财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为601,260千美元，较2018年12月31日的495,072千美元增长21.45%[10] - 2019年第二季度净收入为29,972千美元，2018年同期为0；2019年上半年净收入为51,874千美元，2018年同期为0[12] - 2019年第二季度总运营成本和费用为92,138千美元，2018年同期为72,882千美元；2019年上半年为183,549千美元，2018年同期为135,633千美元[12] - 2019年第二季度运营亏损为62,166千美元，2018年同期为72,882千美元；2019年上半年为131,675千美元，2018年同期为135,633千美元[12] - 2019年第二季度净亏损为66,514千美元，2018年同期为76,437千美元；2019年上半年为140,667千美元，2018年同期为144,961千美元[12] - 截至2019年6月30日，公司总资产为802,783千美元，较2018年12月31日的604,556千美元增长32.79%[10] - 截至2019年6月30日，公司总负债为446,210千美元，较2018年12月31日的396,290千美元增长12.60%[10] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为356,573千美元，较2018年12月31日的208,266千美元增长71.21%[10] - 2019年第二季度基本和摊薄后每股净亏损为0.81美元，2018年同期为1.00美元；2019年上半年为1.77美元，2018年同期为1.89美元[12] - 截至2019年6月30日，公司发行和流通的普通股数量为89,207,455股，较2018年12月31日的77,307,521股增长15.39%[10] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为6.013亿美元，六个月净亏损1.407亿美元[24] - 2019年和2018年六个月内，公司在经营活动中分别净使用现金1.53877亿美元和1.22325亿美元[18] - 2019年和2018年六个月内，公司在投资活动中分别净使用现金1463.8万美元和821.2万美元[18] - 2019年和2018年六个月内，公司融资活动分别提供净现金2.74682亿美元和3.83715亿美元[18] - 2019年和2018年6月30日止六个月，基本和摊薄每股净亏损分别为1.77美元和1.89美元[34] - 2018年第一季度，公司因采用新准则在合并现金流量表的经营活动部分报告了220万美元的债务清偿损失[47] - 2019年1月1日公司采用ASU 2016 - 02，对合并资产负债表的影响为4740万美元[48] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司存货余额分别为2016万美元和703.2万美元[50] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司无形资产净值分别为5620万美元和5870万美元[51] - 未来五年无形资产每年摊销额预计约为500万美元[53] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司固定资产净值分别为3890万美元和2260万美元，增加主要因1470万美元的在建工程[54] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司应计费用余额分别为4936.3万美元和3825.4万美元[55] - 2019年第二季度和上半年，公司经营租赁成本分别为307.5万美元和615.4万美元[59] - 2019年第二季度和上半年，公司经营租赁的现金支付分别为314.1万美元和627.5万美元[59] - 2019年上半年，公司因新的经营租赁负债获得使用权资产4739.6万美元，经营租赁加权平均剩余期限为5.3年，加权平均折现率为7.3%[59] - 截至2019年6月30日，租赁负债现值为42714美元，其中当前租赁负债为9184美元，长期租赁负债为33530美元[61] - 截至2019年6月30日，长期债务净额为326128美元，较2018年12月31日的316558美元有所增加[67] - 截至2019年6月30日，公司有5亿股普通股授权，89207455股已发行和流通[71] - 2019年激励计划于2019年5月16日获股东批准，授权发行350万股，截至6月30日，剩余3817005股可用于未来发行[77] - 2018年员工股票购买计划于2018年5月15日获股东批准，预留100万股，2019 - 2023年每年新增不超过120万股或流通股的2% [78] - 截至2019年6月30日，未归属股票期权的未确认薪酬费用为3870万美元，预计在2.9年内确认[79] - 截至2019年6月30日，未归属受限股票单位（RSU）奖励的未确认薪酬费用为970万美元，预计在3.2年的加权平均期间内确认[80] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，研发的基于股票的薪酬费用分别为220万美元和270万美元，销售、一般和行政费用分别为520万美元和390万美元，总计分别为740万美元和660万美元；六个月的研发费用分别为440万美元和460万美元，销售、一般和行政费用分别为990万美元和770万美元，总计分别为1430万美元和1230万美元[80] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，公司所得税拨备分别为10万美元和0美元；六个月分别为30万美元和10万美元[81] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月，租金费用分别为80万美元和40万美元；六个月分别为160万美元和80万美元[84] - 2019年第二季度，公司完成10657692股普通股包销公开发行，每股价格26美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用1590万美元后，净收益为2.612亿美元[139] - 