公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司总资产为763,117千美元，较2018年12月31日的604,556千美元增长26.23%[10] - 截至2019年9月30日，公司总负债为459,076千美元，较2018年12月31日的396,290千美元增长15.84%[10] - 截至2019年9月30日，公司股东权益为304,041千美元，较2018年12月31日的208,266千美元增长46.08%[10] - 2019年第三季度，公司净收入为38,885千美元，2018年同期为0[12] - 2019年前三季度，公司净收入为90,759千美元，2018年同期为0[12] - 2019年第三季度，公司净亏损为60,682千美元，2018年同期为87,743千美元[12] - 2019年前三季度，公司净亏损为201,349千美元，2018年同期为232,704千美元[12] - 2019年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.68美元，2018年同期为1.14美元[12] - 2019年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为2.43美元，2018年同期为3.03美元[12] - 截至2019年9月30日，公司加权平均基本和摊薄后普通股流通股数为89,245千股，2018年同期为77,066千股[12] - 截至2019年9月30日九个月，公司净亏损2.01349亿美元，2018年同期为2.32704亿美元[19] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为5.35632亿美元，2018年末为5.67574亿美元[19] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为2.06245亿美元，2018年同期为1.87813亿美元[19] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为2923万美元，2018年同期为1006.3万美元[19] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为2.7604亿美元，2018年同期为3.8432亿美元[19] - 2019年前九个月基本和摊薄后净亏损每股分别为2.43美元和2.43美元，2018年同期分别为3.03美元和3.03美元[36] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司存货余额分别为2331.3万美元和703.2万美元[56] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司无形资产净值分别为5490万美元和5870万美元[58] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司固定资产净值分别为5300万美元和2260万美元，增长主要因2970万美元的在建工程[60] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司应计费用余额分别为3890.8万美元和3825.4万美元[61] - 2019年和2018年第三季度，研发费用分别为220万美元和280万美元，销售、一般和行政费用分别为460万美元和510万美元，总计分别为680万美元和790万美元；2019年和2018年前九个月，研发费用分别为660万美元和740万美元，销售、一般和行政费用分别为1450万美元和1280万美元，总计分别为2110万美元和2020万美元[85] - 2019年和2018年第三季度所得税拨备分别为10万美元和0美元，2019年和2018年前九个月所得税拨备分别为50万美元和10万美元[86] - 2019年和2018年第三季度租金费用均为40万美元，2019年和2018年前九个月租金费用分别为200万美元和120万美元[88] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为5.356亿美元，较2018年12月31日增加4060万美元；营运资金为5.102亿美元，较2018年12月31日增加[144] - 2019年和2018年前九个月经营活动使用的净现金分别为2.062亿美元和1.878亿美元[145] - 2019年和2018年前九个月投资活动使用的净现金分别为2920万美元和1010万美元[146] - 2019年和2018年前九个月融资活动提供的净现金分别为2.76亿美元和3.843亿美元[147] 公司产品业务线数据关键指标变化 - 2019年第三季度ARIKAYCE产品净收入为3888.5万美元，其中美国市场净产品收入3780.4万美元，EAPs市场净产品收入108.1万美元[123] - 2019年第三季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）为640万美元[124] - 2019年第三季度研发费用从2018年同期的3950万美元降至3430万美元，减少了520万美元[127] - 2019年第三季度销售、一般和行政费用（SG&A）从2018年同期的4440万美元增至5330万美元，增加了890万美元[129] - 2019年第三季度无形资产摊销为120万美元[130] - 2019年第三季度利息费用为680万美元，较2018年同期增加20万美元[131] - 2019年前九个月ARIKAYCE产品净收入为9075.9万美元，其中美国市场净产品收入8775.1万美元，EAPs市场净产品收入300.8万美元[132] - 2019年前九个月产品收入成本（不包括无形资产摊销）为1550万美元[133] - 2019年前九个月研发费用从2018年同期的1.054亿美元降至9910万美元，减少了630万美元[135] - 