财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为4.20231亿美元，较2018年12月31日的4.95072亿美元减少15.12%[11] - 2019年第一季度，公司净亏损7415.3万美元，较2018年同期的6852.4万美元增加8.21%[12] - 2019年第一季度，公司营收为2190.2万美元，2018年同期为0[12] - 2019年第一季度，公司总运营成本和费用为9141.1万美元，较2018年同期的6275.1万美元增加45.67%[12] - 截至2019年3月31日，公司总资产为5.95915亿美元，较2018年12月31日的6.04556亿美元减少1.43%[11] - 截至2019年3月31日，公司总负债为4.51778亿美元，较2018年12月31日的3.9629亿美元增加14.00%[11] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量为7384.7万美元，较2018年同期的6741.3万美元增加9.54%[17] - 2019年第一季度，公司投资活动净现金使用量为402.8万美元，较2018年同期的536.5万美元减少24.92%[17] - 2019年第一季度，公司融资活动净现金流入为304.9万美元，2018年同期为3.78166亿美元[17] - 2019年第一季度净亏损7415.3万美元，2018年同期净亏损6852.4万美元；2019年基本和摊薄后每股净亏损0.96美元，2018年为0.89美元[34] - 2019年第一季度和2018年第一季度，可转换债券利息费用分别为670万美元和560万美元[71] - 2019年和2018年第一季度，股票期权和限制性股票单位的股票薪酬费用分别为690万美元和570万美元[80] - 2019年和2018年第一季度，公司所得税拨备分别为20万美元和0美元[81] - 2019年和2018年第一季度，租金费用分别为80万美元和40万美元[83] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为7380万美元，2018年同期为6740万美元[131] - 2019年第一季度投资活动净现金使用量为400万美元，2018年同期为540万美元[132] - 2019年和2018年第一季度，融资活动提供的净现金分别为300万美元和3.782亿美元[133] 资产相关数据 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物的公允价值和账面价值均为4.202亿美元，属于一级资产[28] - 截至2019年3月31日，1.75%可转换优先票据的负债组成部分的估计公允价值为4.38亿美元，账面价值为3.213亿美元，未摊销债务折扣为1.206亿美元[31] - 截至2019年第一季度末，公司前三大客户占总产品毛收入的比例分别为33%、31%和16%[36] - 截至2019年3月31日，公司存货余额为1268.2万美元，其中原材料445.4万美元、在产品705.9万美元、产成品116.9万美元；2018年12月31日存货余额为703.2万美元[53] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司应计费用余额分别为3831.7万美元和3825.4万美元[54] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司无形资产净值分别为5740万美元和5870万美元[55] - 未来五年无形资产摊销预计约为每年500万美元[56] - 2019年第一季度，公司总租赁成本为307.8万美元，经营租赁现金支付为313.4万美元，新增使用权资产为4739.6万美元，经营租赁加权平均剩余期限为5.5年，加权平均折现率为7.3%[61] - 公司已开始的租赁协议剩余期限内，租赁负债到期金额总计5463.1万美元，现值为4506.8万美元[62] - 截至2019年3月31日，可转换债券负债部分公允价值估计为3.091亿美元，权益部分为1.409亿美元[69] - 截至2019年3月31日，公司有5亿股授权普通股，已发行和流通7759.6384万股，预留1189.28万股用于行使股票期权，预留16.9343万股用于限制性股票单位归属，预留1149.228万股用于可转换债券转换[73] - 截至2019年3月31日，公司有2亿股授权优先股，无已发行和流通优先股[75] - 截至2019年3月31日，2017年激励计划下有90.9303万股可用于未来发行，若2019年激励计划获批，将发行350万股及其他相关股份[76] - 截至2019年3月31日，未归属股票期权有4300万美元未确认薪酬费用，预计3年确认；未归属限制性股票单位有280万美元未确认薪酬费用，预计2.1年确认[78][79] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物为4.202亿美元，较2018年12月31日的4.951亿美元减少7480万美元[130] - 