财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、短期投资和应收利息为1570万美元，4月出售新泽西州净运营亏损获得180万美元应收款，使现金余额达到1750万美元，其中第一季度出售股票净收益600万美元 [43] - 本季度运营费用为490万美元，较2019年第一季度的500万美元下降2%；非现金股票期权费用为50万美元，低于上年的70万美元 [46] - 研发费用为310万美元，高于2019年第一季度的280万美元；OPTIMA研究临床开发费用从去年的90万美元降至今年的70万美元，OVATION 2研究费用从去年同期的10万美元增至30万美元，GEN - 1和TheraPlas研发活动费用从去年的60万美元增至今年的90万美元 [47][48][49] - 一般及行政费用为180万美元，较2019年第一季度的220万美元下降17%，主要因人员成本和非现金股票薪酬费用降低，部分被2020年董事及高级职员责任保险费增加抵消 [50] - 其他费用方面，GEN - 1卵巢癌候选药物的盈利里程碑负债估值变动产生4.1万美元非现金费用，去年同期为净现金收益270万美元；两个第一季度均实现10万美元短期投资利息收入，与Horizon的风险债务融资产生30万美元利息费用 [51] - 预计2020年第二季度净现金使用量约为430万美元，下半年约为700万美元，即每季度约350万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 ThermoDox业务线 - OPTIMA研究在4月达到158个事件（死亡），触发第二次预先计划的中期疗效分析，截止日期时实际有160例死亡待数据监测委员会（DMC）审查，预计7月初DMC会议后公布中期结果 [7][11][12] - OPTIMA研究成功的P值和风险比分别为0.022和0.7，最终分析（若需要）的P值和风险比分别为0.043和0.75，均低于早期HEAT研究前瞻性亚组观察值 [13][16] - 与HEAT研究285例患者前瞻性亚组相比，OPTIMA研究556例患者的中位疾病进展时间为17.2个月，前者为16.8个月，两者进展情况相近 [60] GEN - 1业务线 - OVATION 2研究的I期部分以100毫克/平方米剂量进行，高于首次I期研究结束剂量30%，I期已完成12例患者治疗和评估，即将进入II期，计划招募最多118例患者，使试验总患者数达130例 [21][22] - 2月数据安全监测委员会（DSMB）宣布100毫克/平方米剂量安全，约两周后将进行最终评估，公司预计DSMB会建议以该剂量继续II期研究 [25][26] - 3月GEN - 1治疗卵巢癌获欧洲药品管理局孤儿药资格认定，此前已获FDA孤儿药指定 [26][28] - 综合OVATION - 1和OVATION 2的I期数据，公司观察到剂量依赖性肿瘤反应和手术评分，以及令人鼓舞的无进展生存期（PFS）结果，与合成对照组相比风险比为0.53 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是确保现金跑道延长至2021年第二季度，期间预计报告多个关键里程碑事件 [9] - 计划在杭州余杭区设立子公司Celsion Hangzhou Pharmaceutical Limited，以ThermoDox为开端商业化创新癌症疗法，聚焦中国及周边发展中市场 [54][55][56] - 开始起草ThermoDox和肝细胞癌（HCC）在欧洲的新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA），目标是在OPTIMA研究揭盲后六个月内完成提交 [57] - 考虑加速GEN - 1临床开发项目，已向FDA提交相关简报，预计30 - 60天内得到回复 [31] - 对于ThermoDox商业化，公司准备在美国自行推向市场，但会综合考虑股东利益，也会寻找合适合作伙伴；在欧洲和中国倾向于寻找合作伙伴 [85][86] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司基本面强劲，先进临床项目针对有未满足医疗需求、预后较差的大量患者群体，有足够现金支持公司度过多个重要价值创造里程碑 [9] - 尽管COVID - 19带来动荡，但公司对2020年剩余时间充满信心，认为这一年将为患者、医疗界和投资者带来变革 [41] - 成功的ThermoDox临床结果将为公司和股东带来十亿美元市场机会和重大价值转折点 [53] 其他重要信息 - 公司归还63万美元薪资保护计划贷款，通过薪资调整和临时削减等措施抵消财务影响，首席财务官重新协商Horizon风险贷款本金支付延期，可能抵消归还金额 [37][38] - 因COVID - 19旅行限制和合同制造组织对访客限制，公司决定将OVATION 2研究II期推迟约3 - 5个月，预计第四季度初开始，原计划2020年下半年开始 [32][36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ThermoDox的OPTIMA研究自上次中期分析后盲态PFS如何变化？假设OPTIMA成功，提交NDA和MAA的限速步骤是什么，为何需要六个月完成提交？ - 最新盲态PFS数据来自首次中期分析，HEAT研究亚组285例患者的中位疾病进展时间为16.8个月，OPTIMA研究556例患者为17.2个月，两者相近，令人鼓舞 [60][61] - 提交NDA的限速步骤主要是与FDA沟通，若DMC结果积极，需立即联系FDA并请求预NDA会议，提交正式信函，安排会议需60 - 90天，之后完成NDA定稿还需2 - 3个月 [62][63][64] 问题2：NDA或MAA的三个部分中，是否主要是临床部分和OPTIMA第二次中期结果需与监管机构讨论？ - 是的，大部分临床前和化学、制造与控制（CMC）部分已完成，只需填充关键部分叙述内容 [65] 问题3：GEN - 1与合成对照组相比，风险比置信区间较宽的原因是什么？ - 主要是样本量小导致，统计学家认为此时应关注风险比而非P值 [67][69] 问题4：从合成对照组研究中，能否解释部分患者风险比不佳的原因？ - 下一阶段130例患者研究将解决生物系统（如癌症）中的变异性问题，届时P值会更紧密，风险比更强 [72] 问题5：GEN - 1的II期需要多少批次产品？目前制造进度如何？为何需要配方科学家现场监督？未来是否一直需要？ - 临床用品以小批量生产，可在FDA限制内扩大规模，临床用品生产不频繁，制造过程中可能需对批次记录进行小调整，配方科学家现场监督可确保产品质量，避免因生产不频繁导致知识流失和产品损失，对于含质粒或基因疗法产品，安排批次生产需约一年时间，公司认为这是必须承担的风险 [74][75][77] 问题6：ThermoDox的商业化计划在COVID背景下有何变化？GEN - 1的I期是否有长期随访计划以确认维持剂量益处及对II期的影响？ - COVID情况不会影响ThermoDox商业化计划，从研究阳性结果到产品上市需12 - 14个月，届时COVID情况应会改善；ThermoDox针对肿瘤学最大未满足医疗需求，全球市场大，公司准备在美国自行商业化，但会考虑股东利益和合适许可机会；对于GEN - 1维持疗法，是个有趣策略，但目前未充分考虑，药物安全性良好，适合作为维持疗法研究，公司正与第三方合作开发家庭医疗方法，符合商业潜力 [83][84][87][88][89] 问题7：OPTIMA研究158例患者测试后，后续随访情况如何？若因疗效提前终止试验，患者随访时长及COVID - 19是否有影响？ - 公司认为COVID - 19不会影响随访，会咨询FDA意见，考虑到向中国和欧洲提交申请，可能会根据监管机构和科学建议决定是否继续随访患者 [93] 问题8：GEN - 1开始制造后，何时可重新启动II期？ - 一旦开始制造，有人员在工厂提供指导确保设置正确，最早9月可启动II期计划 [94][95] 问题9：重新启动II期时，预计能招募多少患者？ - 公司模型显示每个站点每月可招募约1例患者，目前有19个激活站点，预计在美国和加拿大共开设25个美国站点和2个加拿大站点；重新启动II期后，所有已启动站点将立即开始招募患者；公司正与FDA讨论用合成对照组替代25%对照臂患者，若可行将加速试验完成 [96][97][101][102] 问题10：OPTIMA试验提交额外几周时间，数据是否已锁定？这几周是否增加了两组分离时间，提高中期成功可能性？ - 额外几周使评估更成熟，有更多患者纳入评估，DMC将审查160例患者数据，增加了中期成功可能性 [105] 问题11：公司网站和电话沟通渠道对个人投资者日常问题响应不佳，能否解决？ - 公司管理层表示未意识到该问题，将进行调查 [107]