2019年前九个月销售、一般和行政费用（SG&A）从2018年同期的1.143亿美元增至1.606亿美元，增加了4630万美元[137] - 2019年前九个月无形资产摊销为370万美元[138] - 2019年前九个月利息费用为2040万美元，较2018年同期增加160万美元，可转换票据的利息费用基于7.6%的实际利率[139] 公司产品相关事件及进展 - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，同年10月开始商业发货[21][25] - 公司首款商业产品ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，用于治疗难治性鸟分枝杆菌复合群（MAC）肺病，2018年10月开始商业发货[97] - 预计2020年第一季度获得INS1007的WILLOW临床研究的顶线数据[99] - 公司早期管线包括临床前化合物，正在评估多种未满足医疗需求的罕见疾病，同时积极评估广泛罕见疾病的授权引进和收购机会[100] - ARIKAYCE于2018年9月获FDA加速批准用于治疗难治性MAC肺病，FDA授予其孤儿药和QIDP指定，有12年监管排他期[102][103] - 2019年5月数据显示，ARIKAYCE加GBT治疗组63.1%（41/65）患者维持三个月持久培养转化，GBT单药组为0%（0/10）[107] - 312研究中，CONVERT研究接受GBT单药治疗患者6个月培养转化率为28.4%（19/67），接受ARIKAYCE加GBT治疗患者为12.3%（7/57）[108] - WILLOW研究于2019年5月完成256名患者入组，预计2020年第一季度公布顶线数据[113] - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款，用于未来两年开发PRO工具[114] - 公司2018年10月开始向美国客户发货ARIKAYCE并确认产品收入，也开始确认欧洲早期访问计划相关收入[117] - 公司计划2020年上半年在日本提交ARIKAYCE的监管申请[102][106] - ARIKAYCE获批后公司开始对无形资产进行摊销[121] - 公司核心产品ARIKAYCE采用专有Pulmovance™技术，通过Lamira®吸入装置每日给药一次[102] - 公司优先事项包括确保ARIKAYCE美国成功上市、开发验证PRO工具、推进管线等[102] 公司会计政策相关 - 公司采用新过渡选项和实用权宜之计于2019年1月1日采用ASU 2016 - 02，对合并资产负债表的影响为4740万美元[54] - 公司将于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13，预计对合并财务报表无重大影响[55] - 公司自2018年10月开始对无形资产按12年初始监管排他期摊销[59] - 公司自2018年9月ARIKEYCE获FDA批准后开始资本化存货成本，此后未记录存货减记[56] - 2019年前九个月，公司实施了与2019年1月1日采用ASU 2016 - 02相关的流程和内部控制，对财务报告内部控制产生重大变化[156] 公司租赁相关 - 公司租赁组合主要包括办公空间、制造设施和车队车辆，目前已开始的租赁均为经营租赁[62] - 截至2019年9月30日，三个月运营租赁成本为3072美元，九个月为9225美元；运营租赁的经营现金流三个月为3140美元，九个月为9415美元；新运营租赁负债换取的使用权资产九个月为47389美元[66] - 加权平均剩余租赁期限为5.2年，加权平均折现率为7.4%[66] - 租赁负债到期情况：2019年剩余时间为6435美元，2020年为10984美元，2021年为10287美元，2022年为6000美元，2023年为6000美元，之后为12000美元，总计51706美元，现值为43402美元[67] 公司股权及债券相关 - 2018年1月，公司完成可转换债券承销公开发行，总本金4.5亿美元，净收益约4.358亿美元[69] - 可转换债券初始转换率为每1000美元本金兑换25.5384股普通股，初始转换价格约为每股39.16美元[70] - 可转换债券发行日负债成分公允价值估计为3.091亿美元，权益成分为1.409亿美元，剩余摊销期约5.3年[73] - 截至2019年9月30日，公司有5亿股普通股授权，已发行和流通89310684股；预留10773384股用于行使股票期权，459747股用于RSU归属，11492280股用于可转换债券转换[76][77] - 2019年第二季度，公司完成普通股承销公开发行10657692股，净收益2.611亿美元[78] - 截至2019年9月30日，公司有2亿股优先股授权，无发行和流通[80] - 2019年激励计划获股东批准，授权发行350万股，截至2019年9月30日，剩余4032845股可用于未来发行；2019年前九个月，公司向新员工授予198530股诱导性股票期权[81] - 2018年员工股票购买计划预留100万股普通股，2019 - 2023年每年1月1日新增数量为120万股、当日流通股数量2%和管理员确定数额中的最小值[82] - 截至2019年9月30日，未归属股票期权的未确认薪酬费用为3420万美元，预计在2.7年加权平均期内确认[83] - 2018年第三季度，因FDA批准ARIKAYCE，总计110万美元（133,334股）的绩效条件期权满足确认标准并全部归属[83] - 截至2019年9月30日，未归属受限股票单位（RSU）奖励的未确认薪酬费用为860万美元，预计在3.0年加权平均期内确认[84] - 2019年第二季度，公司完成公开发行10657692股普通股，净收益为2.611亿美元[141] - 2018年1月，公司完成公开发行4.5亿美元可转换票据，净收益为4.358亿美元[142] - 截至2019年9月30日，公司有4.5亿美元未偿还的可转换票据，票面利率为1.75%[152] 公司客户相关 - 截至2019年9月30日九个月，公司三大客户占总产品毛收入的比例分别为31%、28%和21%[38] 公司无形资产摊销相关 - 未来五年无形资产每年摊销额约为500万美元[59]