现金及现金等价物情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4.289亿美元，较2019年12月31日的4.874亿美元减少12%[10] - 2020年3月31日和2019年12月31日，公司仅有的按公允价值计量的金融资产和负债为一级资产，即现金及现金等价物，金额分别为4.289亿美元和4.874亿美元[26] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4.289亿美元，较2019年12月31日的4.874亿美元减少5850万美元[143] 净亏损情况 - 2020年第一季度净亏损6640万美元，较2019年同期的7415万美元减少10%[11] - 2020年第一季度净亏损6636.4万美元，2019年同期净亏损7415.3万美元；2020年基本和摊薄后每股净亏损为0.74美元，2019年为0.96美元[31] 净收入情况 - 2020年第一季度净收入为3686万美元，较2019年同期的2190万美元增长68%[11] 毛利润情况 - 2020年第一季度毛利润为2842万美元，较2019年同期的1775万美元增长60%[11] 研发费用情况 - 2020年第一季度研发费用为3618万美元，较2019年同期的3120万美元增长16%[11] - 2020年第一季度研发费用增至3618.4万美元，较2019年同期的3120.3万美元增长16.0%，主要因人员薪酬福利、外部制造及监管等费用增加[134] 销售、一般和行政费用情况 - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为5135万美元，较2019年同期的5481万美元减少6%[11] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用减少350万美元，主要因ARIKAYCE相关薪酬福利及其他外部费用减少[131] - 2020年第一季度SG&A费用降至5130万美元，较2019年同期的5480万美元减少350万美元，降幅6.3%[136] 运营、投资、融资活动净现金情况 - 2020年第一季度运营活动净现金使用量为5794万美元，较2019年同期的7385万美元减少21%[15] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为268万美元，较2019年同期的403万美元减少34%[15] - 2020年第一季度融资活动净现金提供量为213万美元，较2019年同期的305万美元减少30%[15] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为5790万美元，2019年同期为7380万美元[144] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为270万美元，2019年同期为400万美元[145] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为210万美元，2019年同期为300万美元[146] 未来资金需求情况 - 公司预计未来现金需求巨大，可能需要筹集额外资金，但认为目前资金足以满足未来至少12个月的财务需求[22] 可转换优先票据情况 - 截至2020年3月31日，公司1.75% 2025年到期的可转换优先票据的负债组成部分的估计公允价值为3.768亿美元，账面价值为3.409亿美元，未摊销债务折扣为1.024亿美元[29] - 截至2020年3月31日，公司债务余额中1.75% 2025年到期可转换优先票据为4.5亿美元，长期债务为3.40939亿美元[70] - 2020年和2019年第一季度可转换票据利息费用分别为697.2万美元和672.6万美元，总利息费用分别为741.1万美元和672.6万美元[71] - 截至2020年3月31日，公司有4.5亿美元可转换票据未偿还，票面利率1.75%[151] 客户占比情况 - 截至2020年3月31日和2019年3月31日，公司最大的三个客户占总产品毛收入的比例分别为：客户A 27%和33%，客户B 26%和15%，客户C 25%和31%[33] 收入确认情况 - 公司按美国公认会计原则（ASC 606）确认收入，产品收入主要来自美国ARIKAYCE的销售，在完成五个步骤后确认收入[35][36] - 公司在确认收入时会扣除客户信贷、政府回扣、预计退款和共付费用援助等可变对价的估计金额[37] 库存情况 - 公司库存按成本和可变现净值孰低计量，自2018年9月ARIKAYCE获得FDA批准后开始资本化库存成本[45] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司存货余额分别为30,645千美元和28,313千美元，其中原材料分别为16,992千美元和16,048千美元，在产品分别为6,761千美元和6,420千美元，产成品分别为6,892千美元和5,845千美元[54] 产品收入成本情况 - 产品收入成本（不包括无形资产摊销）主要包括与销售的ARIKAYCE制造相关的直接和间接成本，采用标准成本法确定成本[46] - 2020年第一季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至843.8万美元，较2019年同期的415万美元增长103.3%，占收入的比例从18.9%升至22.9%[133] 新冠疫情影响情况 - 公司密切关注新冠疫情对业务各方面的影响，虽第一季度未受重大影响，但无法预测未来影响[23] - 公司自2020年3月实施多项应对新冠疫情的举措，供应链未受干扰，有足够库存支持商业活动[128][129] - 新冠疫情在2020年第一季度未对公司财务和业务产生重大影响，但未来影响尚不确定[130] - 公司在2020年3月修改业务实践，实施远程工作政策，可能对未来业务和经营结果产生负面影响[159] 贸易应收款备抵情况 - 公司使用预期损失法计算贸易应收款的备抵，目前没有重大的可收回贸易应收款备抵[32] 无形资产情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司无形资产净值分别为5240万美元和5370万美元，未来五年每年无形资产摊销估计约为500万美元[55][56] - 2020年第一季度无形资产摊销为120万美元，与2019年同期持平[131] - 2020年第一季度无形资产摊销为120万美元[137] 固定资产情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司固定资产净值分别为58,638千美元和60,180千美元[57] 