2018年1月，公司完成4.5亿美元可转换债券包销公开发行，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用1420万美元后，净收益为4.358亿美元[140] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为6.013亿美元，较2018年12月31日的4.951亿美元增加1.062亿美元；营运资金为5.629亿美元，较2018年12月31日的4.392亿美元有所增加[143] - 2019年和2018年上半年，公司经营活动使用的净现金分别为1.539亿美元和1.223亿美元[144] - 2019年和2018年上半年，公司投资活动使用的净现金分别为1460万美元和820万美元[145] - 2019年和2018年上半年，公司融资活动提供的净现金分别为2.747亿美元和3.837亿美元[146] - 截至2019年6月30日，公司有4.5亿美元未偿还可转换债券，票面利率为1.75%，利率10%的变化不会对债务公允价值、未来收益或现金流产生重大影响[151] - 2019年上半年，公司实施了与2019年1月1日采用ASU 2016 - 02相关的流程和内部控制，导致财务报告内部控制发生重大变化[154] - 截至2019年6月30日，公司未发生未注册的股权证券销售[158] 各条业务线数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，客户A、B、C分别占公司总产品毛收入的31%、30%和19%[36] - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获得加速批准，用于治疗难治性鸟分枝杆菌复合群（MAC）肺病，2018年10月开始商业发货[93] - 2019年7月，公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了ARIKAYCE的营销授权申请（MAA），预计2020年上半年在日本提交监管申请[95] - 2019年5月，INS1007完成了WILLOW研究的患者入组，预计2020年第一季度获得顶线数据[95] - INS1009的1期研究结果于2016年9月在欧洲呼吸学会国际大会上公布，公司正在评估推进其开发的选项[95] - 公司策略聚焦罕见病患者需求，主要专注于ARIKAYCE在美国的商业推出，并寻求在欧洲和日本的监管批准[96] - 公司面临多种风险，如无法成功将ARIKAYCE商业化、无法获得监管批准、第三方无法满足生产需求等[89][94] - ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，用于治疗难治性MAC肺病，FDA授予其孤儿药和QIDP指定，共12年监管排他期[97][98][100] - 2019年5月数据显示，ARIKAYCE加GBT治疗组63.1%（41/65）患者维持三个月持久培养转化，而GBT单药组为0%（0/10）[103] - 312研究中，CONVERT研究里GBT单药治疗组28.4%（19/67）、ARIKAYCE加GBT治疗组12.3%（7/57）患者在第6个月实现培养转化[104] - 公司计划2020年上半年在日本提交ARIKAYCE的监管申请，2019年7月已在欧洲提交申请并获EMA验证[102] - WILLOW研究于2019年5月完成256名患者入组，预计2020年第一季度公布顶线数据[109] - 2018年10月公司开始向美国客户发货ARIKAYCE并确认产品收入，同时在欧洲确认早期访问计划相关收入[111] - 产品收入成本（不包括无形资产摊销）主要包括ARIKAYCE制造的直接和间接成本及PARI特许权使用费[113] - 研发费用包括人员薪酬、临床研究产品制造、临床试验等相关成本及产品授权费用[114] - 销售、一般和行政费用主要包括非员工董事和各职能人员薪酬及专业服务费用[115] - ARIKAYCE商业化后，无形资产开始按估计使用寿命摊销[116] - 2019年第二季度ARIKAYCE总销售收入为3000万美元，2019年上半年为5190万美元[118,128] - 2019年第二季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）为490万美元，2019年上半年为910万美元[118,128] - 2019年第二季度研发费用从2018年同期的3570万美元降至3350万美元，减少220万美元；2019年上半年从6580万美元降至6470万美元，减少110万美元[122,132] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）从2018年同期的3720万美元增至5240万美元，增加1530万美元；2019年上半年从6980万美元增至1.072亿美元，增加3740万美元[125,135] - 2019年第二季度无形资产摊销为120万美元，2019年上半年为250万美元[122,128] - 2019年第二季度利息费用从2018年同期的650万美元增至680万美元，增加30万美元；2019年上半年从1210万美元增至1350万美元，增加140万美元[122,127,128,137] - 2019年第二季度外部研发费用为1490万美元，其中ARIKAYCE相关800万美元、INS1007相关570万美元、其他研究费用120万美元；2018年同期为2140万美元，其中ARIKAYCE相关1790万美元、INS1007相关280万美元、其他研究费用70万美元[124] - 2019年上半年外部研发费用为2780万美元，其中ARIKAYCE相关1300万美元、INS1007相关1160万美元、其他研究费用320万美元；2018年同期为3880万美元，其中ARIKAYCE相关3250万美元、INS1007相关510万美元、其他研究费用120万美元[133] - 2019年第二季度研发费用中外部制造费用减少700万美元，2019年上半年减少1440万美元[122,132] - 2019年第二季度SG&A费用中商业费用增加1140万美元，2019年上半年增加2010万美元[125,135] 公司人事变动 - 自2019年7月31日起，公司董事会授权John Goll担任“首席财务和会计官”，负责与美国证券交易委员会的文件审查、执行和认证工作[159]