肝癌治疗研究数据 - 全球每年HCC新发病例约755,000例，约30%新诊断患者可用RFA治疗[152] - HEAT研究中285名（占41%）单病灶患者，ThermoDox与优化RFA联用使OS风险平均改善54%，HR为0.65（95% CI 0.45 - 0.94），p值为0.02[154] - OPTIMA研究计划全球招募最多550名患者，公司于2018年8月完成556名患者入组[156] - OPTIMA研究首次预设中期分析目标事件数为118个（占最终分析总数的60%），数据截止时报告128个事件，HR约为0.63，死亡风险较RFA单药降低37%[158] - NIH对HEAT研究437名（占62.4%）单病灶患者分析显示，RFA加热时间每增加一个单位，ThermoDox组患者OS改善约20%[160] - 截至2019年8月，OPTIMA研究患者中位PFS达17个月，优于HEAT研究亚组的16个月[162] - 158例患者死亡时成功的HR为0.70，死亡风险较RFA单药降低30%[164] - 2020年7月9日DMC第二次中期分析发现，试验因无效而停止的预设边界值0.900被突破，实际值为0.903，双侧p值为0.524[165] - 2013年1月31日公司宣布HEAT研究中ThermoDox®联合RFA在III期临床试验未达主要终点PFS，该试验招募701名原发性肝癌患者[167] - 2020年7月9日，数据监测委员会分析显示ThermoDox全球III期OPTIMA研究达到无效性边界值0.903（预设值0.900）[194] 卵巢癌治疗研究数据 - OVATION研究中14名完成治疗患者里2人完全缓解、10人部分缓解、2人疾病稳定，疾病控制率100%，客观缓解率86%；最高剂量组5人客观缓解率100%[171] - OVATION研究按方案治疗患者(n=14)中位无进展生存期(PFS)为21个月，意向治疗人群(n=18)为17.1个月，当前标准治疗下III/IV期卵巢癌患者平均约12个月疾病进展[173] - OVATION 2研究计划招募最多130名III/IV期卵巢癌患者，I期12 - 15人，II期最多118人，研究旨在显示PFS改善33%[176] - OVATION 2研究首批15名患者中14人成功切除肿瘤，9人(64%)完全切除肿瘤；最高两剂量组8人中7人(88%)、最高剂量组5人全部完全切除肿瘤[179] - 0、36、47 mg/m²剂量GEN - 1加NACT组(n = 12)完全切除率42%，61、79、100 mg/m²剂量组(n = 17)为82%，两组客观缓解率约80%[181] - 公司与Medidata分析显示GEN - 1在III/IV期卵巢癌患者PFS结果积极，意向治疗组风险比(HR)为0.53[182] - OVATION 2研究I期部分15名患者中，GEN - 1治疗组9人里7人(78%)完全切除肿瘤，NACT单独治疗组6人里3人(50%)完全切除肿瘤[183] 公司合作与协议 - 2016年8月8日公司与Hisun签署GEN - 1协议，就中国地区临床和商业制造及供应开展技术合作，可在获批后扩展至其他国家[186] - 2018年6月，公司与Horizon签订信贷协议获得1000万美元资金；2020年8月28日，偿还500万美元贷款及20万美元相关费用，剩余500万美元债务重组[196][202] - 2018年8月31日公司与Aspire Capital签订协议，对方承诺24个月内最多购买1500万美元普通股，2018 - 2019年公司共出售340万股，获650万美元[205] - 2019年10月28日公司与Aspire Capital签订新协议，对方承诺24个月内最多购买1000万美元普通股，2019 - 2020年一季度公司共出售150万股，获230万美元[205] - 2018年12月4日公司与JonesTrading签订协议，可出售总价达1600万美元普通股，2019年和2020年分别出售50万和250万股，获100万和450万美元[205] - 2020年9月8日公司与Lincoln Park签订协议，有权在36个月内最多出售2600万美元普通股，2020年出售260万股，获180万美元[206] 公司财务状况与资金情况 - 截至2020年9月30日，公司累计净亏损约3.09亿美元，现金、投资证券和应收利息约1830万美元[189] - 2018年和2019年，公司出售净运营亏损共计1300万美元，获得净收益1220万美元；2020年申请出售剩余200万美元净运营亏损[195] - 2020年4月，公司获得63.222万美元PPP贷款，5月13日全额返还；5月26日再次获得69.253万美元PPP贷款，6月24日全额偿还[200][201] - 