财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度末公司现金及现金等价物为1830万美元，加上计划年底前完成出售约200万美元的新泽西净运营亏损，公司认为有足够资金支持运营至2022年第一季度 [41] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1190万美元，较上年同期的1460万美元减少19% [42] - 2020年第三季度净亏损810万美元，合每股亏损0.24美元；2019年同期净亏损550万美元，合每股亏损0.25美元 [44] - 2020年第三季度总运营费用为430万美元，较2019年第三季度的550万美元下降22% [44] - 2020年第三季度研发费用为250万美元，较去年的370万美元减少120万美元 [45] - 2020年第三季度与ThermoDox和GEN - 1临床开发项目相关的其他成本降至130万美元，较去年第三季度的140万美元减少约10万美元 [47] - 2020年第三季度一般行政费用与去年持平，为180万美元 [48] - 2020年第三季度公司产生利息费用50万美元，去年同期为30万美元 [49] - 预计2020年第四季度净现金使用量约为370万美元，全年现金使用量在1500 - 1600万美元之间 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 OVATION 2研究 - 已成功完成第一阶段试运行部分，进入第二阶段，正在招募新诊断患者，7月首批两名治疗组患者提前五个月完成随机分组 [10][11] - 预计到2021年仲夏完成最多110名患者的招募，年底前美国和加拿大将有超过20个活跃站点招募患者，预计临床站点总数达25个 [12] - 该研究为双臂研究，主要分析将在观察到至少80例无进展生存期事件后进行，研究为开放标签且未设盲 [13] - 预计提供20 - 30名完成治疗患者的更新数据，包括总体缓解率和手术切除评分等次要终点数据 [14] - 所有第二阶段患者的最终肿瘤缓解率和手术切除评分将于2021年下半年公布，主要终点无进展生存期最终数据约一年后公布 [15] OPTIMA研究 - 独立数据监测委员会发现该研究在第二次中期分析时越过无效边界，公司需决定是否继续或终止研究 [32] - 第二次中期分析涵盖最终分析所需死亡人数的80%，报告的风险比为0.903，p值为0.524，无效边界为0.90 [33] - 自2020年4月27日锁定数据库至11月中旬，共报告16例新死亡病例，目前研究中共有176例死亡报告，研究统计计划规定最终数据分析至少需要197例死亡病例 [34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司采取多项关键措施，包括重新分配资源加速OVATION 2研究、稳定并重组资产负债表、减少当前和预计支出、评估现有产品组合、独立审查OPTIMA研究数据 [9] - 评估TheraPlas平台技术在其他重要治疗领域的应用，若概念验证实验结果积极，未来几个月将有更多消息公布 [26] - 若独立分析显示OPTIMA研究有潜在临床益处，公司将与FDA等14个监管机构仔细审查选项，也可能随时终止该研究 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19大流行带来一些延误和小并发症，但公司预计仍能按计划完成OVATION 2研究的患者招募 [12] - 公司认为进一步推进GEN - 1在晚期卵巢癌的研究，定期公布数据将为股东创造更多价值 [51] - 公司拥有强大平台技术、开发能力和良好监管关系，有足够现金，有望兑现承诺 [54] 其他重要信息 - GEN - 1采用公司专有的TheraPlas技术平台，是一种合成非病毒纳米颗粒DNA质粒递送系统，可避免患者免疫系统的中和作用，能多次给药 [18][19] - GEN - 1是TheraPlas平台上的首个药物，编码促炎细胞因子白细胞介素12，局部给药可避免全身毒性 [20] - GEN - 1已获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定，EMA的指定在获批上市后提供10年市场独占权 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何监测ThermoDox研究的无效性 - 公司通过电子数据系统持续收集OPTIMA研究所有站点的数据，重点关注总体生存数据，其他数据收集已减少，若有有趣数据可重新启动 [59] 问题2: 美国以外的监管互动策略 - 若独立分析表明应继续研究，公司首先会与FDA会面，提交数据和理由，若获认可可提交新药申请；之后会与中国国家药品监督管理局和欧洲药品管理局进行类似讨论，并向投资界说明情况 [63][68] 问题3: OVATION 2研究是否因美国疫情反弹有调整 - 尽管疫情导致肿瘤患者就医人数减少，但公司认为凭借计划招募的25个研究站点，仍能在明年年中完成研究招募，研究人员的热情未受疫情影响 [69][70] 问题4: 研究是否考虑医院允许择期手术的情况 - 研究中的间隔减瘤手术并非择期手术，公司与每个研究站点审查确保有应对COVID - 19的程序，收集相关偏差信息，遵循FDA和NIH指南，主要问题是让患者不害怕前来初诊 [77][78] 问题5: OVATION研究的效力计算是否基于安慰剂组包含合成对照 - 目前研究方案设计不使用合成对照，采用实际患者进行随机分组，后续可能再评估 [79][80] 问题6: 若包含合成对照，对试验效力有何影响 - 合成对照可作为另一种数据分析方式，实际患者入组的数据最可靠，合成对照可在患者招募遇到重大问题时提供帮助，公司目前致力于实际患者入组 [81] 问题7: 提供GEN - 1制造和药物供应的更新情况 - GEN - 1的质粒目前在欧洲获批站点生产，中国正在开发第二个站点，用于第二阶段研究的质粒材料已全部制造完成；聚合物在中美两地制造完成，已生产四批足够完成第二阶段研究招募的产品，供应链有备份，无中断风险 [83][84][85]