使单病灶患者(n=285，占41%)OS风险平均改善54%，HR为0.65(95%CI 0.45 - 0.94)，p值为0.02[130] - OPTIMA研究计划全球招募最多550名患者，在约65个临床点进行，实际招募556名患者[132][133] - 2019年11月1日第一次预设中期分析，目标事件数118个(占最终分析所需总数60%)，实际报告128个事件，HR约0.63，死亡风险降低37%[136] - 截至2019年8月，OPTIMA研究中位PFS达17个月，优于HEAT研究亚组的16个月[139] - 2020年4月15日达到第二次预设中期分析所需最少158例患者死亡事件，HR为0.70，死亡风险降低30%[140] - HEAT研究中437名单病灶患者(占62.4%)分析显示，每单位肿瘤体积RFA加热时间增加使ThermoDox治疗患者OS提高约20%[142] - 肿瘤每毫升加热时间超2.5分钟时，ThermoDox联合RFA比对照组OS改善超两年[142] - OPTIMA研究设计要求治疗3 - 7厘米病灶RFA最少45分钟[132] - 从2014年9月试验开始到2019年8月，OPTIMA研究仅4名患者失访，而试验设计允许每年失访风险3%，此时本应超60人[139] - 2013年1月31日公司宣布HEAT研究中ThermoDox®联合RFA在III期临床试验未达主要终点PFS，该试验招募701名原发性肝癌患者[143] 卵巢癌治疗研究数据 - 2015年2月FDA无异议接受GEN - 1联合标准治疗在新辅助卵巢癌的I期剂量递增临床试验，9月30日首名患者入组[145] - 2016 - 2017年公布OVATION研究前14名完成治疗患者数据，2017年10月3日公布最终临床和转化研究数据[146] - OVATION研究中按方案治疗患者（n = 14）中位无进展生存期（PFS）为21个月，意向治疗人群（n = 18）为17.1个月，当前标准治疗下III/IV期卵巢癌女性患者疾病平均约12个月进展[149] - 2017年11月13日公司向FDA提交GEN - 1局部治疗卵巢癌的I/II期临床试验方案，I期单剂量递增至100mg/m²，后续II期随机研究将纳入130名患者[151] - OVATION 2研究将纳入最多130名III/IV期卵巢癌患者，I期12 - 15名，II期最多118名，研究旨在显示GEN - 1对比单纯新辅助+辅助化疗使主要终点PFS改善33% [152] - 2020年3月公布OVATION 2研究首批15名患者初步临床数据，疾病控制率100%，客观缓解率（ORR）86%，最高剂量组ORR 100% [154] - 0、36、47mg/m²的GEN - 1联合NACT患者R0切除率42%（n = 12），61、79、100mg/m²的GEN - 1联合NACT患者R0切除率82%（n = 17），两组ORR均约80% [156] - 2020年3月23日EMA孤儿药产品委员会推荐GEN - 1作为治疗卵巢癌的孤儿药[156] - 2020年3月26日公司与Medidata联合宣布，对比合成对照臂（SCA）与GEN - 1在III/IV期卵巢癌患者完成的Ib期剂量递增OVATION I研究结果，意向治疗（ITT）组风险比（HR）为0.53 [157] 公司财务状况 - 截至2020年3月31日，公司累计净亏损约2.96亿美元，现金、投资证券、应收利息和新泽西州净运营亏损销售应收款约1750万美元[164] - 2019年公司获批出售190万美元新泽西州净运营亏损，2020年4月完成出售，获得净收益约180万美元；2018年完成出售部分新泽西州净运营亏损，总额约1110万美元，净收益约1040万美元[168][172] - 2020年4月23日公司获得薪资保护计划贷款632220美元，5月13日全额返还[169][173] - 2018年6月公司与Horizon签订信贷协议获得1000万美元新资本，2020年5月13日双方同意推迟8月和9月总计833333美元的前两笔本金还款[170][174] - 2019年至2020年，公司通过股权交易发行1000万股普通股，总收益约1440万美元[175] - 2020年2月27日，公司与机构投资者签订证券购买协议，以每股1.05美元价格发行460万股普通股，收益约480万美元[175] - 公司预计在可预见的未来持续经营亏损，实现盈利取决于获得政府批准、生产以及营销新产品的能力[165] - 新冠疫情可能扰乱临床试验和患者招募，影响商业化进程，对公司财务状况和经营成果产生负面影响[165][166] - 公司基于现有资金及未来新泽西州净运营亏损销售和股权融资安排，认为有足够资金支持运营至2021年年中[171] - 公司运营所需资金受研究进展、项目数量和范围、临床开发进度等多种因素影响[167][169] - 2018年8月31日公司与Aspire Capital签订协议，对方承诺24个月内最多购买1500万美元普通股，2018 - 2019年公司共出售340万股，获650万美元[176] - 2019年10月28日公司与Aspire Capital签订新协议，对方承诺24个月内最多购买1000万美元普通股，2019 - 2020年一季度公司共出售150万股，获230万美元[176] - 2018年12月4日公司与JonesTrading签订协议，可出售总价最多1600万美元普通股，2019年出售50万股，获100万美元，2020年未出售[177] - 2020年一季度净亏损510万美元，2019年同期净亏损240万美元[184] - 2020年3月31日公司现金、投资等共1750万美元，预计资金可支持运营至2021年年中[185] - 2020和2019年一季度授权收入均为12.5万美元[186] - 2020年一季度研发费用增至310万美元，较2019年同期增加30万美元[188] - 2020年一季度管理费用降至180万美元，较2019年同期减少40万美元[190] - 2020年3月31日和2019年12月31日，或有里程碑负债公允价值分别为580万和570万美元，2020年一季度确认非现金费用10万美元[193] - 2020和2019年一季度短期投资利息收入均为10万美元，利息费用均为30万美元[195] - 达到里程碑后10个工作日内可获700万美元现金，或在达到里程碑后1年内获1240万美元现金、公司普通股或两者组合[196] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.96亿美元[197] - 2020年3月31日，公司总流动资产1890万美元，流动负债740万美元，净营运资金1150万美元；2019年12月31日，总流动资产1620万美元，流动负债790万美元，净营运资金830万美元[198] - 2020年前三个月，经营活动净现金使用量为500万美元，投资活动净现金使用量为190万美元，融资活动净现金流入为580万美元[199] - 公司预计通过进一步公开发行或私募股权、债务融资、额外战略联盟和许可安排等方式寻求额外资本[200] - 若无法获得足够资金，公司可能需延迟、缩减或终止研发、临床项目等工作[201] - 公司无表外安排和合同义务[202] - 公司投资活动主要目标是在满足运营资金需求前保全资本，同时在不显著增加风险的情况下最大化投资收益[203]