应计费用情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司应计费用余额分别为32,687千美元和40,375千美元[58] 租赁成本及现金流情况 - 2020年第一季度，公司财务租赁成本为799千美元，其中使用权资产摊销360千美元，租赁负债利息439千美元；经营租赁成本为2,807千美元，总租赁成本为3,606千美元[63] - 2020年第一季度，公司财务租赁经营现金流为439千美元，经营租赁经营现金流为2,838千美元，财务租赁融资现金流为292千美元[63] - 公司财务租赁加权平均剩余租赁期限为10.3年，经营租赁加权平均剩余租赁期限为4.9年；财务租赁加权平均折现率为8.6%，经营租赁加权平均折现率为7.4%[63] - 2020年第一季度，公司经营租赁使用权资产交换获得22千美元，2019年同期为47,396千美元[64] 其他资产情况 - 公司与Patheon的额外协议成本2040万美元已在合并资产负债表中归类为其他资产[64] 可转换债券发行情况 - 2018年1月，公司完成可转换债券承销公开发行，出售总本金4.5亿美元可转换债券，净收益约4.358亿美元，初始转换率为每1000美元本金25.5384股普通股[65][66][67] - 可转换票据发行日负债部分公允价值估计为3.091亿美元，有效利率7.6%，权益部分为1.409亿美元[69] 普通股情况 - 截至2020年3月31日，公司有5亿股普通股授权，已发行和流通8985.9549万股，预留用于期权、RSU和可转换票据转换的股份分别为1314.4026万股、93.0384万股和1149.228万股[72] - 19年第二季度公司公开发行1065.7692万股普通股，净收益2.611亿美元[73] - 截至2020年3月31日，2019激励计划下剩余74.7761万股可用于未来发行，第一季度授予新员工32.926万股诱导性股票期权[76] - 截至2020年3月31日，未归属股票期权和RSU的未确认薪酬费用分别为6980万美元和1990万美元，预计分别在3.0年和3.1年内确认[78] - 2020年和2019年第一季度股票薪酬费用分别为900万美元和690万美元[79] 所得税费用情况 - 2020年和2019年第一季度所得税费用分别为0和20万美元[80] 租金费用情况 - 2020年和2019年第一季度租金费用均为80万美元[84] ARIKAYCE产品情况 - ARIKAYCE于2018年9月获美国FDA加速批准，用于治疗难治性MAC肺病，同年10月开始商业发货[93][94][97] - 2019年7月，公司向欧洲药品管理局提交ARIKAYCE的上市许可申请，申请已获验证[97] - 2020年3月，公司向日本厚生劳动省提交ARIKAYCE的新药申请[97] - ARIKAYCE获FDA授予孤儿药和QIDP指定，有12年排他期[101] - 2018年3月公司向FDA提交ARIKAYCE新药申请，9月获加速批准用于治疗难治性MAC肺病[102] - 计划2020年下半年启动ARIKAYCE的验证性研究和PRO工具验证研究[103][107] - 2019年7月向欧洲提交监管申请，2020年3月向日本提交JNDA[104] - CONVERT研究中，63.1%（41/65）接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者在第6个月实现痰培养转化后，停药3个月仍保持持久培养转化，而仅接受GBT治疗的患者为0%（0/10）[105] - 312研究中，接受GBT单药治疗的患者在第6个月痰培养转化率为28.4%（19/67），接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者为12.3%（7/57）[106] - 2020年第一季度ARIKAYCE总净收入为3686万美元，较2019年同期的2190.2万美元增长68.3%，其中美国市场净收入3516.7万美元，增长67.6%，EAPs净收入169.3万美元，增长84.2%[131][132] brensocatib药物情况 - 2020年2月，公司公布brensocatib的WILLOW研究的顶线结果，10mg和25mg剂量组在24周治疗期内达到首次肺部恶化时间的主要终点，p值分别为0.027和0.044[97] - 公司计划在2020年下半年启动brensocatib的3期项目[97] - 2020年4月，公司宣布为brensocatib治疗COVID - 19的试验提供资金和临床药物供应，该试验预计5月开始招募最多300名住院患者[97] - 计划2020年下半年启动布伦索卡替治疗支气管扩张的3期项目[111] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg和25mg剂量组与安慰剂相比，首次肺部恶化时间达到主要终点（p=0.027，p=0.044），10mg组肺部恶化频率降低36%（p=0.041），25mg组降低25%（p=0.167）[114] 其他产品研发情况 - 2016年9月，公司公布雾化treprostinil palmitil的1期研究结果，目前正推进其干粉吸入制剂进入1期研究[97] - 公司正在推进Treprostinil Palmitil的开发，将其作为吸入式干粉制剂进行1期研究[119] 公司战略情况 - 公司战略聚焦罕见病患者需求，主要专注ARIKAYCE商业化，同时推进其他早期罕见肺部疾病项目[99] - 公司计划继续开发、收购、引进许可或共同推广其他产品和候选产品，专注于罕见病治疗领域[120] 利息费用情况 - 2020年第一季度利息费用增加70万美元，与4.5亿美元本金、利率1.75%、2025年到期的可转换优先票据的债务折扣摊销有关[131] - 2020年第一季度利息费用为740万美元，较2019年同期的670万美元增加70万美元[138] 报告相关情况 - 公司提交截至2020年3月31日季度的10 - Q季度报告，包含合并资产负债表、综合亏损表等材料[165] - 公司首席执行官William H. Lewis和首席财务官Sara Bonstein进行相关认证[165] - 报告日期为2020年4月30日，由首席财务官Sara Bonstein代表公司签署[169] 开发赠款情况 - 2019年8月公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[116] 试验资金及供应情况 - 2020年4月公司将为STOP - COVID19试验提供资金和临床药物供应，该试验预计招募多达300名患者[117][118]