肝癌治疗研究数据 - 全球每年HCC新发病例约755,000例，约30%新诊断患者可用RFA治疗[132] - HEAT研究中一大亚组（n = 285，占41%）患者，ThermoDox与优化RFA联用较单独优化RFA的OS风险改善54%，HR为0.65（95% CI 0.45 - 0.94），p值为0.02[134] - OPTIMA研究计划全球招募最多550名患者，公司于2018年8月完成556名患者招募[136] - OPTIMA研究首次预设中期分析目标事件数为118个（占最终分析所需总数的60%），数据截止时报告128个事件，HR约为0.63，死亡风险较单独RFA降低37%[138] - NIH对HEAT研究437名单病灶患者（占研究人群62.4%）分析显示，RFA加热时间每增加一个单位，使用ThermoDox患者的OS较单独RFA提高约20%[140] - OPTIMA研究第二次预设中期分析158例患者死亡事件达标，HR为0.70，死亡风险较单独RFA降低30%[143] - OPTIMA研究第二次中期分析DMC发现实际值0.903越过预设无效边界0.900，但2侧p值0.524带来不确定性[143] - OPTIMA研究患者中位PFS截至2019年8月达17个月，优于HEAT研究亚组的16个月[143] - OPTIMA研究自2014年9月启动至2019年8月仅4例患者失访，而试验设计允许每年失访风险为3%[143] - HEAT研究中ThermoDox与RFA联用未达到PFS主要终点，该试验共招募701名原发性肝癌患者[144] - 2020年7月13日，公司收到数据监测委员会建议，考虑停止ThermoDox联合射频消融治疗肝癌的全球III期OPTIMA研究，该研究在第二次预先计划的中期安全性和有效性分析中越过了无效性界限0.900，实际值为0.903[175] 卵巢癌治疗研究数据 - 2019年3月2日公司公布OVATION研究最终PFS结果，按方案治疗患者（n=14）中位PFS为21个月，意向治疗人群（n=18）为17.1个月，而当前标准治疗下III/IV期卵巢癌患者平均约12个月疾病进展[151] - OVATION研究中14名治疗患者中2人完全缓解、10人部分缓解、2人疾病稳定，疾病控制率100%，客观缓解率86%；最高剂量组5名患者ORR为100% [153] - OVATION研究中14名患者成功切除肿瘤，9人（64%）完全切除肿瘤；最高两剂量组8人中7人（88%）完全切除，最高剂量组5人全部完全切除[153] - OVATION 2研究将纳入最多130名III/IV期卵巢癌患者，I期12 - 15人，II期最多118人，研究旨在显示与单纯新辅助+辅助化疗相比，PFS提高33% [154] - 2020年3月公司公布OVATION 2研究首批15名患者初步临床数据，0、36、47 mg/m²剂量组R0切除率42%（n=12），61、79、100 mg/m²剂量组R0切除率82%（n=17），两组ORR均约80% [158] - 2020年3月公司与Medidata研究显示，GEN - 1在III/IV期卵巢癌患者中与合成对照臂相比，意向治疗组HR为0.53，显示出疗效信号[159] - OVATION 2研究I期15名患者均成功切除肿瘤，GEN - 1治疗组9人中7人（78%）R0切除，仅NACT治疗组6人中3人（50%）R0切除[160] - 2020年7月27日公司宣布GEN - 1在晚期卵巢癌的OVATION 2研究II期首批2名患者随机分组，预计2021年第三季度完成最多118名患者入组[162] 合作协议情况 - 2016年8月8日公司与Hisun签署GEN - 1协议，开展技术转让合作，用于中国地区临床和商业生产供应，获监管批准后可扩展至其他国家[165] - 2012年6月Celsion与Hisun签署ThermoDox®长期商业供应协议，2013年合作扩展至下一代脂质体配方开发，2015年Hisun完成三个注册批次生产并获多国监管批准[166] 财务总体情况 - 截至2020年6月30日，公司累计净亏损约3.01亿美元，现金、投资证券和应收利息约2550万美元[169] - 公司预计在可预见的未来将继续出现经营亏损，实现盈利取决于能否获得政府批准、生产和销售新产品[170] - 2020年1月新冠疫情爆发，虽目前未对公司业务产生重大影响，但可能对未来财务状况、经营成果和现金流产生重大影响[171] - 截至2020年6月30日公司累计亏损301百万美元[214] 资金获取情况 - 2018 - 