2020年6月22 - 24日，公司发行约270万股普通股，净收益约910万美元，承销折扣为发行价的7.0%[204] - 2020年2月27日，公司向机构投资者发行460万股普通股，发行价1.05美元/股，毛收益约480万美元[204] - 2019年和2020年，公司通过股权交易发行1780万股普通股，毛收益约3070万美元[203] - 公司认为现有资金（现金等1830万美元、潜在净运营亏损出售收益200万美元、销售协议剩余额度1080万美元、购买协议剩余额度2450万美元）可支持运营至2021年底[197] - 公司预计未来仍会有运营亏损，实现盈利取决于获得政府批准、生产及销售新产品的能力[190] - 2020年9月30日公司现金、投资等共1830万美元，公司认为有足够资金支持到2021年底[215] - 2020年第三季度净亏损810万美元，2019年同期为550万美元；2020年前九个月净亏损1850万美元，2019年同期为1370万美元[214] - 2020和2019年第三季度授权收入均为12.5万美元，前九个月均为37.5万美元[216][217][226] - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的370万美元降至250万美元，减少120万美元；前九个月从1000万美元降至850万美元，减少150万美元[216][218][227] - 2020年第三季度临床研究费用从2019年同期的330.4万美元降至188万美元，降幅43.1%；前九个月从888.6万美元降至679.3万美元，降幅23.6%[216] - 2020年第三季度化学、制造和控制费用从2019年同期的37万美元增至61.2万美元，增幅65.4%；前九个月从111.4万美元增至174.2万美元，增幅56.4%[216] - 2020年第三季度总运营费用从2019年同期的551.2万美元降至428.5万美元，降幅22.3%；前九个月从1619.3万美元降至1406.8万美元，降幅13.1%[216] - 2020年第三季度运营亏损从2019年同期的538.7万美元降至416万美元，降幅22.8%；前九个月从1581.8万美元降至1369.3万美元，降幅13.4%[216] - 2020年第三季度公司确认GBM资产240万美元全额减值，产生非现金费用240万美元，2019年无此类情况[220][229] - 截至2020年9月30日和6月30日，或有里程碑负债公允价值分别为710万美元和600万美元，第三季度确认非现金费用110万美元；2019年同期分别为580万美元和590万美元，确认非现金收益10万美元[223][224] - 2019年第三季度投资收入为20万美元，2020年第三季度微不足道；2020和2019年第三季度利息费用分别为50万美元和30万美元[225] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损3.09亿美元[235] - 截至2020年9月30日，公司流动资产总额为1990万美元（含现金及现金等价物1830万美元），流动负债为540万美元，净营运资金为1450万美元；截至2019年12月31日，流动资产总额为1620万美元（含现金、现金等价物、短期投资、应收利息1490万美元），流动负债为790万美元，净营运资金为830万美元[236] - 2020年前九个月，经营活动使用的净现金为1190万美元[237] - 2020年前九个月，投资活动提供的净现金为790万美元[237] - 2020年前九个月，融资活动提供的净现金为1540万美元，部分被520万美元的贷款和期末费用支付所抵消[237] - 2020年公司从两项薪资保护计划贷款中获得130万美元，并于2020年9月30日全额偿还[237] 公司融资相关风险 - 公司预计通过公开发行或私募股权、债务融资、战略联盟和许可安排等方式寻求额外资本[238] - 若通过发行股权证券筹集资金，股东的所有权百分比可能会被大幅稀释[238] - 若通过发行债务证券筹集资金，这些证券的权利、优先权和特权可能优先于普通股[238] - 若寻求战略联盟等安排，公司可能需放弃某些现有或未来技术、产品候选或产品的权利[238] 公司投资目标 - 公司投资活动的主要目标是在为运营提供资金前保全资本，同时在不显著增加风险的情况下最大化投资收益[241] 公司会计准则采用情况 - 公司考虑2021年第一季度采用ASU 2016 - 13，预计对合并财务报表无重大影响[209] - 2019年采用ASU 2018 - 13，对公司财务报表无影响[210] - 公司正在评估采用ASU 2019 - 12对合并财务报表的影响[211]