截至2019年3月31日，公司有4.5亿美元的可转换票据未偿还，票面利率为1.75%[138] 会计准则相关 - 2018年8月采用ASU 2016 - 15标准，2018年第一季度在合并现金流量表的经营活动部分报告了220万美元的债务清偿损失[49][50] - 2019年1月1日采用ASU 2016 - 02标准，对合并资产负债表的影响为4740万美元[51] - 2016 - 13号会计准则更新将于2019年12月15日后开始的财年生效，公司正在评估其对合并财务报表的影响[52] - 2019年第一季度，公司实施了与2019年1月1日采用ASU 2016 - 02相关的流程和内部控制，导致财务报告内部控制发生重大变化[141] 产品研发与销售相关 - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月28日在美国获加速批准，用于治疗鸟分枝杆菌复合群（MAC）肺病[19] - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月28日获美国加速批准，临床阶段产品线包括INS1007和INS1009[92] - ARIKAYCE于2018年9月28日获美国FDA加速批准，用于治疗难治性MAC肺病，FDA授予其孤儿药和QIDP认定，共12年排他期[97][98][99] - CONVERT研究中，截至2017年12月的中期数据显示，接受ARI - KAYCE加GBT治疗且在第6个月达到主要终点的患者中，60.9%（28/46）在停止所有治疗3个月后痰培养仍为阴性，而仅接受GBT治疗的患者为0.0%（0/7）[101] - 312研究中，截至2017年12月的中期数据显示，在CONVERT研究中仅接受GBT治疗的患者有28.4%（19/67）、接受ARI - KAYCE加GBT治疗的患者有12.3%（7/57）在312研究的第6个月实现痰培养转阴[102] - 公司计划2019年年中提交ARI - KAYCE在欧洲的监管申请，2020年上半年提交在日本的监管申请[94][97][104] - 公司需进行获批后确证性临床试验，研究方案预计2019年上半年确定，试验结果2024年公布[100] - INS1007的WILLOW研究于2017年12月开始招募患者，预计2019年年中完成招募[107] - INS1009的1期研究结果于2016年9月在欧洲呼吸学会国际大会上公布，公司正在评估推进其开发的选项[94] - ARIKAYCE于2018年10月开始商业发货[94] - 公司早期管线包括针对多种未满足医疗需求的罕见病的临床前化合物[95] - 公司策略聚焦罕见病患者需求，主要专注ARI - KAYCE在美国的商业推广[96] - 2019年第一季度ARIKAYCE产品销售收入为2190.2万美元，其中美国市场净产品收入2098.3万美元，早期访问计划（EAPs）收入91.9万美元[115][117] - 2019年第一季度产品销售成本（不包括无形资产摊销）为420万美元[115][118] 费用相关 - 2019年第一季度研发费用为3120.3万美元，较2018年同期增加110.5万美元，增幅3.7%[120] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）为5481万美元，较2018年同期增加2215.7万美元，增幅67.9%[123] - 2019年第一季度无形资产摊销为120万美元[115][124] - 2019年第一季度利息费用为670万美元，较2018年同期增加110万美元，主要与2018年1月底发行的4.5亿美元可转换优先票据有关，该票据有效利率为7.6%[116][125] 债券发行相关 - 2018年1月，公司公开发行可转换债券，总本金4.5亿美元，净收益约4.358亿美元[65] - 可转换债券初始转换率为每1000美元本金兑换25.5384股普通股，初始转换价格约为每股39.16美元[66] - 2018年2月，公司用可转换债券部分净收益偿还对Hercules Capital的债务，产生220万美元债务清偿损失[70] - 2018年1月，公司完成4.5亿美元可转换债券承销公开发行，发行日负债组成部分公允价值估计为3.091亿美元，权益组成部分为1.409亿美元[74] - 2018年1月公司完成4.5亿美元可转换票据的承销公开发行，扣除相关费用后净收益为4.358亿美元[127] 其他事项 - 截至2019年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[140] - 2019年第一季度，公司未发生重大合同义务变更[134] - 公司没有对财务状况、收入、费用、经营成果、流动性、资本支出或资本资源有重大影响的资产负债表外安排[135] - 公司关键会计政策自2018年年报披露后无重大变化[136] - 2019年第一季度，公司未发生重大风险因素变更[144] - 2019年第一季度，公司未进行未注册的股权证券销售[145]