2020年，公司出售新泽西州净运营亏损获得非稀释性资金，2018年第四季度和2020年第二季度分别获得1.04亿美元和1800万美元，2020年6月申请出售剩余约200万美元净运营亏损[176][181] - 2020年4月23日，公司获得63.222万美元薪资保护计划贷款，5月13日全额返还；5月26日重新申请获得69.253万美元贷款，6月24日全额偿还[182][183] - 2018年6月，公司与Horizon签订信贷协议，获得1000万美元新资金，前24个月只付利息，从2020年8月1日起进入24个月的本金和利息摊销期[177][184] - 2019 - 2020年，公司通过股权交易发行1380万股普通股，总收益约2780万美元[185] - 2020年6月22 - 24日，公司进行包销发行，出售270万股普通股，净收益约910万美元，承销折扣为7.0%[185] - 2020年2月27日，公司进行注册直接发行，出售460万股普通股，总收益约480万美元，同时发行认股权证[185] - 2018年8月31日公司与Aspire Capital签订协议，对方承诺24个月内最多购买1500万美元普通股，2018 - 2019年公司共出售340万股获650万美元[187] - 2019年10月28日公司与Aspire Capital签订新协议，对方承诺24个月内最多购买1000万美元普通股，2019 - 2020年公司共出售150万股获230万美元[187] - 2018年12月4日公司与JonesTrading签订协议，可出售总价最多1600万美元普通股，2019 - 2020年分别出售50万和120万股，获100万和350万美元[187] 季度财务数据对比 - 2020年第一季度和第二季度净亏损分别为530万和510万美元，2019年同期分别为240万和240万美元[194] - 2020年第二季度许可收入12.5万美元，与2019年同期持平[196] - 2020年第二季度研发费用300万美元，较2019年同期减少60万美元[198] - 2020年第二季度管理费用190万美元，较2019年同期减少20万美元[199] - 2019年第二季度公司实现短期投资收益0.1百万美元，2020年第二季度投资收益微不足道；2019和2020年第二季度利息支出均为0.7百万美元[204] - 2020和2019年上半年递延收入均为250,000美元[205] - 2020年上半年研发费用从2019年同期的6.3百万美元降至6.0百万美元，OPTIMA研究成本从2.1百万美元降至1.3百万美元，OVATION 2研究成本从0.2百万美元增至0.5百万美元，监管成本从0.6百万美元降至0.4百万美元，其他临床成本从1.2百万美元降至1.1百万美元，GEN - 1开发成本从1.5百万美元增至1.6百万美元，ThermoDox®生产成本从0.7百万美元增至1.1百万美元[206] - 2020年上半年一般及行政费用从2019年同期的4.4百万美元降至3.7百万美元[207] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，或有里程碑负债公允价值分别为6.0百万美元和5.7百万美元，2020年上半年确认非现金费用0.3百万美元；截至2019年6月30日和2018年12月31日，或有里程碑负债公允价值分别为5.9百万美元和8.8百万美元，2019年上半年确认非现金收益3.0百万美元[210][211] - 2020和2019年上半年短期投资收益分别为0.1百万美元和0.3百万美元，2020和2019年上半年利息支出均为0.7百万美元[213] 财务指标情况 - 截至2020年6月30日和3月31日，公司或有里程碑负债公允价值分别为600万和580万美元，第二季度确认非现金费用20万美元[202] - 公司将在2021年第一季度采用ASU 2016 - 13，预计对合并财务报表无重大影响[189] - 截至2020年6月30日公司流动资产26.8百万美元，流动负债9.2百万美元，净营运资金17.6百万美元；截至2019年12月31日流动资产16.2百万美元，流动负债7.9百万美元，净营运资金8.3百万美元[215] - 2020年前六个月经营活动净现金使用量为7.9百万美元，投资活动提供净现金5.1百万美元，融资活动提供净现金18.6百万美元，还收到PPP贷款1.3百万美元并于6月30日全额偿还[216] 资金需求与规划 - 公司预计通过多种方式寻求额外资金，若资金不足可能需调整业务[217][218]